๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๋ด์ค (2024. 5. 9)
๊ธฐ์ฌ ์ ๋ชฉ์ ํด๋ฆญํ๋ฉด, ํ๊ธ ๋ฒ์ญ๋ณธ ๊ธฐ์ฌ๋ฅผ ํ์ธํ์ค ์ ์์ต๋๋ค.โ
์๋ ์ด๋ฒ์ฃผ๋ ASGCT๋ผ๋ ์ธํฌ/์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ํํ๊ฐ ์ด๋ฆฌ๋ ์์ฆ์ ๋๋ค. ๊ทธ๋ฐ๋ฐ ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ์์ ํ์ ์ฌ๋ง์์์ด ๋ค๋ ค์ค๋ฉด์, ๋ค์๊ธ ๋ถ์๊ธฐ๊ฐ ๊ฐ๋ผ์๋ ๋ชจ์ต์ ๋๋ค. ๋ฆด๋ฆฌ์ ๋๋๋ค๋ง์ด ๋๋์ด ์๋ฌธ์ ๋ ์ง๋ฅผ ๋ฐ๊ธฐ๋ ํ์ต๋๋ค. ๋ฆด๋ฆฌ๊ฐ ๋์ฌ/๋น๋ง์น๋ฃ์ ๋ก ์์ด 1์์๋ฆฌ์ ์ฌ๋ผ์ ์ง๊ธ, ๋๋๋ค๋ง์ ํ์ ๋ณดํ์ค ๊ฐ๋ ฅํ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ด ๋ ์๋ ์์ต๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐งโโ๏ธ
์ธํ๊ฐ
๋ฆด๋ฆฌ๊ฐ ๊ฐ๋ฐํ๋ ์๋ฐ๋ก์ด๋ ๋ฒ ํ ํ์ ์น๋ฃ์ , ๋๋๋ค๋ง(donanemab)์ด FDA๋ก๋ถํฐ ์๋ฌธ์์ํ(Adcom) ๋ ์ง๋ฅผ 6์ 10์ผ๋ก ํ์ ๋ฐ์์ต๋๋ค.
์๋ ๋๋๋ค๋ง์ ์ฌํด 1๋ถ๊ธฐ์ ์น์ธ์ฌ๋ถ๊ฐ ๊ฒฐ์ ๋ ์์ ์ด์์ผ๋, FDA์ ์๋ฌธ์์ํ ์์ฒญ์ ์ํด ์น์ธ ๋ ์ง๊ฐ ๋ฏธ๋ค์ก๊ณ , ์ดํ ์๋ฌธ์์ํ ๊ฐ์ต์ผ์ด ์ด์ ๊ฒฐ์ ๋ ๊ฒ์ ๋๋ค. ๋ฆด๋ฆฌ๋ ์๋ฌธ์๊ฐ ๋๊ท๋ชจ 3์์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ์ด๋ป๊ฒ ํด์ํด์ผํ ์ง ์ง๋ฌธํ ๊ฒ์ด๋ผ ๋ฐํ์ต๋๋ค.
๋ฆด๋ฆฌ์ ํ๊ฐ์ฉ 3์ TRAILBLAZER-ALZ 2(NCT04437511)๋ ์ฝ 1,700๋ช ์ด ๋ฑ๋กํ ๋๊ท๋ชจ ์์ธ ํ์ด๋จธ ์์์ผ๋ก, ์๋ฐ๋ก์ด๋ ๋ฒ ํ ๋ฐ ํ์ฐ์ ์์ฑ์ ๋ณด์ธ ํ์๋ค์ ๋์์ผ๋ก 18๊ฐ์๋์ ๋๋๋ค๋ง๊ณผ ์์ฝ์ ํฌ์ฌํ ์์์ ๋๋ค. ๋๋๋ค๋ง์ ์์ฝ ๋๋น ์ธ์ง๋ฅ๋ ฅ ๊ฐ์๊ฐ 35%์ ๋ ๋ ๋๋ฆฌ๊ฒ ์งํ๋์๊ณ , ์๋ฐ๋ก์ด๋ ์์น๊ฐ ํจ๊ณผ์ ์ผ๋ก ๊ฐ์ํ์ต๋๋ค.
