BioGlobe🌎: 버텍스, 창사 35년 이래 6.3조원의 최대규모 인수 단행💸등

바이오글로브

오늘의 해외 신약개발 뉴스 (2024. 4. 15)

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버텍스가 낭포성 섬유증 원툴에서, 종합 제약 기업으로 거듭나고 있습니다. 버텍스는 이미 비마약성 통증, 겸상적혈구질환, 알파-1 항트립신 결핍 등 많은 희귀/비희귀 질환의 후기자산을 확보했고, 이들 중 일부는 이미 승인이 시작되었습니다 (예. 크리스퍼 치료제인 카스제비 등.) 오랜만에 TPD 소식이 들려온 것도 반가운 일입니다. 특히 원조격인 아비나스의 소식이라 TPD 회사들에게는 반갑기만 합니다. 얼마전 시장 철수를 했음에도 불구, 여전히 그 약으로 다른 임상을 하는 아밀릭스의 끈기도 눈여겨 볼만합니다. 끈기가 성공으로 연결될 수 있을지, 무모한 도전이 될지는 관망이 필요합니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

ICH-E6가 R3로 개정되면서, 제약사들의 변화와 적응이 불가피합니다. (Partnered)

인체 임상시험에서 품질관리(QC)/품질보증(QA)은 임상 성공 및 의약품 승인에 필수적임에도, 이를 전 주기에 걸쳐 관리하는 경우는 많지 않습니다.
특히 국제 임상시험관리기준(GCP, ICH-E6)의 3번째 개정이 진행되면서, 다시금 많은 회사들이 이를 어떻게 적용할 지 고민하는 시점인데요,

최근 출범한 컨설팅 바로(BARO)가 R3 대응을 포함한 임상시험 품질보증(QA) 전문 서비스를 제공합니다. 주요 서비스로는
• 점검(Audit)
• 표준작업지침서(Standard Operating Procedure, SOP)개발
• 품질관리시스템 (Quality Management System, QMS)관련 컨설팅
• 위탁업체 (Service Provider/Vendor) 선정 및 관리
• 임상시험 관련 교육 제공 등
의 임상시험 품질보증을 위한 넓은 범위의 전문화된 서비스를 제공하고 있습니다.

컨설팅 바로는 25년간 임상시험 업계에 종사했으며 최근 메디데이터에서 Global Compliance Strategy 부서의 상무를 지낸 김세련 대표와,
다국적 CRO인 ICON Plc.에서 Principal Auditor (수석 감사원) 경력을 보유한 20년 경력의 이정아 부대표가 공동 설립한 회사입니다.
두 창업자 모두 17년, 15년 이상의 품질보증(QA)경력을 보유하고 있어, 차별화된 서비스를 제공할 예정입니다.

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거래/파트너링/M&A

버텍스가, 신장질환 치료제 회사인 알파인을 6.3조원에 인수합니다. (멤버십 해설서)

버텍스가 창사 이래 최대 규모의 인수를 단행합니다. 알파인(Alpine Immune Science)은 IgA 신증(IgAN) 치료제인 포베타시셉트(povetacicept)를 보유한 회사입니다. 포베타시셉트는 APRIL/BAFF라는 두 단백질을 억제하는 치료제로, 2상에서 높은 잠재력을 보여준 바 있습니다. IgAN을 표적하는 약물로는, 노바티스가 치누크(Chinook Tx)를 인수하며 얻은 파발타(Fabhalta)가 대표적이며, 작년에 승인된 필스파리(Filspari)는 최근 확증 3상에서 실패하며 위기를 맞은 상황입니다. 버텍스는 크고 작은 인수를 통해 희귀질환 회사로 입지를 구축하고 있지만, 이번만큼 큰 인수는 없었습니다.

노바티스가 대표적인 PROTAC 회사인 아비나스와 1.3조원 계약을 체결합니다.

아비나스(Arvinas)가 경구용 전립선암 치료제를 라이선스 아웃하면서 1900억원의 선급금을 받습니다. 이 치료제는 전립선암 환자를 대상으로하는 2세대 안드로겐수용체(AR)의 분해제로, AR변이 환자 1/2상에서 41-50%의 환자가 PSA 50% 감소를 보여준 바 있습니다. 이 약물은 AR 변이 환자를 표적하는 TPD로는 first-in-class입니다. 노바티스는 지난 3-4년간 두나드(Dunad Tx), 오리오니스(Orionis BS) 등과 TPD 발굴을 협력했지만, 임상단계에 접어드는 것은 이번 자산이 처음입니다.

