๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ๋ฐ์ด์ค ๋ด์ค (2024. 3. 29)
์ค๋์ ์๋ค๋ฅธ ๊ธฐ์ ๊ณผ ์ฐ๋๋ ์์์ํ ๊ฒฐ๊ณผ๋ค์ด ์์ด ์๊ฐํด๋๋ฆฝ๋๋ค. ๋๋ ธ์ค์ฝํ๋ ๊ด์ ์ ํ(optogenetics)์ ์ด์ฉํด์ ์๋ ฅ์ ํ๋ณต์ํค๊ธฐ ์ํด, ์ต์ ์ ํ์ฉํด์ ๊ด์์ฉ์ฒด์ ๊ธฐ๋ฅ์ ๋์ฒดํ๋ ๋ฐฉ๋ฒ์ ์ ์ํ์ต๋๋ค. ๋ ธ๋ณดํ์ด์ ์ ๊ธฐ์ฅ ์น๋ฃ ์ญ์, ์์ธํฌ์ ์ ๋ฐ์ํ๋ ์ ์๊ธฐ ์ ํธ๋ฅผ ์ฃผ์ด, ์์ธํฌ ํน์ง์ ์ธ ์ฌ๋ฉธ์ ์ ๋ํ ์ ์๋ ๊ธฐ์ ์ ๋๋ค. ์ด ์ธ์ ์ํธ์ด๋ฎจ์ ์ ๋ฐ์ดํธ ์์์ด ์๋๋ฐ, (์ธ๋ก ์ฌ๋ค์ด ์ธ๊ธํ์ง๋ ์์ง๋ง) ์ด ํ์ฌ๋ 2์๋ฌ์ ๊ณต๋งค๋(short) ๋ ํฌํธ๊ฐ ๋์จ์ ์ด ์๋ ํ์ฌ์ด๊ธฐ๋ ํฉ๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐งโโ๏ธ
์ธํ๊ฐ
์์คํ ๋ผ์ค์ ๋ฐ์ผ๋ก์ด๊ฐ ์ผ๋ณธ์์ ์ต์ด๋ก ์น์ธ๋์์ต๋๋ค.
์์คํ
๋ผ์ค์ CLDN18.2 ํญ์ฒด ์น๋ฃ์ ์ธ ๋ฐ์ผ๋ก์ด(Vyloy)๊ฐ ์ ์ธ๊ณ ์ต์ด๋ก ์ผ๋ณธ์์ ์น์ธ๋์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ์น์ธ์ CLDN18.2 ์์ฑ์ธ ์์ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ์ด๋ค์ก์ผ๋ฉฐ, 3์์์ ๋ฌด์งํ์์กด์จ(PFS) ๋ฐ ์์กด์จ(OS) ๊ฐ์ ํ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. FDA์๋ 1์์ ์ ์กฐ์์ ๋ฌธ์ ๋ก CRL์ ์๋ นํ ๋ฐ ์์ผ๋, ์์๋ฐ์ดํฐ์ ๋ํ ์ด์๋ ์์์ต๋๋ค. ํด๋ผ์ฐ๋(CLDN) ๊ณ์ด์ ํ๋ ์ธ๊ธฐ๋ฅผ ๋์๋ ํ์ ์ด๋, ๊ทธ ์ธ๊ธฐ๊ฐ ์๋คํด์ง๋ฉด์ ํ๋์ ์์์ด ์์๋ ํ์ ์
๋๋ค.
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
TUDCA-ALS ์ปจ์์์์ด ์งํํ ALS 3์์ด ์คํจ๋ฅผ ์๋ ธ์ต๋๋ค.
