๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ๋ฐ์ด์ค ๋ด์ค (2024. 3. 22)
์ด์ ํ๊ฐ ์์์ ์๋ฆฐ ์ค์ฒ๋์ ๋ ๋ฉ๋๊ฐ, ํํ 55์ต์์ด๋ผ๋ ์ด๋ง์ด๋งํ ๊ฐ๊ฒฉ์ ์ ์ํ์ต๋๋ค. ์ด๊ณ ๊ฐ ์น๋ฃ์ ์ ๋ํ ์ ๋ง์ ๋ณดํ๊ธ์ฌ ๋ฐ ๊ณต๊ธ๋ง๊ด๋ฆฌ ๋ฑ ๋ช๋ ์ ๊ณผ ๋ฌ๋ฆฌ ๋ถ์ ์ ์ธ ์ํฉ์ด๋ผ, ๊ฐ๊ฒฉ์ด ๋งค์ถ๋ก ์ฐ๊ฒฐ๋ ์ ์์์ง๋ ์ง์ผ๋ด์ผ ํฉ๋๋ค. 40์ฌ๋ ๋ง์ ์ ํญ์ฑ ๊ณ ํ์ ํ์๋ฅผ ์ํ ์๋ก์ด ์น๋ฃ์ ๊ฐ ๋์จ ๊ฒ๋ ์ธ์์ ์ ๋๋ค. ์ด๋ฏธ ๊ณ ํ์์ ์ ๊ฐ ๋์น๋ ์์ฅ์์, ์๋ก์ด ๊ธฐ์ ์ ์๋ํ๋ค๋ ์ ์ด ์ธ์์ ์ ๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐งโโ๏ธ
์ธํ๊ฐ
์์ด๋์์๊ฐ ์ ํญ์ฑ ๊ณ ํ์ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ์น์ธ๋ฐ๋๋ฐ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
J&J๋ก ๋ถํฐ ๋ฐํ์ ์ด๋ง์ ๋ณด์๋ ์์ด๋์์(Idorsia)์ ํธ๋ฆฌ๋น์ค(Tryvio)๊ฐ, ์๋ํ
๋ฆฐ(ET) ๊ฒฝ๋ก๋ฅผ ํ์ ํ๋ ์ฝ๋ฌผ๋ก๋ ์ต์ด๋ก ํญ๊ณ ํ์์ ์น์ธ์ ๋ฐ์์ต๋๋ค. ํธ๋ฆฌ๋น์ค๋ ์ด๋ฏธ ์ฃผ์ ๊ณ ํ์ ์น๋ฃ์ ๊ธฐ์ ์ด 3-6๊ฐ๊ฐ ์๋ ์ํฉ์์, ์ด๋ค ๋ชจ๋์๊ฒ ๋ถ์ํ๋ ์ ํญ์ฑ ๊ณ ํ์ ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ์์์ ์งํํ๊ณ , ์ฑ๊ณต์ ์ผ๋ก ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๋ณด์ฌ์ค ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ๊ฒฝ๊ตฌ์ฉ ํญ๊ณ ํ์์ ๊ฐ ์๋ก์ด ๊ธฐ์ ์ผ๋ก ์น์ธ์ ๋ฐ์๊ฒ์ FDA์์ ๊ฑฐ์ 40์ฌ๋
๋ง์ ์๋ ์ผ์
๋๋ค. ๋ถ์๊ฐ๋ค์ ํธ๋ฆฌ๋น์ค์ ์ฃผ์ ๊ฒฝ์์ฝ๋ฌผ๋ก ์์คํธ๋ผ์ ๋ค์นด์ ๋ฐ์ค๋๋ก์คํํธ(baxdrostat)๋ฅผ ๊ผฝ๊ณ ์์ผ๋ฉฐ, ์ด ์ฝ๋ฌผ์ ์๋์คํ
๋ก ์ ํ์์ ์ ์ ํ์ ์ต์ ์ ์
๋๋ค.
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
์ต๋๋ณด์ ์ฌ๋ณด์ด ๋ณ์ฉ์๋ฒ์ 1๊ธฐ ๊ฐ์ ํ์ ์์กด ํํ์ด ํ์ธ๋์์ต๋๋ค.
