BioGlobe🌎: 유럽자문위, 16개의 신약에 대해 'OK'👌등

바이오글로브

오늘의 제약/바이오 뉴스 (2024-02-27)

유럽자문위(CHMP)가 한 주간 회의를 하면서 다양한 의약품의 권고사항이 나왔습니다. 이번 심사로 10개의 신약과 6개의 적응증 확장이 권고되면서, 거의 모든 의약품이 긍정적인 답변을 받았습니다. 특히 다발성골수종은 2차 치료제로 승인받기 위한 싸움이 치열합니다. 다만, 미국과 유럽의 스탠스가 다른 의약품들이 생기는 점은 지켜보아야 합니다. 이 외에도 벨기에의 갈라파고스가 CAR-T의 중단과 동시에 프론티어에 투자한 모습이 보여 관심을 가져볼만한 회사로 보입니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

리겔이 항암제 가브레토의 판권을 1300억원의 선급금으로 인수합니다.

로슈가 1조원의 선급금을 주고 샀음에도 포기한 블루프린트(Blueprint)의 가브레토(Gavreto)가, 리겔(Rigel)에 훨씬 저렴한 가격으로 되팔립니다. 가브레토는 RET 억제제로, 2020년에 RET 융합변이를 보유한 비소세포폐암(NSCLC)에 첫 허가를 받은 바 있습니다. 그러나 로슈가 준 선급금에 비해, 23년도 매출은 300억원에 불과했습니다. 경쟁약물인 릴리의 레테브모(Retevmo)는 3300억원으로 10배의 가까운 매출을 달성한 바 있습니다.

GSK가 결국 비르와의 협력을 종료합니다.

GSK는 비르(Vir)와 함께 독감 치료제/백신 개발을 해왔으나, 이를 중단합니다. 두 회사는 21년도에 계약을 체결했으나, 23년도 백신 2상에서 평가지표 달성에 실패하면서 미래가 어두운 상황이었습니다. GSK는 이번 계약 종료로 최소 4500억원 이상의 투자금을 포기하게 되었습니다. 두 회사는 이전에도 코로나 치료제를 위한 개발 협력을 중도에 종료한 바 있습니다. 비르는 최근 최고의료책임자(CMO)가 퇴임한 사건 역시 있었습니다.

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인허가

듀피센트가 폐질환에 대해 우선심사 자격을 부여받았습니다.

사노피의 듀피센트(Dupixent)가, 만성폐쇄성폐질환(COPD)에 대한 우선심사 자격을 부여받았습니다. 이로서 심사기간은 10→6개월로 단축되며, 예상허가일은 6월 27일 입니다. 듀피센트는 아토피를 비롯한 5개의 적응증을 이미 보유하고 있고, 안전성 데이터가 충분히 확보되어 있습니다. COPD는 10년째 새로운 치료제가 나오지 않는 난치성 질환 중 하나입니다. 사노피와 리제네론은 듀피센트 외에도, 다른 유형의 COPD 환자를 위해 IL-33 항체인 이테페키맙(itepekimab) 역시 임상을 진행중입니다.

BMS의 레블로질이 유럽자문위에서 긍정적 답변을 받았습니다.

레블로질(Reblozyl)이 골수이형성증후군(MDS) 환자의 빈혈 치료에 대해 유럽자문위(CHMP)로 부터 긍정적 의견을 받았습니다. 레블로질은 이미 저위험 MDS 환자 및 베타지중해성 빈혈의 치료제로 승인된 적혈구 성숙제로, 작년에 첫 승인을 받았음에도 이미 1.3조원의 매출을 올린 블록버스터입니다. 레블로질은 ActRIIB와 IgG1을 융합한 단백질로, 적혈구 전구체의 분화 및 성숙을 촉진하는 기전으로 알려져 있습니다.

J&J의 카빅티 역시 유럽자문위로부터 좋은 반응을 이끌어냈습니다.

다발성골수종(MM)의 CAR-T 치료제인 카빅티(Carvykti)가 자문위의 긍정적 답변을 받았습니다. 현재 4차 치료제로 승인된 카빅티는 2차 치료제로의 확장을 시도하고 있습니다. 최근 BMS의 아벡마(Abecma) 역시 유럽자문위로부터 MM 환자의 2차 치료제 사용에 대해 긍정답변을 받은 바 있어, 유럽이 미국보다 빠른 결정을 보이고 있습니다. FDA는 이차 암 발생에 대한 경고를 여전히 조사하고 있고, 3월 중 자문위를 소집할 예정입니다.