J&J가 임신 중 희귀면역질환 치료를 위해 파트너십을 체결합니다.

J&J가 랠리바이오(RallyBio)와 임신중 태아에게 발생하는 태아/신생아 동종면역성 혈소판 감소증(FNAIT) 치료제를 개발합니다. FNAIT은 산모와 태아의 혈소판이 서로 다른 항원복합체 (HPA)를 가지는 경우 발생하며, 산모가 항체를 형성하여 아기의 혈소판을 파괴할 수 있습니다. J&J는 FNAIT 치료제로 FcRn 항체인 니포칼리맙(nipocalimab)을 개발하고 있었고, 랠리바이오는 HPA-1a 항체인 RLYB-212를 따로 개발중이었습니다. 이들 회사는 두 약물이 서로 경쟁관계가 될 수도 있지만, RLYB는 예방적 목적으로, 니포칼리맙은 이미 동종항체가 있는 산모의 치료목적으로 사용되기에 보완적 관계에 있다고도 밝혔습니다. 랠리바이오는 두달 전만해도 직원의 45%를 해고하며 현금확보가 절실했던 상황이었으며, J&J는 이번에 85억원의 지분투자를 병행하기로 했습니다.

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임상시험/파이프라인

아밀릭스가 울프람 증후군 치료제의 2상 결과를 발표했습니다.

렐리브리오(Relyvrio) 철수 일주일만에, 아밀릭스(Amylyx)가 새로운 데이터를 발표하며 다시 도전장을 던집니다. 아밀릭스는 렐리브리오의 코드명이기도 한 AMX0035가 울프람 증후군(Wolfram syndrome) 환자의 췌장기능과 당화혈색소(HbA1c) 수치를 개선했다고 밝혔습니다. 회사는 아직 이 약물의 작용기전을 테스트할 여지가 남아있다면서, 허가당국과 이후 개발경로를 논의할 예정입니다. 회사는 AMX0035를 또다른 희귀질환인 진행성핵성마비(PSP)에도 시험하고 있으며, 3상 결과가 내년에 나올 예정입니다.

ALS 치료제를 개발하는 브레인스톰이, FDA와 임상시험 설계를 합의했습니다.

작년 1:17의 압도적 부정표를 받아 허가가 좌절된 브레인스톰(BrainStorm)의 뉴로운(NurOwn)이, 추가 임상을 계획합니다. 회사는 FDA와 3b상의 설계 합의를 위해 특별프로토콜평가(SPA)라는 제도를 따랐다고 밝혔습니다. FDA는 ALS에서 주로 쓰이는 24주차 ALSFRS-R 설문지를 1차 평가지표로 삼았습니다. 뉴로운은 중간엽 줄기세포(MSC) 치료제로, 신경성장인자를 분비하도록 유도됩니다. 뉴로운은 이전 3상에서 1차 평가변수를 충족하지 못했고, FDA는 허가 신청서를 제출하지 말라며 두 차례나 사전 거부를 했었기도 합니다. 그러나 회사가 이의제기를 통해 자문위를 억지로 열었고, 결국 허가는 불발된 바 있습니다. 당시에도 1차 평가지표는 ALSFRS-R이었습니다 (28주차).

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투자/창업/폐업

클라우딘 표적 ADC를 만드는 TORL이 2천억원을 모금했습니다.

TORL이 시리즈B를 마감하며 CLDN6 표적 ADC의 임상 1-2상 자금을 확보했습니다. 회사는 이 약물을 백금 저항성 난소암을 대상으로 1상이 진행중이며, 32%의 반응률을 보인 바 있습니다. 이 회사는 외에도 CLDN18.2, CDH17, DLK1 등 다양한 표적 대상의 ADC를 개발하고 있습니다.클라우딘(CLDN) 표적 치료제는 얼마전 아스텔라스의 CLDN18.2 항체, 바일로이(Vyloy)가 최초로 일본에서 승인된 바 있습니다. 그러나 CLDN6는 바이오엔텍, 아스텔라스, 암젠 등이 시도를 했으나 아직까지 별다른 성과를 얻지 못한 표적입니다.

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