ALS(๋ฃจ๊ฒ๋ฆญ ๋ณ)์ ๋ณด์ถฉ์ ๋ก ๋๋ฆฌ ์ฐ์ด๋ TUDCA(tauroursodeoxycholic acid)๊ฐ ์ ๋ฝ 3์์ ์คํจํ์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ๋ ํ์ฌ๊ฐ ์๋ ALS ์ปจ์์์์์ ์งํํ ๊ฒ์ผ๋ก, TUDCA๋ฅผ ํตํด ALS์ ์ง๋ณ ์งํ์ ๋ง์ผ๋ ค ํ์ผ๋ 1์ฐจ, 2์ฐจ ํ๊ฐ์งํ ๋ชจ๋ ๋ฌ์ฑํ์ง ๋ชปํ์ต๋๋ค. TUDCA๋ ๊ฐ ์งํ ์น๋ฃ์ ๋ก ์น์ธ๋ ์ฑ๋ถ์ด๋, ALS ๋ฑ ์ ๊ฒฝํดํ์ฑ ์งํ์ ๋์์ด ๋๋ค๋ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ ๋ฐํ๋๋ฉด์ ์์์ ์์ํ๋ ๊ณ๊ธฐ๊ฐ ๋์์ต๋๋ค. ์๋ฐ๋ฆญ์ค(Amylyx)์ ๋ ๋ฆฌ๋ธ๋ฆฌ์ค(Relyvrio)๋ TUDCA์ ํ๋๋ถํฐ๋ฅด์ฐ๋ํธ๋ฅจ(Sodium phenylbutyrate)์ ๋ณตํฉํ ์ ํ์ผ๋ก, ์๋
์๋ง ์์ต๋ฌ๋ฌ๋ฅผ ๋ฒ์ด๋ค์์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ ๋ ๋ฆฌ๋ธ๋ฆฌ์ค ์ญ์ ํ์ฆ ์์์ํ์์ ์งํ ๋ฌ์ฑ์ ์คํจํ๋ฉด์ ์์ฅ ์ฒ ์ ์๊ธฐ์ ๋์ฌ์ ธ์๊ณ , ๋ฃจ๊ฒ๋ฆญ ๋ณ ํ์๋ค์๊ฒ๋ ๋ ํ๋ฒ ๋ผ์ํ ์์์ด ๋ค๋ ค์ฌ ์์ ์
๋๋ค.
ํ์ด์๊ฐ ํ์๋ชจ์ง์ด ๋๋ ค์ ๊ฒธ์์ ํ๊ตฌ์งํ 3์์ ์ข ๋ฃํฉ๋๋ค.
ํ์ด์์ ์ธํด๋ผ์ฟ ๋ง(inclacumab)์ด 280๋ช ์ค 72๋ช ๋ง์ ๋ชจ์ ์ฑ 3์์ ์ข ๋ฃํฉ๋๋ค. ํ์ฌ๋ CT.gov์ '์ ์กฐํ ๋ฑ๋ก๋ฅ (poor accrual)'์ ์ด์ ๋ก ์์์ ์ข ๋ฃํ๋ค๊ณ ์ ๋ฐ์ดํธ ํ์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ ํ์ด์๋ ์ธํฐ๋ทฐ๋ฅผ ํตํด '์ฌ์ ํ 2026๋ ์น์ธ์ ๋ชฉํ๋ก ํ๋ค'๊ณ ๋ฐํ๋๋ฐ์, ์ด๋ ์์ง ๋ค๋ฅธ 3์์ด ๋จ์์๊ธฐ ๋๋ฌธ์ธ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค. ์ธํด๋ผ์ฟ ๋ง์ GBT๋ก๋ถํฐ 7์กฐ์์ ์ธ์ํ ํฌํธํด๋ฆฌ์ค ์ค ํ๋๋ก, P-์ ๋ ํด(selectin) ์ ํด์ ๋ก ํ๊ดํ์์๊ธฐ(VOC)๊ด๋ จ ํต์ฆ์ ์ค์ฌ์ฃผ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ์๋ ค์ ธ ์์ต๋๋ค.
๋๋ ธ์ค์ฝํ๊ฐ ํฌ๊ท ์๊ณผ์งํ 2์์ ์ฑ๊ณตํ๋ค๊ณ ์๋ ธ์ต๋๋ค.
๋๋ ธ์ค์ฝํ(Nanoscope)์ ๊ด์ ์ ํ (optogenetics) ์น๋ฃ์ ๊ฐ ๋ง๋ง์์๋ณ์ฑ์ฆ(RP) 2b์์์ 1์ฐจ ํ๊ฐ์งํ๋ฅผ ๋ง์กฑํ๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์๋ ์ ์์์ํ์ ์คํจํ์์๋ ๋ถ๊ตฌํ๊ณ , ์ด๋ก์ ์ผ๋ก FDA์ ํ์ํ์ 1์ฐจ ํ๊ฐ๋ณ์๋ฅผ ๋ค๋ฅธ ์์์ ์งํ๋ก ๋ณ๊ฒฝํ๊ณ ํ๊ฐ๋ฅผ ์๋ํ์ฌ ์ป์ ๊ฒฐ๊ณผ์ ๋๋ค. ์ด ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๋ ๊ฐ์ RP ์งํ์ ํ์ ํ์ง๋ง RPE65๋ณ์ด๊ฐ ์์ด์ผ๋ง ์ธ ์ ์๋ ์คํํฌ(Spark)์ ๋ญ์คํฐ๋(Luxturna)์ ๊ฒฝ์๊ตฌ๋์ ์๊ณ , ํ์ฌ๋ ์ฒซ ํ๊ฐ ๋ ๋ญ์คํฐ๋์ 1์ฐจ ํ๊ฐ์งํ๋ฅผ ๊ทธ๋๋ก ์ฌ์ฉํ๋ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ก ํ์ฌ๋ FDA์ ํ๋ฐ๊ธฐ์ ์น์ธ์ ์ฒญ์ ์ ์ถํ ์์ ์ ๋๋ค.