์๋ฌธ์์ํ๋ ์ด์๊ฐ์ ๊ธ์ ์ ๋ฐ์ดํฐ์๋ ๋ถ๊ตฌํ๊ณ , ํด๋น ์์์ด ์๋ฐ๋ก์ด๋ ํ๋ผํฌ๊ฐ ์ ๊ฑฐ๋๋ฉด ์น๋ฃ๋ฅผ ์ค๋จํ ์ ์๊ฒ ์ค๊ณํ ์ ์ ๋ํด ๊ตฌ์ฒด์ ์ผ๋ก ์ง๋ฌธํ ์์ ์ ๋๋ค. ๋ํ ์๋ฐ๋ก์ด๋๊ด๋ จ ์์์ด์(amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)์ ๊ด๋ จ๋ 3๊ฑด์ ์ฌ๋ง๋ ์ฃผ์ ๋ ผ์ ์ด ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค.
๋๋๋ค๋ง์ ์๋ 23๋
1์์ 2์์ธ TRAILBLAZER-ALZ๋ฅผ ํตํด ์ ์์น์ธ์ ๋ฐ์ ์์ ์ด์์ผ๋, FDA๊ฐ ์ด๋ฅผ ๊ฑฐ์ ํ๋ฉด์ 3์์ ์งํํ๊ณ ๋จผ๊ธธ์ ๋์์์ต๋๋ค. ๊ทธ ์ฌ์ด ๊ฒฝ์์ฌ์ธ ๋ฐ์ด์ค์ ์ ์๋ํฌ๋ฆ(Aduhelm)์ ํ๋งค๊ฐ ์ค๋จ๋์๊ณ , ๋ ์ผ๋น(Leqembi)๋ ์น์ธ์ ๋ฐ์ ํ๋งค๊ฐ ์์๋์์ต๋๋ค.
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
ํ์ด์์ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๊ฐ, ์๋ ํ์๊ฐ ๊ธ์ฌํ๋ฉฐ ์์์ด ์ค๋จ๋ฉ๋๋ค.
ํ์ด์์ ๋ค์ผ๊ทผ์ด์์์ฆ(Duchenne muscular dystrophy, DMD) ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ (fordadistrogene movaparvovec)๋ฅผ ํฌ์ฌ๋ฐ์ ์๋ ํ์๊ฐ ์ง๋์ฃผ(5/3) ๊ธ์์ค๋ฝ๊ฒ ์ฌ๋งํ์ต๋๋ค.
์๋ ์ด ์ฐธ๊ฐํ๋ ์์์ 2-3์ธ DMD ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ํ๋ DAYLIGHT(NCT05429372) 2์ ์์์ผ๋ก, 10์ฌ๋ช ์ ๋จ์ผ๊ตฐ์ผ๋ก ๊ตฌ์ฑ๋์ด์์์ต๋๋ค. ์ด ์๋ ์ 2023๋ ์ด์ ํด๋น ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ํฌ์ฌ๋ฐ์๊ณ , ์ฝ 1๋ ์ด ๋๋ ์๊ฐ ๋ค์ ๊ฐ์์ค๋ฝ๊ฒ ์ฌ๋งํ์ต๋๋ค.
