BIOGLOBE: 12월 3-4주차의 제약/바이오 업계 동향 레포트

Recap of the December 2024 (16~29)

안녕하세요, 바이오글로브🌎입니다. 어느새 2025년이 밝았네요. 바이오글로브는 작년과 다름없이, 올 한해도 구독자분들이 다양한 기사를 놓치지 않도록 노력하겠습니다.

다사다난한 2024년이 지나갔습니다. 제약/바이오 업계는 지난 한 주 연휴로 인해 많은 소식은 없었는데요. 해서 이번에는 2주 간의 소식을 모아봤습니다. 어떤 내용들이 있었는지, 바이오글로브와 함께 보시죠.

큰 회사들은 Licensing deal을, 작은 회사들은 M&A가 있었던 주간입니다.

[License in-out]

이 중 금액적으로 가장 눈에 띄는것은 단연코 MSD의 경구용 GLP-1 작용제의 인수인데요. 중국의 한소제약으로부터 충 $2B에 달하는 금액으로 권리를 가져왔습니다. MSD에 인수되기를 내심 기대하던 Viking등의 회사는 이로 인해 주가가 크게 떨어졌었습니다.

그 외에도 BMS가 Leqembi의 원개발사인 BioArctic으로부터 새로운 Aβ 항체를 인수한 소식도 주목할 만 합니다. BMS는 선금으로 $100M, 총 계약금으로 $1.25B을 지불할 예정입니다. BioArctic의 핵심기술 중 하나는 혈뇌장벽(BBB) 투과입니다.

[M&A]

M&A는 소규모 회사들의 합병이 주 내용이었습니다. STAT3 억제제를 개발하는 Tvardi, Cara Therapeutics와 합병하여 상장을 추진할 예정이고, Immunova는 Portage의 자회사인 iOx Therapeutics를 사들이면서 liposome iNKT agonist을 파이프라인에 포함시키게 되었습니다.

[Collaboration]

새로운 협력관계를 체결한 회사들도 여전히 많았습니다.

Gilead는 Terray와 협력하여 새로운 저분자화합물을 찾고있습니다. Terray의 tNova를 통해, 미공개표적의 후보물질을 AI를 통해 찾고 있습니다.

Novo nordisk는 Photys의 phosphorylation 조절 기술을 통해 kinase를 조절하는 저분자화합물을 찾는 것을 목표로 하고 있습니다. 대상 질환은 당뇨/비만/MASH 등의 심혈관-대사질환입니다.

Novartis가 BioAge와 노화 관련 협력을 체결한 것은 조금 생소한 뉴스입니다. 두 회사는 노화와 관련한 새로운 표적을 찾고 있으며, BioAge는 이미 임상단계에 진입한 근육 위축 방지 약물을 보유한 임상단계 기업입니다.

이 외에도 유전자 치료제 분야에서 Astellas가 Sangamo의 BBB 투과기술을 license-in했는데, CRISPR가 대세가 되어가는 유전자치료제 시장에서 Zinc Finger로 좋은 성과를 내고 있는 손에 꼽는 기업으로 보입니다.

자금조달을 성공한 회사는 6곳, 새롭게 조성된 펀드는 1개가 있었습니다.

[Funding]

이 중 비마약성 진통제 개발을 목표로 하는 SiteOne과, 구글의 모회사인 알파벳에서 스핀오프한 SandboxAQ가 큰 금액을 모금하는데 성공했습니다. 다만 Sandbox는 제약에만 국한되지 않은, 다양한 영역의 AI 모델을 개발하고 있습니다.

이 외에도 PD1xVEGFR2 이중항체를 개발하는 Ottimo도 천억원 이상을 모금하는데 성공했고,
이미 시판의약품을 보유한 Aadi가 해당 자산을 매각하고 추가 PIPE 형식 자금 조달을 통해 2천억원을 확보, ADC 영역에 진출(올인)한다는 소식도 주목할만 합니다.

[Fund Creation]

XGEN venture라는 곳이 €180M을 모금하며 새로운 펀드를 조성했습니다. 이 회사는 이미 희귀암 치료제를 개발하는 iOnctura를 비롯한 6개 회사에 투자를 하고 있고, 향후 2-3년동안 9개의 추가 투자를 목표로 하고 있습니다. 주요 투자회사들은 유럽 소재 회사들입니다.