๋ ธ๋ณดํ์ด์ ์ ๊ธฐ์ฅ ์น๋ฃ์๋ฒ์ด ๋์ ์ด ํ์ํ์ 3์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
๋ ธ๋ณดํ์ด(Novocure)์ ๊ธฐ์ ์ ์ ๊ธฐ์ฅ์ ์ฌ์ฉํ์ฌ ์์ธํฌ๋ง์ ๊ณต๊ฒฉํ๋ ๊ธฐ์ ๋ก, ์ด ๊ธฐ์ ์ด ๋์ ์ด๊ฐ ์๋ ๋น์์ธํฌํ์(NSCLC) 3์์์ 1์ฐจ ํ๊ฐ์งํ๋ฅผ ๋ง์กฑํ์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ 'ํ์ฌ ๋ฐฉ์ฌ์ ์์ ์ ์ฌ๋ฐ๊ฐ๋ฅ์ฑ์ด ๋๋ค'๋ฉฐ, ์์ฌ์ TTFields ์๋ฒ์ด ์ฌ๋ฐ์๊ฐ์ ํจ๊ณผ์ ์ผ๋ก ์ค์ฌ์ค๋ค๊ณ ์ธ๊ธํ์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ 2์ฐจ ํ๊ฐ์งํ์๋ ๋ฌด์งํ์์กด์จ(PFS) ๋ฐ ์์กด์จ(OS)์ ํต๊ณ์ ์ ์์ฑ์ ๋ฌ์ฑํ์ง ๋ชปํด, ํ์ฌ๋ FDA์ ๊ฒฐ์ ์ ํ์ ํ ์๋ ์์ต๋๋ค. ๋ ธ๋ณดํ์ด๋ ์ด๋ฏธ 2011๋ ์ตํ (Optune)์ด๋ผ๋ ์ ๊ธฐ์ฅ ์น๋ฃ์ ์ ์น์ธ๋ฐ์ ํ์ฌ๋ก, ์๋ ์๋ ์ต์ ๊ธฐ์ ์ธ TTFields์ ์น์ธ๋๊น์ง ํ๊ธํ๋ฆ์ ์ํด ์ ์ฒด์ 13%์ธ 200์ฌ๋ช ์ ์ง์์ ํด๊ณ ํ๋ ๋ฐ ์์ต๋๋ค.
์ํธ์ด๋ฎจ์ด ํฉํ์ด๋ ๋ฉด์ญ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์ค๋จํฉ๋๋ค.
๋น๋ง์น๋ฃ์ ์ธ ํจ๋น๋ํ์ด๋(pemvidutide)๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๋ ์ํธ์ด๋ฎจ(Altimmune)์ด, ๋๋ค๋ฅธ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ธ HepTcell์ ์ค๋จํฉ๋๋ค. ํ์ฌ๋ 1์์์ ์ด ์น๋ฃ์ ๊ฐ Bํ๊ฐ์ผ์ ํจ๊ณผ์ ์ผ ์ ์๋ ์งํ๋ฅผ ๋ฐ๊ฒฌํ์ผ๋, 2์์์ ํจ๊ณผ๊ฐ ํฌ์ง ์์๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์์ธํ ๋ฐ์ดํฐ๋ ๋ฐํ์ง ์์์ผ๋, Bํ๊ฐ์ผํญ์์ ์ค์ด๋๋ฐ๋ ์คํจํ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค. ๊ฒฐ๊ตญ ํ์ฌ๋ ์ด์ค์์ฉ์ ์ธ ํจ๋น๋ํ์ด๋์ ๋น๋ง ๋ฐ ๋์ฌ๊ด๋ จ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ(MASH) ์น๋ฃ์ ๋ก์์ ๊ฐ๋ฅ์ฑ์ ์ง์คํด์ผํ๋ ์ํฉ์ ๋๋ค.