🌎Lilly, 오랜만에 분자접착제(MG) 소식을 들고 등장 등

Feb 24-Mar 02

안녕하세요, 알렉스입니다. 지난 한 주, 놓쳤을 수 있는 굵직한 사건들 위주로 정리를 해봤습니다.

Lilly의 소식이 자주 들려오는 한 주 였습니다. MASH 치료제로 개발중인 Organovo의 FXR 경구용 치료제를 인수하기로 결정하는가하면, Magnet과 오랜만에 들려오는 분자접착제(MG) 협력을 성사시키기도 했네요. 

펀딩 측면에서는 단연코 MSD의 로저 펄뮤터와+노벨상 수상자가 포진한 Eikon이 이목을 끌었습니다. 시리즈 D라지만 3.5억 달러라는 올해 최대급 규모의 펀딩입니다. 미국 BridgeBio의 Oncology 부문이 분사 후 상장까지 예정한다는 소식도 같이 전해드립니다.

유전자 치료제에 관심이 있다면, 청력개선에 또다시 성공한 Regeneron의 DB-OTO 기사를 읽어보시면 도움이 될 것 같습니다.

이 외에도 어떤 일들이 있었는지 바이오글로브와 함께 보시죠.

Deals & Collaborations

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[M&A] - 특별히 주목할만한 M&A 소식은 없었습니다.

Thermo가 3M의 공정시설을 인수한것과, 원격의료회사 Hims&Hers가 peptide 제조시설을 인수하긴 했습니다만, 특별히 이목을 끄는 뉴스는 아니었습니다.

[License in-out]

Lilly가 MASH 치료제로 개발 가능한 경구용 FXR 치료제를 도입합니다.

Eli Lilly는 Organovo의 FXR 프로그램을 인수하기로 결정했으며, 이 거래에는 FXR314가 포함되어 있습니다. Lilly는 선불로 1천만 달러를 지급하며, FXR314가 규제 및 상업적 이정표를 달성할 경우 최대 5천만 달러를 추가로 지급할 예정입니다. 이번 거래는 올해 두 번째 MASH 관련 거래로, 바로 얼마전 OliX Pharmaceuticals와 RNAi 치료제 OLX75016을 라이선싱 한 바 있습니다.

FXR314는 경구용 FXR 작용제로, MASH 환자를 대상으로 한 2상 연구에서 간 지방 함량을 유의미하게 감소시켰으며, 다른 FXR 작용제보다 가려움증 발생률이 낮은 것으로 나타났습니다. 또한, FXR314는 궤양성 대장염 치료제로도 임상시험이 진행중입니다. Organovo는 FXR314의 MASH 상업적 기회가 복합 요법에 있다고 언급했으며, Lilly도 GLP-1/GIP 작용제인 tirzepatide와의 조합 가능성을 시사했습니다.

이번 계약은 Organovo의 현금이 연장되는 중요한 거래로, 작년 말 Organovo는 현금 120만 달러와 부채 3.5억 달러를 보유하고 있었습니다.

[Collaboration]

또다른 Lilly 소식으로, Magnet과의 분자접착제(MG) 협력 소식이 있었습니다.

최근 분자 접착제(molecular glue) 분야에서 여러 대형 제약사들이 활발히 참여하고 있는 가운데, Lilly가 이번에는 Boston의 Magnet Biomedicine과 약 12.5억 달러 규모의 개발 라이선스 계약을 체결했습니다.

이 계약에 따라 Lilly는 Magnet에 4천만 달러를 선지급하며, 이는 지분 투자도 포함됩니다. Magnet은 개발, 규제 및 상업적 이정표에 따라 최대 12.5억 달러 이상의 수익을 얻을 수 있고, 글로벌 매출에 대한 로열티도 받습니다.

Magnet은 2023년 Newpath Partners와 ARCH Venture Partners로부터 5천만 달러의 시리즈 A 투자를 유치하며 출범했습니다. 노벨상 수상자인 Michael Rosbash가 공동 창립자 중 한 명입니다.

양사는 Magnet의 TrueGlue 플랫폼을 활용해 암 치료용 새로운 분자 접착제를 개발하고 상업화하는 것을 목표로 하고 있습니다. Magnet의 CEO인 Brian Safina는 "이번 협력은 차세대 분자 접착제를 통한 혁신적 치료법 개발을 지원한다"고 강조했습니다.

