BioGlobe🌎: 새로운 최고가 치료제 등장, 한번에 55억원!💸👀등

바이오글로브

오늘의 해외바이오 뉴스 (2024. 3. 22)

어제 허가 소식을 알린 오처드의 렌멜디가, 한화 55억원이라는 어마어마한 가격을 제시했습니다. 초고가 치료제에 대한 전망은 보험급여 및 공급망관리 등 몇년 전과 달리 부정적인 상황이라, 가격이 매출로 연결될 수 있을지는 지켜봐야 합니다. 40여년만에 저항성 고혈압 환자를 위한 새로운 치료제가 나온 것도 인상적입니다. 이미 고혈압제제가 넘치는 시장에서, 새로운 기전을 시도했다는 점이 인상적입니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

🧑‍⚖️

인허가

아이돌시아가 저항성 고혈압 치료제를 승인받는데 성공했습니다.

J&J로 부터 반환의 쓴맛을 보았던 아이돌시아(Idorsia)의 트리비오(Tryvio)가, 엔도텔린(ET) 경로를 표적하는 약물로는 최초로 항고혈압제 승인을 받았습니다. 트리비오는 이미 주요 고혈압 치료제 기전이 3-6개가 있는 상황에서, 이들 모두에게 불응하는 저항성 고혈압 환자를 대상으로 임상을 진행했고, 성공적으로 결과를 보여준 바 있습니다. 경구용 항고혈압제가 새로운 기전으로 승인을 받은것은 FDA에서 거의 40여년만에 있는 일입니다. 분석가들은 트리비오의 주요 경쟁약물로 아스트라제네카의 박스드로스타트(baxdrostat)를 꼽고 있으며, 이 약물은 알도스테론 신타아제의 선택적 억제제입니다.

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임상시험/파이프라인

옵디보와 여보이 병용요법의 1기 간암 환자 생존 혜택이 확인되었습니다.

BMS의 면역 요법 콤보(Opdivo + Yervoy)가 진행성 간암 환자의 1차 치료제로 전체 생존 기간을 유의하게 연장했습니다. 옵디보는 같은 환경에서 단독 요법을 시도했다 실패한 이력이 있습니다. 이번 3상은 소라페닙(sorafenib, Nexavar) 또는 렌바티닙(lenvatinib, Lenvima)과의 비교로, 두 약물 모두 키나아제 억제제로서 표준요법으로 자리잡고 있는 상황입니다. 최근에는 로슈의 티센트릭(Tecentriq)과 아스트라제네카의 임주도(Imjudo)가 BMS와 유사한 병용 투여로 시장에 먼저 승인을 받은 상황이며, BMS가 이들과 경쟁할 수 있을지가 관건입니다. MSD의 키트루다도 옵디보와 같이 넥사바와 비교 3상을 진행했었으나, 실패한 바 있습니다.

아셀리린이 최근 임상 결과를 토대로, 2b/3상을 진행합니다.

암젠의 블록버스터 테페자(Tepezza)의 경쟁약물로 꼽히는 로니구타맙(lonigutamab)이 다음 임상을 진행합니다. 아셀리린은 최근 갑상선안병증 환자를 대상으로 소규모 임상을 진행했고, 위약 대비 치료효과를 임상적으로 보였습니다. 로니구타맙은 테페자와 달리 정맥주사가 아닌 피하주사 제형이라는 특징을 가지고 있습니다. 테페자는 연간 최대 2.5조원이라는 매출을 기록했던 블록버스터로, 아셀리린 외에도 비리디안(Viridian Tx)등이 시장을 노리고 있습니다. 아셀리린은 얼마전 이조키벱의 건선 임상을 성공하면서 분위기가 반전된 회사입니다.

이탈리아의 이탈파마코가 뒤센근이영양증 3상 결과 데이터를 공개했습니다.

기비노스타트(givinostat)의 허가여부날짜(PDUFA)가 하루 남은 가운데, 이탈파마코(Italfarmaco)가 3상 결과 논문을 공개했습니다. 기비노스타트는 HDAC이라 불리는 효소를 차단하는 약제로, 논문에서 질병지연을 효과적으로 지연시키면서 기존의 코르티코스테로이드와 병용이 가능함을 보였습니다. HDAC 저해제가 근이영양증에 효과가 있다는 사실은 '11년도에 이미 알려졌지만, 부작용으로 인해 실제 약물개발은 쉽지 않은 상황으로 알려져 있습니다.

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생산

세계 최대의 CDMO인 론자가, 로슈의 생산시설을 인수해버립니다.

스위스의 론자(Lonza)가 생물학적제제의 능력을 확충하기 위해 로슈-제넨텍의 미국 제조시설을 1.5조원에 인수합니다. 제넨텍의 이 시설은 약 33만리터의 바이오리액터를 보유하고 있습니다. 로슈는 작년부터 이곳 시설을 매각할 인수자를 찾고 있었는데, 이는 로슈의 파이프라인이 세포치료제/암백신 등 점점 개별화된 의약품으로 나아감에 따라 빠른 소량생산이 더 중요해졌기 때문이라고 회사는 밝혔습니다. 몇몇 분석가는 이번 인수로 론자의 생물학적제제 생산능력이 거의 두 배로 증가했다고 밝혔습니다.

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판매/상업화

어제 승인 소식을 알린 오처드의 희귀의약품이, 최고가 가격을 갱신합니다.

오처드의 렌멜디(Lenmeldy)가 $4.25M, 약 55억원의 가격이 책정되었습니다. 렌멜디는 이염성 백질이영양증(MLD)라 불리는 소아질환의 생존율을 크게 끌어올린 유전자 치료제입니다. 이번 가격 책정으로 사렙타(Sarepta)의 엘레비디스(Elevidys)와 CSL의 헴제닉스(Hemgenix)보다도 비싼 가격의 치료제가 되었습니다. 다만 최근 최고가 치료제들은 보험 급여를 받는데 어려움을 겪으면서, 일부는 유럽시장에서 철수하는 등의 부정적 상황에 놓여있습니다. 렌멜디는 미국의 총 5개 치료센터에서 사용될 예정이며, 현재 이용가능한 기관은 1개에 불과합니다.

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