BMS์ ๋ฉด์ญ ์๋ฒ ์ฝค๋ณด(Opdivo + Yervoy)๊ฐ ์งํ์ฑ ๊ฐ์ ํ์์ 1์ฐจ ์น๋ฃ์ ๋ก ์ ์ฒด ์์กด ๊ธฐ๊ฐ์ ์ ์ํ๊ฒ ์ฐ์ฅํ์ต๋๋ค. ์ต๋๋ณด๋ ๊ฐ์ ํ๊ฒฝ์์ ๋จ๋
์๋ฒ์ ์๋ํ๋ค ์คํจํ ์ด๋ ฅ์ด ์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ 3์์ ์๋ผํ๋(sorafenib, Nexavar) ๋๋ ๋ ๋ฐํฐ๋(lenvatinib, Lenvima)๊ณผ์ ๋น๊ต๋ก, ๋ ์ฝ๋ฌผ ๋ชจ๋ ํค๋์์ ์ต์ ์ ๋ก์ ํ์ค์๋ฒ์ผ๋ก ์๋ฆฌ์ก๊ณ ์๋ ์ํฉ์
๋๋ค. ์ต๊ทผ์๋ ๋ก์์ ํฐ์ผํธ๋ฆญ(Tecentriq)๊ณผ ์์คํธ๋ผ์ ๋ค์นด์ ์์ฃผ๋(Imjudo)๊ฐ BMS์ ์ ์ฌํ ๋ณ์ฉ ํฌ์ฌ๋ก ์์ฅ์ ๋จผ์ ์น์ธ์ ๋ฐ์ ์ํฉ์ด๋ฉฐ, BMS๊ฐ ์ด๋ค๊ณผ ๊ฒฝ์ํ ์ ์์์ง๊ฐ ๊ด๊ฑด์
๋๋ค. MSD์ ํคํธ๋ฃจ๋ค๋ ์ต๋๋ณด์ ๊ฐ์ด ๋ฅ์ฌ๋ฐ์ ๋น๊ต 3์์ ์งํํ์์ผ๋, ์คํจํ ๋ฐ ์์ต๋๋ค.
์์ ๋ฆฌ๋ฆฐ์ด ์ต๊ทผ ์์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ํ ๋๋ก, 2b/3์์ ์งํํฉ๋๋ค.
์์ ์ ๋ธ๋ก๋ฒ์คํฐ ํ ํ์(Tepezza)์ ๊ฒฝ์์ฝ๋ฌผ๋ก ๊ผฝํ๋ ๋ก๋๊ตฌํ๋ง(lonigutamab)์ด ๋ค์ ์์์ ์งํํฉ๋๋ค. ์์ ๋ฆฌ๋ฆฐ์ ์ต๊ทผ ๊ฐ์์ ์๋ณ์ฆ ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ์๊ท๋ชจ ์์์ ์งํํ๊ณ , ์์ฝ ๋๋น ์น๋ฃํจ๊ณผ๋ฅผ ์์์ ์ผ๋ก ๋ณด์์ต๋๋ค. ๋ก๋๊ตฌํ๋ง์ ํ ํ์์ ๋ฌ๋ฆฌ ์ ๋งฅ์ฃผ์ฌ๊ฐ ์๋ ํผํ์ฃผ์ฌ ์ ํ์ด๋ผ๋ ํน์ง์ ๊ฐ์ง๊ณ ์์ต๋๋ค. ํ ํ์๋ ์ฐ๊ฐ ์ต๋ 2.5์กฐ์์ด๋ผ๋ ๋งค์ถ์ ๊ธฐ๋กํ๋ ๋ธ๋ก๋ฒ์คํฐ๋ก, ์์ ๋ฆฌ๋ฆฐ ์ธ์๋ ๋น๋ฆฌ๋์(Viridian Tx)๋ฑ์ด ์์ฅ์ ๋ ธ๋ฆฌ๊ณ ์์ต๋๋ค. ์์ ๋ฆฌ๋ฆฐ์ ์ผ๋ง์ ์ด์กฐํค๋ฒฑ์ ๊ฑด์ ์์์ ์ฑ๊ณตํ๋ฉด์ ๋ถ์๊ธฐ๊ฐ ๋ฐ์ ๋ ํ์ฌ์ ๋๋ค.
๊ธฐ๋น๋ ธ์คํํธ(givinostat)์ ํ๊ฐ์ฌ๋ถ๋ ์ง(PDUFA)๊ฐ ํ๋ฃจ ๋จ์ ๊ฐ์ด๋ฐ, ์ดํํ๋ง์ฝ(Italfarmaco)๊ฐ 3์ ๊ฒฐ๊ณผ ๋ ผ๋ฌธ์ ๊ณต๊ฐํ์ต๋๋ค. ๊ธฐ๋น๋ ธ์คํํธ๋ HDAC์ด๋ผ ๋ถ๋ฆฌ๋ ํจ์๋ฅผ ์ฐจ๋จํ๋ ์ฝ์ ๋ก, ๋ ผ๋ฌธ์์ ์ง๋ณ์ง์ฐ์ ํจ๊ณผ์ ์ผ๋ก ์ง์ฐ์ํค๋ฉด์ ๊ธฐ์กด์ ์ฝ๋ฅดํฐ์ฝ์คํ ๋ก์ด๋์ ๋ณ์ฉ์ด ๊ฐ๋ฅํจ์ ๋ณด์์ต๋๋ค. HDAC ์ ํด์ ๊ฐ ๊ทผ์ด์์์ฆ์ ํจ๊ณผ๊ฐ ์๋ค๋ ์ฌ์ค์ '11๋ ๋์ ์ด๋ฏธ ์๋ ค์ก์ง๋ง, ๋ถ์์ฉ์ผ๋ก ์ธํด ์ค์ ์ฝ๋ฌผ๊ฐ๋ฐ์ ์ฝ์ง ์์ ์ํฉ์ผ๋ก ์๋ ค์ ธ ์์ต๋๋ค.