Lilly는 이전에도 Lycia Therapeutics와의 16억 달러 이상 규모의 계약을 통해 면역학 및 통증 분야의 어려운 표적을 위한 분자 접착제 개발을 하고 있었으며, Seed Therapeutics와의 연구 협력 및 Kymera Therapeutics에 대한 투자로 분자 접착제 시장에 지속적인 투자를 하고 있습니다.

Funds

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[Funding]

노벨상 수상자와 MSD 전 경영진들이 대거 합류한 Eikon이 대규모 펀딩을 성공했습니다.

Eikon Therapeutics가 최근 시리즈 D로 3.5억 달러를 조달하며, 올해 가장 큰 바이오 벤처 펀딩 중 하나로 기록되었습니다.

이번 자금은 Eikon의 주력 후보물질인 EIK1001의 3상에 사용될 예정입니다. EIK1001은 톨 유사 수용체(toll-like receptor, TLR) 7과 8의 작용제로, 현재 진행성 흑색종을 대상으로 MSD의 Keytruda와 병용하여 3상을 진행 중입니다. 이 외에 비소세포폐암을 대상으로 한 2상 연구도 진행 중입니다.

Eikon은 2019년 설립된 이후 총 11억 달러 이상의 자금을 조달했으며, 이번 시리즈 D 라운드에는 Lux Capital, Alexandria Venture Investments, AME Cloud Ventures, The Column Group, E15 VC, Foresite Capital, General Catalyst, Soros Capital 등이 참여했습니다.

Eikon은 노벨상 수상자인 Eric Betzig이 공동 창립한 회사로, 살아있는 세포에서 단백질 움직임을 추적하는 초고해상도 현미경 기술을 활용하고 있습니다. 

이 외에도 Eikon의 경영진에는 Merck 출신의 Roy Baynes 최고 의료 책임자와 Mike Klobuchar 최고 운영 책임자가 포함되어 있으며, Keytruda R&D의 핵심인물인 MSD 부사장 Roger Perlmutter는 현재 Eikon의 CEO로서 회사의 성장을 이끌고 있습니다.

[Debut]

Harvard 대학교와 VC 기업 Kineticos가 만나, Kinvard Bio라는 항생제 내성 치료제 회사를 설립했습니다.

제약 산업에서 항균제 내성 질환(AMR)은 수익성이 낮아 매력적인 목표가 아닙니다.

이러한 상황에서 Kinvard Bio가 월요일에 출범하여 차세대 약물 개발로 AMR 치료제를 개발합니다. Kinvard Bio는 하버드 대학교의 화학 및 화학생물학과에서 연구된 oxepanoprolinamides(OPPs)를 개발 중이며, 이 기술을 하버드로부터 라이선스 받았습니다.

OPPs는 박테리아 리보솜에 강력하고 특이적으로 결합할 수 있는 새로운 린코사마이드 항생제 계열로, 전임상 연구에서 그람 양성 및 그람 음성 박테리아에 대해 강력한 활성을 보일 가능성이 있다고 밝혀졌습니다.

Kinvard는 OPP 프로그램의 전임상 최적화에 집중할 계획이며, 경구 및 정맥 주사 제형을 개발할 예정입니다. 또한 세균성 폐렴, 복잡한 요로 감염, 비결핵성 마이코박테리아 폐질환과 같은 저항성 감염에 우선순위를 둘 것입니다.

[New Fund] - 지난 한 주 새롭게 조성된 제약-바이오 펀드 기사는 없었습니다.

[IPO]

BridgeBio에서 분사한 Oncology 부문(BBOT)이 SPAC 합병으로 Nasdaq에 상장할 예정입니다.

BridgeBio Oncology Therapeutics(이하 BBOT)는 최근 Helix Acquisition Corp. II와의 합병 계획을 발표하며 SPAC 상장을 추진합니다.

BBOT는 BridgeBio Pharma에서 분사된 항암제 스타트업으로, 2024년 5월 독립 법인으로 분사하면서 2억 달러의 자금을 조달했습니다.

이번 거래로 BBOT는 약 5.5억 달러의 현금을 추가 확보하게 되며, 이는 현재 보유한 1억 달러에서 크게 증가한 수치입니다. 이 자금은 KRAS 돌연변이와 PI3Kα 유발 암을 표적으로 하는 회사의 파이프라인 개발을 가속화하는 데 사용될 예정입니다.

