BioGlobe🌎: 5백만명 중 1명에게만 발생하는 초희귀질환의 치료제 승인👏등

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오늘의 해외 신약개발 뉴스 (2024. 5. 2)

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미국 전역에 1000명이 안되는 '초'희귀질환 치료제가 승인되었습니다. 2년동안 31명의 환자를 겨우 모아서 성공한 케이스라 더욱 의미가 큽니다. FDA는 이들의 연구를 장려하기 위해 바우처를 지급했고, 이 바우처의 최근 단가는 1700억원에 달한 바 있습니다. 새로운 유전자 편집 기술인 프라임의 치료제가 빠르게 IND를 통과했다는 점도 기억하시면 좋겠습니다. 지난 1년간 기대 대비 뚜렷한 하락세를 겪은 분야라, 차세대 편집 기술에 거는 기대는 더욱 커지고 있습니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

BMS가 자가면역질환의 백신을 만들기 위해 850억원의 선금을 지급합니다.

BMS가 레퍼토리(Repertoire)와 최대 3개 자가면역질환에 대한 내성 백신을 만드는 계약을 최대 2.3조원에 체결합니다. 레퍼토리는 T세포수용체(TCR)의 에피토프(epitope) 발굴 플랫폼과 자체적인 지질나노입자(LNP) 전달기술을 활용할 예정입니다. 레퍼토리는 T세포 항암제를 개발을 실패하고 구조조정을 했던 회사로, 지금은 내성화(tolerizing) 백신에 집중하고 있습니다. 이 기술은 자가면역질환 환자의 과잉면역을 백신기술로 억제하는 방식으로, TCR과 항원간의 상관관계 분석을 통해 면역체계를 조절하는 표적/약물을 찾을 수 있다고 밝혔습니다. 회사는 독자적인 발굴 플랫폼을 통해 1형 당뇨병 및 다발성 경화증 치료제를 전임상 단계에서 개발중입니다.

일본의 오노약품이 디시페라를 3조원에 인수합니다.

오노가 키나아제 억제제(kinase inhibitor) 전문 회사인 디시페라(Deciphera)를 인수합니다. 디시페라는 위장관기질종양(GIST) 4차 치료제인 킨록(Qinlock)을 2020년에 승인받은 회사로, 킨록은 30%이상의 매출 성장과 적응증 확장을 계속하고 있는 제품입니다. 다만 킨록은 화이자의 수텐트(sutent)와의 비교임상에서 실패하며 2차치료제의 확장에 실패한 바 있습니다. 킨록은 이 외에도 건활막 거대세포종양(TGCT) 치료제인 CSF1R 억제제, 빔셀티닙(vimseltinib)을 개발중으로, CSF1R 억제제는 2020년에 로슈가 개발을 중단했던 약물이기도 합니다.

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인허가

초희귀 면역결핍 질환인 WHIM의 표적치료제가 승인되었습니다.

X4가 개발한 졸렘디(Xolremdi)가 미국 내 환자가 천 명이 안되는 초 희귀질환, WHIM의 치료제로 승인되었습니다. 이 질환은 CXCR4의 기능장애로 발생하는 희귀한 일차면역결핍으로, 이들의 CXCR4 길항제 졸렘디는 백혈구를 골수에서 혈액으로 이동시키고 성숙시키는 것으로 알려졌습니다. 회사는 31명 환자를 대상으로한 3상에서 호중구 및 림프구 수 증가를 유의미하게 검증하였으며, 연간 감염률도 -60% 감소시킨 것으로 알려졌습니다. 회사는 이번 승인으로 우선심사바우처(PRV)를 획득하게 되었으며, 또다른 장애인 만성호중구감소증(CND)를 대상으로 적응증 확장을 위한 임상을 계획중이라고 밝혔습니다. 가격은 체중에 따라 연간 4.8 또는 6.4억원이 책정될 예정입니다.

프라임 메디슨의 유전자 편집 치료제가 임상 승인을 받았습니다.

프라임의 PM359가 만성육아종증(CGD)에 대한 치료제로 1/2상 IND 승인을 받았습니다. 프라임의 이 기술은 DNA를 끊지않고 편집하는 기술로, 최근 부작용으로 중단을 겪은 다른 유전자 치료제에 비하면 순조로운 출발입니다. 다만 아직까지는 체외편집(ex-vivo)을 통한 기술이 주를 이루고, 더 공격적인 체내편집(in-vivo)으로의 확장은 지켜볼 필요가 있습니다. 또한, 최근 유전자 편집 기술들의 적응증 확장성에 대한 의구심이 생겨나면서, 빔(Beam), 버브(Verve), 인텔리아(Intellia)등의 주가는 꾸준히 하락해 왔었습니다.

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임상시험/파이프라인

J&J와 제휴하여 뇌전증 치료제를 개발하던 에덱스가 2상을 실패했습니다.

에덱스(Addex)가 개발중인 mGluR2 조절제가 뇌전증 2상에서 실패했습니다. 이는 현재 보조치료제로 사용되는 레베티라세탐(Levetiracetam)이나 브리바라세탐(brivaracetam)에 반응이 낮은 국소 발작 환자 110명을 대상으로 한 무작위 2상이었습니다. 두 회사는 2004년부터 해당 약물을 개발해왔고, 이미 10년전에 주요우울장애 등의 임상에서 실패하면서 적응증을 뇌전증으로 전환한 바 있습니다. 에덱스는 이번 실패로 -53%의 주가하락을 겪었고, 시가총액이 100억원 수준이 되었습니다.

아스트라제네카의 엔허투가 HER2 초저발현 환자에게서도 효과를 보였습니다.

엔허투(Enhertu)가 이번에는 HER2 초저발현(IHC1+ or 0) 유방암에서도 효과를 보였습니다. 엔허투는 이미 HER2 저발현 (IHC2+/ISH- or IHC1+) 환자에게서 효과를 보이며 기립박수를 받았던 약물이기도 합니다. 회사는 이번 결과로 HER2 음성 유방암 환자의 25%를 더한, 거의 90%에 가까운 환자를 커버할 수 있을 것으로 보고 있습니다. 엔허투는 1분기에만 1.1조원 매출을 올렸고, 최근에는 암종불문(tumor-agnostic) 항암제로 승인되기도 했습니다.

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