ํ์ด์๋ ์ด๋ฒ ์ฌ๋ง์ผ๋ก ์ธํด ํด๋น ์ฝ๋ฌผ์ ํ ์คํธ์ค์ธ ๋๋ค๋ฅธ ์์์ํ, CIFFREO 3์์ ์ฆ์ ์ค๋จํ์ต๋๋ค. CIFFREO ์์์ ํ์ฌ ํฌ๋ก์ค์ค๋ฒ(cross-over) ๋จ๊ณ๊ฐ ์งํ์ค์ด์์ต๋๋ค. ์ด ์ธ ๋ค๋ฅธ ์์์ํ์ ์ด๋ฏธ ํฌ์ฌ๊ฐ ๋ชจ๋ ๋๋ ์ํฉ์ด๋ผ, ํฌ์ฝ ์ค๋จ์ด ๋ถํ์ํ ์ํฉ์ ๋๋ค.
๋ฌธ์ ๋ ์ด ์ฝ๋ฌผ์ ์ฌ๋ง์ฌ๋ก๊ฐ ์ฒ์์ด ์๋๋ผ๋ ์ ์ ๋๋ค. 2021๋ ์๋ 1b์์์ ํ์ 1๋ช ์ด ์ฌ๋งํ๋ฉด์ CIFFREO ์์์ด ์ค๋จ๋์๋ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ๋ค๋ง ์ด ํ์๋ ์ฌ์ฅ๊ธฐ๋ฅ์ฅ์ ๋ฅผ ๊ธฐ์ ์งํ์ผ๋ก ๊ฐ์ง๊ณ ์์์ต๋๋ค. ์ดํ์๋ 3๊ฑด์ ์ฌ๊ฐํ ๊ทผ๋ ฅ์ฝํ/๋ณดํ์ฅ์ ๊ฐ ๋ฐ์, ๊ฒฐ๊ตญ ํ์์ ์ถ๊ฐ ๋ชจ๋ํฐ๋ง ๋ฐ ๊ณ ์ํ๊ตฐ์ ์ ์ธํ๋ ์ค์ ํ๋กํ ์ฝ ๋ณ๊ฒฝ ํ์์ผ 1๋ ๋ง์ ์์์ด ์ฌ๊ฐ๋๊ธฐ๋ ํ์ต๋๋ค.
ํ์ฌ ์ด ์์ฅ์๋ ์ฌ๋ ํ(Sarepta)์ ์๋ ๋น๋์ค(Elevidys)๊ฐ DMD ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ๋ก ์ ์์น์ธ์ ๋ฐ์ ์ํฉ์ด์ง๋ง, ์์์ ์ด์ ์ ๋ณด์ด์ง ๋ชปํ๋ฉด์ ์ ์ ์น์ธ์ฌ๋ถ๊ฐ ๋ถํฌ๋ช
ํ ์ํฉ์
๋๋ค. ํ์ด์๋ ์์ง ์๋
์ ์ฌ๋ง๊ณผ ๊ด๋ จํด ๊ตฌ์ฒด์ ์ธ ์ ๋ณด๋ฅผ ์ป์ง ๋ชปํ๋ค๋ฉฐ, ์ถ๊ฐ ์กฐ์ฌ๊ฐ ํ์ํจ์ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์ด ์น๋ฃ์ ๋ AAV9์ ๋ฒกํฐ๋ก ์ฌ์ฉํ๊ณ ์์ต๋๋ค.
์นผ๋ฆฌ๋ํ์ค์ ์ธํ๋์๋ธ๊ฐ ๋๊ฒฝ๋ถ์ 2์์ ํผ์ฌ๋ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๊ณต๊ฐํ์ต๋๋ค.
์นผ๋ฆฌ๋ํ์ค(Calliditas Tx)๊ฐ NOX ์ต์ ์ ์ธ ์ธํ๋์๋ธ(setanaxib)์ ๋๊ฒฝ๋ถ ํธํ์ธํฌ์์ข (SCCHN) 2์์ ํ๋ผ์ธ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๊ณต๊ฐํ์ต๋๋ค.