이번 합병은 2025년 바이오텍 분야에서 드문 SPAC 거래 사례로, 최근 몇 년간 감소세를 보였던 SPAC 거래의 부활을 알리는 신호일 수도 있습니다.

Regulatory

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[Approval]

Mirum의 희귀 지질 저장(lipid storage) 질환 치료제 Ctexli가 FDA 승인을 획득했습니다.

Mirum Pharmaceuticals의 약물 Ctexli(chenodiol)가 FDA로부터 성인 cerebrotendinous xanthomatosis(CTX) 치료제로 최초 승인을 받았습니다.

CTX는 매우 희귀한 지질 저장 질환으로, CYP27A1 유전자 돌연변이로 인해 발생하며, 이는 콜레스테롤 분해에 필요한 효소의 결핍을 초래합니다. 이로 인해 체내 주요 장기와 조직에 비정상적인 콜레스테롤 대사산물이 축적되어 신경계 이상을 유발합니다.

Mirum은 2023년 Travere Therapeutics와의 거래를 통해 Ctexli를 포함한 담즙산 포트폴리오를 4.45억 달러에 인수했었습니다.

Ctexli는 천연 담즙산인 chenodeoxycholic acid로 구성되어 있으며, 체내 담즙산 수치를 높여 독성 콜레스테롤 대사물의 축적을 감소시키는 것을 목표로 합니다. 이 약물은 FDA로부터 우선 심사 및 신속 승인 절차를 지정받았으며, RESTORE 3상 결과를 기반으로 승인되었습니다.

[Reject/CRL] - 몇몇 소식이 있었지만, 주목할만한 소식은 없었습니다.

[Adcomm/CHMP]

CHMP의 여러 의약품 검토가 있었고, leqembi에 대한 자문위 의견이 긍정적으로 다시 한 번 확인되었습니다.

유럽 규제 당국이 Eisai와 Biogen의 알츠하이머 치료제 Leqembi에 대해 긍정적인 견해를 재확인했습니다.

EMA의 권고는 유럽연합 집행위원회(EC)의 요청에 따라 새로운 안전성 데이터를 검토한 후 이루어졌습니다. CHMP는 지난해 11월 Leqembi에 대해 긍정적인 의견을 발표했으며, 이번 새로운 안전성 정보가 이전의 긍정적 의견을 바꾸지 않는다고 판단했습니다.

Eisai의 최고 임상 책임자 Lynn Kramer는 "안전성 정보는 새로운 것이 아니며, 이미 FDA와 영국 의약품 및 건강관리 제품 규제 기관에서 검토된 바 있다"고 언급했습니다.

Leqembi가 유럽에서 승인되면 유럽 경제 지역 30개국에서 사용 가능해지며, 약 2,200만 명의 알츠하이머 관련 장애나 치매를 앓는 환자들에게 접근할 수 있을 것으로 보고 있습니다.

Leqembi는 이미 이번 회계연도에 425억 엔(약 2.8억 달러)의 매출을 예상하고 있으며, 첫 9개월 동안 296억 엔의 매출을 기록했습니다. 대부분의 매출은 미국에서 발생했으며, 유지 투여가 승인되어 4주마다 한 번씩 투여가 가능합니다.

Clinical Trials

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[Success]

Regeneron 유전자 치료제가, 희귀 난청 아동 10명의 청력을 개선하는데 성공했습니다.

Regeneron이 Decibel을 인수하며 가져온 주요 파이프라인, 유전자 치료제 DB-OTO가 otoferlin 유전자 돌연변이로 인한 희귀 유전성 난청을 가진 어린이들에게 강력한 청력 개선 효과를 보였습니다. CHORD라는 1/2상 임상시험에서 수집된 데이터에 따르면, 10개월에서 16세 사이의 12명 중 11명이 치료를 받았고, 이 중 10명이 다양한 데시벨 수준에서 청력 개선을 경험했습니다. 특히, 24주 평가를 받은 5명 중 3명은 청력이 "거의 정상" 또는 "정상" 수준으로 개선되었습니다. 그러나 24주 후에도 청력 변화가 없는 참가자도 1명 있었습니다.

DB-OTO는 otoferlin 유전자 돌연변이로 인한 청력 손실을 겪는 어린이를 위한 세포 선택적 AAV 유전자 치료제로, 결핍된 단백질을 발현하는 cDNA를 제공하여 청력 회복을 목표로 합니다. Regeneron은 2023년 Decibel Therapeutics를 1억 900만 달러에 인수하며 이 치료제를 확보했습니다.