๐๏ธ
์์ฐ
์ธ๊ณ ์ต๋์ CDMO์ธ ๋ก ์๊ฐ, ๋ก์์ ์์ฐ์์ค์ ์ธ์ํด๋ฒ๋ฆฝ๋๋ค.
์ค์์ค์ ๋ก ์(Lonza)๊ฐ ์๋ฌผํ์ ์ ์ ์ ๋ฅ๋ ฅ์ ํ์ถฉํ๊ธฐ ์ํด ๋ก์-์ ๋จํ
์ ๋ฏธ๊ตญ ์ ์กฐ์์ค์ 1.5์กฐ์์ ์ธ์ํฉ๋๋ค. ์ ๋จํ
์ ์ด ์์ค์ ์ฝ 33๋ง๋ฆฌํฐ์ ๋ฐ์ด์ค๋ฆฌ์กํฐ๋ฅผ ๋ณด์ ํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ๋ก์๋ ์๋
๋ถํฐ ์ด๊ณณ ์์ค์ ๋งค๊ฐํ ์ธ์์๋ฅผ ์ฐพ๊ณ ์์๋๋ฐ, ์ด๋ ๋ก์์ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ด ์ธํฌ์น๋ฃ์ /์๋ฐฑ์ ๋ฑ ์ ์ ๊ฐ๋ณํ๋ ์์ฝํ์ผ๋ก ๋์๊ฐ์ ๋ฐ๋ผ ๋น ๋ฅธ ์๋์์ฐ์ด ๋ ์ค์ํด์ก๊ธฐ ๋๋ฌธ์ด๋ผ๊ณ ํ์ฌ๋ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ๋ช๋ช ๋ถ์๊ฐ๋ ์ด๋ฒ ์ธ์๋ก ๋ก ์์ ์๋ฌผํ์ ์ ์ ์์ฐ๋ฅ๋ ฅ์ด ๊ฑฐ์ ๋ ๋ฐฐ๋ก ์ฆ๊ฐํ๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค.
๐ต
ํ๋งค/์์ ํ
์ด์ ์น์ธ ์์์ ์๋ฆฐ ์ค์ฒ๋์ ํฌ๊ท์์ฝํ์ด, ์ต๊ณ ๊ฐ ๊ฐ๊ฒฉ์ ๊ฐฑ์ ํฉ๋๋ค.
์ค์ฒ๋์ ๋ ๋ฉ๋(Lenmeldy)๊ฐ $4.25M, ์ฝ 55์ต์์ ๊ฐ๊ฒฉ์ด ์ฑ
์ ๋์์ต๋๋ค. ๋ ๋ฉ๋๋ ์ด์ผ์ฑ ๋ฐฑ์ง์ด์์์ฆ(MLD)๋ผ ๋ถ๋ฆฌ๋ ์์์งํ์ ์์กด์จ์ ํฌ๊ฒ ๋์ด์ฌ๋ฆฐ ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ์
๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฐ๊ฒฉ ์ฑ
์ ์ผ๋ก ์ฌ๋ ํ(Sarepta)์ ์๋ ๋น๋์ค(Elevidys)์ CSL์ ํด์ ๋์ค(Hemgenix)๋ณด๋ค๋ ๋น์ผ ๊ฐ๊ฒฉ์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ๋์์ต๋๋ค. ๋ค๋ง ์ต๊ทผ ์ต๊ณ ๊ฐ ์น๋ฃ์ ๋ค์ ๋ณดํ ๊ธ์ฌ๋ฅผ ๋ฐ๋๋ฐ ์ด๋ ค์์ ๊ฒช์ผ๋ฉด์, ์ผ๋ถ๋ ์ ๋ฝ์์ฅ์์ ์ฒ ์ํ๋ ๋ฑ์ ๋ถ์ ์ ์ํฉ์ ๋์ฌ์์ต๋๋ค. ๋ ๋ฉ๋๋ ๋ฏธ๊ตญ์ ์ด 5๊ฐ ์น๋ฃ์ผํฐ์์ ์ฌ์ฉ๋ ์์ ์ด๋ฉฐ, ํ์ฌ ์ด์ฉ๊ฐ๋ฅํ ๊ธฐ๊ด์ 1๊ฐ์ ๋ถ๊ณผํฉ๋๋ค.