BioGlobe🌎(2/2): 8조원 시장에 균열을 내려는 로슈💣등

바이오글로브

오늘의 제약/바이오 뉴스 (2024-02-13, 두번째)

긴 연휴만큼 많은 기사가 있어 메일을 두번에 걸쳐 드립니다.

발작성야간혈색뇨(PNH)는 희귀질환에서 1-2위를 다투는 최대크기 시장입니다. 알렉시온(AZ 자회사)이 꽉 잡은 이 시장에 균열을 내기위해, 로슈가 움직입니다. 또다른 희귀질환인 헌터증후군도 새로운 임상결과가 계속 나옵니다. 그리고 희귀질환용 피부 치료제가 시력을 되찾게 해준 이야기도 흥미롭게 볼 만 합니다. 희귀질환에 대한 관심은 항상 스위치를 켜 둘 필요가 있어보입니다. 고맙습니다.

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거래/파트너링/M&A

바이오엔텍이 CAR-T 치료제를 위한 파트너십을 체결합니다.

바이오엔텍(BioNTech)이 오톨러스(Autolus)에 650억원을 지불하고, 향후 2600억원까지 투자의향을 내비쳤습니다. 이번 거래로 바이오엔텍은 현재 개발중인 세포치료제, BNT211의 제조인프라를 확보할 수 있게 되었습니다. 더해서 허가심사 중인 CAR-T 치료제, 오베셀(obe-cel)의 판매로열티를 받게 됩니다. 오베셀은 급성 림프구성 백혈병(AML)의 2상을 성공하며 FDA에 허가신청을 제출한 상태입니다.

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인허가

로슈가 중국을 시작으로 아스트라제네카에 도전장을 내밉니다.

로슈가 개발하는 발작성야간혈색뇨(PNH) 치료제인 크로발리맙(crovalimab)이 중국에서 처음으로 승인되었습니다. 크로발리맙은 솔리리스(Soliris), 울토미리스(Ultomiris)와 같은 C5 항체지만, 결합부위가 다르며 무엇보다 피하주사제형입니다. 로슈는 이들과의 경쟁을 위해 직접 비교임상을 수행했었습니다. AZ의 자회사 알렉시온은 PNH시장을 10년간 지배하며, 작년에만 8조원 가량의 매출을 올린바 있습니다. 크로발리맙은 유럽/미국에도 시판허가를 신청한 상태입니다.

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임상시험

리젠엑스가 헌터증후군 소규모 임상에서 성공했습니다.

리젠엑스(RegenX)가 개발하는 유전자치료제가 2형 뮤코다당증(MPS II)이라는 희귀질환 임상시험에 성공했습니다. 이번 결과로 치료받은 환자의 80%가 효소 대체 요법을 받지 않아도 되었고, 내약성도 우수했습니다. 이들은 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기반 치료제를 흉강 또는 뇌실에 투여했습니다. 회사는 1-3상 통합인 심리스(Seamless) 임상설계를 통해 가속승인을 받을 에정으로 알려졌습니다.

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경영일반

아스트라제네카가 코로나 부진에도 매출이 성장했습니다.

작년한해 가장 많이 팔린 제품은 포시가(Forxiga)와 타그리소(Targrisso)로, 각각 7.6조원과 7.4조원을 벌어들였습니다. 이 외에도 알렉시온의 희귀질환사업부가 10조원 가량을 벌어들이며 매출을 견인했습니다. AZ는 올해에 영유아용 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방 항체인 베이포투스(Beyfortus)에서 빠른 매출 증가를 기대하고 있습니다.

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리서치

이번에는 피부용 유전자치료제가 시력을 회복시켰습니다.

크리스탈(Krystal)의 바르는 유전자치료제인 비쥬벡(Vyjuvek)이 눈의 흉터로 시력을 잃은 소년의 시력을 회복시켰습니다. 13세의 안토니오는 만성 상처로 시력을 거의 잃고 있었고, 비쥬벡의 3상에 참여하면서 좌측 눈의 흉터 재발을 막는데 성공했습니다. 이에 동정적 사용(compassionate use)를 통해 우측에도 비쥬벡을 사용 완전히 상처를 치료하는데 성공했습니다. 안압과 망막도 정상화되었습니다. 비쥬벡은 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)라는 질환의 유전자치료제로, COL7A1 유전자의 2개의 기능적 사본을 전달합니다.

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투자/창업/폐업

바이오텍의 나스닥 상장이 또 다시 흥행에 성공합니다.