ํ์ฌ๋ ์ฌ๋ฐ/์ ์ด์ฑ SCCHN ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ํคํธ๋ฃจ๋ค์ ์ธํ๋์๋ธ์ ๋ณ์ฉ์๋ฒ์ด ํจ๊ณผ๊ฐ ์๋์ง 55๋ช ์ ๋์์ผ๋ก 2์์ ์งํํ์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฐ๋ฐ 1์ฐจ ํ๊ฐ์งํ์ธ ์ข ์ํฌ๊ธฐ์๋ ์ ์๋ฏธํ ์ฐจ์ด๊ฐ ์์๊ณ , ์คํ๋ ค 2์ฐจ ํ๊ฐ์งํ์ธ ๋ฌด์งํ์์กด์จ(PFS)๊ณผ ์ ์ฒด์์กด์จ(OS)์์ ์ด์ ์ ๋ณด์ธ๊ฒ์ ๋๋ค. (PFS: 5 vs. 2.9๊ฐ์, OS rates: 88 vs. 58%)
์ด์ ๊ฐ์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์๋๋ผ๋ฉด ๊ธ์ ์ ์ธ ์ ํธ์ฌ์ผํ์ง๋ง, ์ธํ๋์๋ธ๋ ๊ทธ๋ ์ง ์์ต๋๋ค. ํ์ฌ๊ฐ ์ฌํด 2์ ์ค์ ๋ฐํ๋, ์ข ์ํฌ๊ธฐ์ ์ค์์ฑ์ ๋ํด ์ฌ๋ฌ๋ฒ ๊ฐ์กฐํ๊ธฐ ๋๋ฌธ์ ๋๋ค. ํ์ฌ์ CMO๋ '์ข ์ํฌ๊ธฐ์ ํ์ ํ ๊ฐ์๋ฅผ ๋ถ๋ช ํ๊ฒ ๋ณด๊ณ ์ถ๋ค'๊ณ ์ธ๊ธํ๊ณ , ๊ฒฐ๊ตญ ์ข ์ํฌ๊ธฐ๊ฐ ์ค์ง ์์์์๋ ์์์ ์ด์ ์ ๋ณด์ธ ์ด์ ๋ฅผ ์ค๋ช ํ์ง ๋ชปํ ์ํ์ ๋๋ค.
SCCHN์ ์์ง๊น์ง ์ ์ ํ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ์ฐพ์ง ๋ชปํ ์งํ์ผ๋ก, ์ธ๋ค์ดํธ(Innate), ๋งคํฌ๋ก์ ๋์ค(MacroGenics)๋ฑ์ด ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์๋ํ์ผ๋ ์์ง๊น์ง ์ฑ๊ณตํ์ง ๋ชปํ ๋ฐ ์์ต๋๋ค.
์ธํ๋์๋ธ๋ -naxib๋ผ๋ ์ ๋ฏธ์ด๋ฅผ ๊ฐ์ง๋ NOX ์ต์ ์ ์ ์ผํ์ผ๋ก, ์ฒด๋ด ํ์ฑ์ฐ์๋ฅผ ์ ์ดํ๋ ๊ธฐ์ ์ผ๋ก ์๋ ค์ ธ ์์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ ๋๊ฒฝ๋ถ์ ์ด์ธ์๋ ์๋ฐ์ฑ๋ด์ฆ์ฑ๋ด๊ด์ผ(PBC) ๋ฐ ํน๋ฐ์ฑํ์ฌ์ ์ฆ(IPF)์๋ ์ธํ๋์๋ธ ์์์ ์งํ์ค์ด๋ฉฐ, ์ฐ๋ฆฌ๋๋ผ์ ์ํ๋ฐ์ด์ค๊ฐ ๋น์ทํ๊ฒ ๋ค์ํ ์ผ์ฆ์ฑ ์งํ์ ์น๋ฃํ๊ธฐ ์ํด ์์ด์์ง๋์๋ธ(isuzinaxib)๋ฅผ ๊ฐ๋ฐ ์ค์ ๋๋ค.