[Approval]

Ionis가, 오랜만에 ASO (antisense oligonucletide)영역에서 승전보를 알렸습니다. 특히나 파트너링 없이 자체 개발로 받은 첫 약물인 만큼, 회사 입장에서는 의미를 크게 부여하고 있습니다.
Mesoblast의 remestemcel도 거의 소식이 없던 줄기세포 분야에서 오랜만에 좋은 소식을 전달했습니다. 특히 MSC(중간엽 줄기세포)라는 차세대 기술이 처음 허가를 받음으로써, 좋은 성과를 보여줄 수 있을지 향후 매출에 주목해볼 필요가 있습니다.
BMS의 Opdivo 피하주사 (SC) 제형이 승인을 받았습니다. 면역항암제로는 Tecentriq에 이은 2번째로, Keytruda보다는 빠른 승인입니다. BMS는 피하주사 제형을 위해 Halozyme과 협력한 것으로 알려져 있습니다.
AZ/Daiichi의 후속작으로 기대받는 유망주 Dato-DXd가, 일본에서 최초로 우선 허가를 받았습니다. 제품명은 Datroway이며, HR+/HER2- 유방암을 대상으로 승인되었습니다. 참고로, Dato-DXd는 FDA에 이어 이번주에는 EU에도 NSCLC에서 허가신청을 철회한 바있습니다.

[Reject/CRL]

허가 거절 사례는 총 4건이 있었고, 예상치 못한 사례는 없었다고 보여집니다. 다만 Zealand Pharma의 경우, 일부 코호트에서는 평가지표를 달성했기때문에 현재 데이터 그대로 내년도 유럽에 승인 신청을 낼 것으로 보입니다.

[Others]

이 외에, 얼마전 승인이 거절된 Applied Tx의 govorestat가 임상시험에서 부적절한 운영으로 warning letter를 발급받았습니다. 이대로는 적절한 규제경로를 찾기가 쉽지 않아 보입니다.

[Success]

치료분야 중에서는 opthalmology의 성공들이 눈에 띄었습니다. Regeneron의 Eylea HD는 Vabysmo를 따라잡기 위해 이번 3상 성공이 꼭 필요했던 차였습니다.
더해서, Aurion의 동종유래 세포치료제가 그동안 잘 없던 opthalmology 영역에서의 효과를 보여주면서, 세포치료제의 확장 가능성을 보여주었습니다.
이 외에, Traws라는 회사의 H5N1 조류독감 치료제가 1상 결과를 발표했습니다. 미국에서 인수감염사례가 의심되면서 이에 대한 우려가 커지고 있기 때문입니다. 회사의 주가는 최대 148% 급등했습니다.

[Failure]

다음으로, 모달리티 중에서는 gene therapy에서 Tenaya가 실패한 점이 아쉬우면서 눈에 띕니다. 비후성 심근병증(HCM)이라는 최근 주목받는 질환에서 gene therapy에 1패를 추가로 적립하고 말았습니다.
예상치 못한 실패로는 기대를 많이 받았던 Vertex의 suzetrigine이 있습니다. 내년 1월 급성통증 기반 FDA 승인을 앞두고 있는 상황에서 요천추 근병증(LSR) 관련 데이터가 좋지 않게 나와, 허가의 발목을 붙잡지는 않을지 우려됩니다. 동시에, 최근 NaV 1.8을 표적하는 SIteOne이 투자를 받으면서 등장해, 라이벌도 추가된 상황입니다.
또 다른 아쉬운 실패로는 Novo의 Cagrisema 이야기를 빼놓을 수 없습니다. 아직 이중작용제(dual-agonist)가 없는 Novo입장에서 2개의 표적을 동시에 겨냥하기에 큰 기대를 모았는데, 임상에는 성공했음에도 불구하고 효과가 기대치만큼 나오지 못한 실패였습니다. 일부 분석가들은 이정도면 성공으로 보기도 하지만, 중요한 것은 Lilly의 Zepbound를 이길 수 있는 성능이 필요하다는 점입니다.

[Others]