(2.5분) BioGlobe🌎: 3상 실패에도 승인된 희귀질환 유전자 치료제, Elevidys👀등

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2024.06.24 | 조회 652 |

6/24 BIOGLOBE NEWS (Link)

안녕하세요! 바이오글로브입니다. 전주 미국시간 금~일(21~23)에 있었던 뉴스기사들을 정리하여 공유드립니다.

최신 동향 파악에 걸리는 시간: 2.5분

투자 및 파트너십에서는 3개 회사의 뉴스가 있었습니다. 최근 Astellas와도 계약을 체결했던 이력이 있는 Alivexis가, Melodia Therapeutics에게 난치성 염증 질환 치료제인 Cathepsin C 억제제 MDI-0151의 향후 개발 및 상업화 권리를 최대 $2.75억에 license-out 했습니다. 치료옵션이 거의 없는 안암, uveal melanoma (UM) 치료제를 개발하는 iOnctura는 8000만 유로의 Series B 투자를 유치하며, 희귀암 치료를 위한 임상 비용을 마련했습니다. 한편, Vanda Pharmaceuticals는 Cycle Group Holdings와 Future Pak으로부터의 $4.66억 인수 제안을 거절하여 화제가 되었습니다. Vanda는 Fanapt라는 조현병치료제로 23년에만 9천만 달러의 매출을 올린 바 있습니다.

🤝Licensing) Melodia Therapeutics와 Alivexis, $275M 규모의 Cathepsin C Inhibitor 프로그램 독점 라이선스 계약 체결

💵Funding) iOnctura, EUR80M 시리즈 B 투자 유치로 암 치료제 개발 가속화

🤝M&A) Vanda Pharmaceuticals, Cycle Group과 Future Pak의 인수 제안 거부

인허가에서는 Sarepta의 Elevidys의 승인이 압도적인 이슈가 되었습니다. 불분명한 3상 결과에도 신속승인 철회가 아닌, 오히려 적응증 확장이라는 강수를 꺼내든 FDA에 대한 업계 및 환자단체의 태도가 사뭇 상반되는 모습입니다. 그리고 ArgenX의 CIDP 치료제, Vyvgart Hytrulo가 30년만에 CIDP 분야에서 치료제가 되면서, 회사의 조단위 매출을 더욱 가속화 할 것으로 보입니다. AbbVie의 Skyrizi가 Ulcerative Colitis (UC)에도 적응증을 확장하면서, IL-23 억제제로는 최초로 UC와 Crohn’s Disease(CD)를 모두 치료할 수 있는 치료제가 되었습니다.

🏛️Approval) FDA, Duchenne 근이영양증 치료제 Elevidys의 적응증 확장 승인

🏛️Approval) Argenx, FDA로부터 Vyvgart Hytrulo의 CIDP 치료제 승인 받아

🏛️Approval) FDA, AbbVie의 SKYRIZI를 궤양성 대장염 치료제로 승인

임상시험에서도 반가운 소식들이 보입니다., Gilead의 HIV 예방 주사제인 Lenacapavir가 5,300명 대상의 임상시험에서 100% 예방율을 달성했다고 발표하여 화제가 되었습니다. 이제 AIDS가 더이상 불치병이 아닌, 예방까지도 가능한 영역에 도달했다는 의견이 보입니다. 또한 PTC Therapeutics가 Huntington's disease 임상시험의 긍정적인 12개월 중간 결과를 발표하면서 FDA로부터 PTC518의 임상보류를 해제받게 되었습니다. 이 외에도 Zealand Pharma는 비만 치료제 Petrelintide의 1b상에서 체중 감소 효과를 확인하면서, GLP-1외의 작용기전에서 새로운 신호탄을 쏘아올립니다. 반면, Jazz Pharmaceuticals의 Essential Tremor 치료제 Suvecaltamide는 임상 2b상에서 주요 평가 변수를 달성하지 못했다는 뉴스가 있었습니다. 고맙습니다.