또한, 두 건의 심각한 치료 유발 부작용이 보고되었으나, DB-OTO와는 관련이 없는 것으로 판단되었습니다. 한 명은 항생제로 해결된 유양돌기염을, 다른 한 명은 수두 백신 반응으로 인한 보행 불안정을 경험했습니다.

Regeneron은 CHORD 시험의 두 번째 부분에서 양쪽 귀에 DB-OTO를 주입하는 확장 연구를 계획 중이며, 규제 기관과 논의 중입니다. 이와 함께, Regeneron은 기존 인공와우 수술 접근법을 사용해 어린 참가자 등록을 가능하게 했습니다.

[Failure/Mixup]

Kallyope의 경구용 비만 치료제의 결과 데이터가 CT.gov에 조용히 공개되었습니다.

그러나 언론사들이 이를 놓칠리 없습니다. 이 결과는 ClinicalTrials.gov에 업로드되었으며, Endpoints가 최초로 보도했습니다.

Kallyope는 최근 비만 치료제 후보물질의 2상 시험 결과를 업데이트했습니다.

이 연구는 과거에 체중 감량을 시도했으나 실패한 비만 성인 155명을 대상으로 진행되었습니다. Kallyope는 KL-757 단독 요법과 K-833과의 병용 요법을 테스트했으며, 13주 치료 후 KL-757 단독 투여 시 평균 1.57%의 체중 감소를 보였으나 통계적으로 유의미하지 않았습니다. 반면, K-757과 K-833 병용 시 2.94%의 유의미한 체중 감소가 나타났습니다.

Kallyope의 약물은 경구 복용 형태로, 비만 치료를 위한 유일한 경구 영양 수용체 작용제입니다. 이들은 GLP-1뿐만 아니라 PYY와 CCK 같은 장 호르몬의 생성을 자극하여 식욕을 억제하며, 위절제술과 유사한 효과를 유도합니다.

그러나 경쟁이 치열한 비만 치료 시장에서 Eli Lilly의 orforglipron과 같은 다른 치료제들이 더 나은 체중 감량 효과를 보이고 있습니다. Eli Lilly의 2상 결과에 따르면 orforglipron은 26주 후 체중을 8.6%에서 12.6%까지 감소시켰습니다. Metsera도 장기 작용 GLP-1 주사제를 개발 중이며, 최근 2a상 결과에서 12주 후 평균 11.3% 체중 감소를 보였습니다.

[Conference] - ECCO

유럽에서 열린 European Crohn’s and Colitis Organisation(ECCO)에서, Sanofi와 Teva의 duvakitug가 유망한 결과를 보였습니다.

Sanofi와 Teva Pharmaceuticals의 염증성 장 질환(IBD) 치료제인 duvakitug가 Crohn's disease와 ulcerative colitis 환자를 대상 임상시험에서 위약 대비 높은 임상 반응과 관해, 내시경 영상 개선 효과를 보였습니다.

Duvakitug는 TL1A 단백질을 표적으로 하는 약물입니다.

Sanofi는 2023년 10월 Teva에 5억 달러를 지불하고 duvakitug 개발 협력을 시작했으며, 올해 하반기에 3상 시험을 계획하고 있습니다. 이 약물은 450mg 또는 900mg의 용량으로 2주마다 피하 주사되었으며, 연구 결과에 따르면 UC와 CD 환자에서 주요 평가 지표를 충족했습니다. 특히, 고용량 투여군에서 임상적 관해율과 내시경 반응률이 위약 대비 유의미하게 높았습니다.

Sanofi와 Teva는 duvakitug의 "best in class" 가능성을 주장하며, 이 약물이 TL1A 계열에서 경쟁력을 갖추고 있다고 평가했습니다.

Merck & Co.와 Roche가 각각 TL1A 약물을 인수하여 시험에서 앞서 있는 상황이지만,  Leerink의 분석가들은 duvakitug의 "뛰어난 프로필"을 강조하며 duvakitug가 2032년에 10억 유로의 매출을 올릴 것으로 예상했습니다.

링크의 기사, 영어라서 읽기 불편하신가요? 네이버의 파파고(Papago)가 최근에 이 업계 단어의 번역을 꽤 잘합니다. 한번 써보시면, 해외기사 읽기가 훨씬 수월해질거에요.

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