자가면역질환용 세포치료제를 개발하는 키버나(Kyverna)가 IPO에서 흥행에 성공하면서, 예상을 훨씬 상회하는 금액을 모금했습니다. 키버나는 자가 CAR-T로 다발성경화증 및 중증근무력증에 대한 2상을 진행중에 있고, 이 외에도 루푸스 신염 1상 등을 진행중입니다. 이번 공모 금액 약 4천억원 대부분도 역시 임상시험 자금으로 사용될 예정입니다. 키버나를 포함해서, 나스닥 바이오텍은 24년에만 4번째 상장 흥행을 이어갑니다.

뇌 질환의 세포치료제를 준비하는 뉴로나가 1700억원을 모금헀습니다.

동종(Allogenic) 유래 세포치료제를 개발하는 뉴로나(Neurona)가 임상시험 자금을 확보합니다. 1년전만해도 자금조달이 어려워 25%의 직원을 감원했던 것에 비교하면 상황이 많이 좋아졌습니다. 이번 모금은 간질 치료제로 개발되는 NRTX-1001의 초기 결과에서, 2명의 난치성 환자가 -95%의 발작감소를 경험한 데이터가 주효했던 것으로 보입니다. 뉴로나는 CNS 특성 상 컨디셔닝이 불필요해질 것이며, 동종 유래인만큼 조직채취가 불필요한 점을 강점으로 내세우고 있습니다.

뇌 신경자극을 통해 여러 치료법을 만드는 엘레마인드(Elemind)가 출범했습니다.

이 회사는 제프베조스와 빌게이츠가 후원하는 빌리지 글로벌(Village Global)로부터 투자를 받았으며, 업계의 무선 신호 및 신경과학 전문가들이 창업했습니다. 주요 기술은 뇌 외부에서 뇌파를 측정, AI로 학습하여 맞춤화된 자극을 다시 전달하는 의료기기를 만듭니다. 이들은 본태성 떨림, 기억상실 등의 질환에서 의약품보다 나은 효과를 제공할 것이라 밝혔습니다. 이 분야에는 최근 뇌 안에 칩을 심어서 전달하려는 일론머스크의 뉴럴링크가 잘 알려져 있습니다.

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빠른 요약

노보노디스크의 CMO 인수를 유럽이 주의깊게 보고있습니다. EU 규제당국이, 이번 거래로 노보의 일부 경쟁사가 피해를 입지 않을 지 조사에 나섰습니다. 카탈란트(Catalent)는 세계 3위 안에 드는 대형 제조업체로, 업계 전반의 개발/상용제품을 생산하는 필수업체입니다. 대표적으로 이번 인수는 릴리에 적대적인 결과를 줄 수 있는 것으로 시장은 보고 있습니다.

프랑스의 니콕스(Nicox)가, 일본의 코와(Kowa)에게 안압(IOP) 강하제를 선급금 40억원 수준으로 판매합니다. 최대 계약금은 380억원수준입니다. 니콕스는 큰 부채와 미국 3상시험으로 인해 매우 적은 현금만이 남아있습니다. 이번 거래로 올해 9월까지는 버틸 수 있으나, 이미 판권을 다양한 국가에 판매한 상황이라 일본 가교 임상의 성공 및 허가가 필수적인 상황입니다.

유전자 검사회사인 인비테(Invitae)가 파산신청을 앞두고 있습니다. 캐시우드(Cathie Wood)가 투자한 것으로도 유명했던 인비테의 주가는 60달러 정점을 찍고 내려와, 현재는 약 0.02달러(=2센트)에 거래되고 있습니다. 인비테는 창립 당시부터 지금까지 흑자를 달성한 적이 없었고, 코로나 이후 천여명에 달하는 극적인 정리해고를 단행하기도 했었던 회사입니다. 이 회사는 유전자 검사부터 분석, 상담까지 유전자와 관련된 일련의 서비스를 제공하는 플랫폼 기업이었습니다.

산도즈가 213명을 해고하고 이언랩스(Eon Labs)공장을 폐쇄합니다. 이 공장은 합병을 통해 얻은 공장으로, 지난 20년간 산도즈의 성장에 매우 중요했습니다. 그러나 최근 산도즈의 제네릭 사업부는 부진한 반면, 바이오시밀러는 활력을 보이며 산도즈는 이쪽에 제조 및 개발 역량을 더 강하게 집중하고 있습니다. 산도즈는 작년 10월 독립법인이 되면서 자립을 위한 준비가 필요합니다.

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