온코펩타이드의 다발성골수종 치료제의 허가가 취소됩니다.

2021년 조건부허가를 받은 온코펩타이드(Oncopeptide)의 페팍스토(Pepaxto)가 FDA로부터 승인이 취소되었습니다. 이 약물은 확증 임상에서 대조군 대비 사망률이 오히려 증가하면서, 출시 8개월 만에 판매가 중단된 약물입니다. 당시 회사는 사후 분석을 통해 일부 그룹에서의 우위를 확인하고, 정식허가를 신청했으나 자문위의 부정적의견을 받았었습니다. 그러나, 반대로 유럽에서는 자문위를 비롯해서 정식 시판허가를 받고 4차 치료제로 판매가 되고 있습니다.

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판매/상업화

바이오마린의 록타비안이, 생각보다 낮은 매출에 고전합니다.

A형 혈우병 환자들을 위한 최초의 유전자치료제, 록타비안(Roctavian)이 23년도 45억원의 매출을 기록하며 예상치의 5%에도 미치지 못했습니다. CEO는 그 원인으로 환자, 지불자(payer), 치료기관 등의 복잡성에 따른 것으로, 결국 신기술을 받아들일 시간이 필요하다고 말하기도 했습니다. 다만 일부 분석가들은 시장의 기대가 과도했다고 보고, 록타비안 또는 바이오마린(Biomarin)의 유전자치료제 사업부의 매각 가능성이 있다고 언급하기도 했습니다.

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투자/창업/폐업

프론티어가 천억원의 투자를 받아 새로운 약물을 개발합니다.

프론티어(Frontier)가 새로운 KRAS 저해제 1상에 진입하면서, 대규모 투자를 유치했습니다. 이번 투자는 벨기에의 갈라파고스(Galapagos)가 포함됩니다. 이 새로운 약물은 루마크라스(Lumakras)와 마찬가지로 KRAS를 표적하지만, inactive form까지 동시에 결합할 수 있다고 알려져 있습니다. 프론티어는 이번 투자금으로 자체 플랫폼을 활용 undruggable한 표적의 후보물질을 추가 발굴할 예정입니다.

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빠른 요약

FDA가 스마트워치를 혈당 모니터링용도로 쓰지 말라고 강력하게 권고했습니다. FDA는 '아직 혈당 계측에 적절한 승인된 제품은 없다'며, 특히 불필요한 고용량의 인슐린 및 혈당 강하제가 수시간내 심각한 혼수 및 사망을 유발할 수 있다고 강력하게 비판했습니다. 이 분야는 애플이 오랫동안 기능추가를 위해 노력하고있고, 삼성도 최근에 뛰어든 것으로 알려지면서 관련제품이 우후죽순 생겨나고 있습니다.

베나토릭스(Venatorx)와 멜린타(Melinta)가 개발한 복합 항생제가 FDA로부터 CRL을 수령했습니다. 베타락탐(beta-lactam)과 베타락타마제(beta-lactamase) 억제제를 복합한 이 약물은, 복합 요로감염(cUTI) 치료제로 승인을 신청했었습니다. 다행히도 FDA가 추가 임상 데이터를 요구하지는 않아, 이슈는 극복 가능한 사안일 것으로 보입니다. 이 약물은 패스트트랙(FT) 및 적격 전염병 제품(QIDP)로 지정되어, 허가 시 빠른 심사 및 5년의 시장 독점권을 얻을 수 있습니다.

벨기에의 갈라파고스(Galapagos)가 CAR-T 치료제 회사로 전환한지 2년도 되지않아, CAR-T 중 루푸스(lupus) 프로그램을 중단합합니다. 200여 명을 해고하며 세포치료제 회사로 변한 갈라파고스는, 이번 축소로 100여명을 다시 해고합니다. 다만 회사는 5조원 이상의 충분한 자금을 여전히 보유하고 있기에, 이번 중단은 효율화를 위한 전략적 판단 정도로 해석되는 모양입니다.

애브비가 텐타릭스(Tentarix)와 830억의 선급금과 함께 새로운 항암제-면역계 치료제를 개발합니다. 텐타릭스는 작년에도 길리어드와 매우 유사한 조건과 치료분야의 계약을 체결한 바 있습니다. 표적이 밝혀지지는 않았으나, 텐타릭스의 기술은 면역세포를 활성화하면서 선택성을 높여 부작용을 최소화 하는 것으로 알려져있습니다.

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