BioGlobe🌎: 크리스퍼 유전자 치료제, 부작용으로 1상 중단🌒등

바이오글로브 (2024. 4. 4)

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유전자 치료제는 옛날 제시 겔싱어 사건부터, 부작용 이슈가 계속 대두되는 영역입니다. 특히 유전자 편집/사본 자체의 문제보다는 AAV 벡터, LNP 등의 전달체의 문제가 계속해서 대두되고 있어, 향후 이 기술을 얼마나 고도화 하는가가 중요한 영역일 것으로 보입니다. 깅코가 또다른 회사를 인수한점도 눈여겨볼만합니다. CGT의 CDO 사업을 영위하기위해, 최신 기술을 지속적으로 받아들이고, 이를 고용량 처리시스템으로 발전시킨다는 점에서 독보적인 위치를 선점하고 있다고 보여집니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

프랑스의 입센이 ADC 시장에 뛰어듭니다.

입센(Ipsen)이 미국의 수트로(Sutro)가 개발하는 ADC를 최대 1.2조원에 인수합니다. 수트로는 ROR1 표적-엑사테칸(exatecan) 페이로드를 사용한 ADC로, 이제 전임상 단계를 마무리 중입니다. 수트로는 22년에 아스텔라스와 면역자극(immunostimulatory) ADC 개발 파트너십을 체결한 바 있습니다. ROR1 ADC는 20년도부터 경쟁이 시작된 분야로, MSD가 3.6조원에 벨로스(VelosBio)를 인수하고 베링거인겔하임은 1.9조원에 NBE를 인수했었습니다. MSD의 파이프라인은 아직 2상이 진행중이나, BI는 연구를 중단했습니다.

세포/유전자 치료제의 대표 CDO 업체인 깅코가 또다른 스타트업을 인수합니다.

지난달에만 3개 업체 인수를 동시에 발표한 깅코(Gingko Bioworks)가 이번에도 세포치료제 기술 기반 기업을 인수합니다. 인수되는 모듈러스(Modulus Tx)는 자가면역질환에 대한 세포치료제를 개발하던 회사로, 새로운 NK세포/T세포 특이적인 CAR, 즉 새로운 스위치 수용체를 디자인하고 라이브러리화 하고 있는 것으로 알려졌습니다. 결국 CAR 세포 치료제가 특정 표적에서 더 강하게 활성화 되도록 유도하는 기능을 장착, 안전성과 효능 모두 개선이 가능한 것으로 알려져있습니다. 깅코는 이러한 M&A로 제품/서비스를 보강해온 회사로, 가장 큰 거래는 22년에 6300억원에 인수한 합성생물학 회사 자이머젠(Zymergen)입니다.

길리어드와 누릭스의 협력이 2년 연장됩니다.

표적단백질분해제(TPD)를 개발하는 누릭스(Nurix)가 길리어드와의 협력을 2년 연장했습니다. 두 회사는 19년도에 처음 계약을 맺고, 작년에 IRAK4 분해제를 개발하여 길리어드가 900억원에 인수한 바 있습니다. 누릭스는 사노피 및 시젠(Seagen)과도 협력하여 E3와 DEL 리가아제 분해제를 개발중이며, BTK 저해제를 자체 발굴하여 혈액암 1상을 진행중이기도 합니다.

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임상시험/파이프라인

버브의 유전자 편집 치료제의 1상이 부작용을 이유로 중단되었습니다.

버브(Verve)가 개발중인 PCSK9 크리스퍼(CRISPR) 치료제에 대해, 심각한 부작용이 있어 독립 모니터링 위원회(DSMB)가 1상 중단을 권고했습니다. 이 특정 환자는 간 수치로 알려진 ALT가 3등급으로 상승했고, 이후 3등급의 혈소판 감소증도 경험한 것으로 알려졌습니다. 다행히도 출혈 등과 같은 임상증상으로 이어지지는 않았습니다. 버브의 치료제는 PCSK9 유전자의 특정 서열을 아데닌(A)에서 구아닌(G)으로 변경하는 것으로, 한번 투약으로 평생 치료효과를 볼 수 있습니다. 버브는 '전달체인 지질나노입자(LNP)의 문제로 보인다'며, 다른 LNP를 사용한 차기 파이프라인을 새롭게 1상에 진입시킬 예정으로 알려졌습니다.

그릿스톤의 대장암 백신이 2상에서 실패했습니다.

면역관문억제제(ICI)가 듣지 않는 대표암 중 하나인 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암에 대해, 그릿스톤(Gritstone)이 개발하는 암백신이 2상에서 실패로 돌아갔습니다. 회사는 ctDNA(circulating tumor DNA)라는 혈액 내 존재하는 바이오마커의 감소를 목표로 삼았으나, 실패했습니다. 특이한 점은, 오히려 대조군에서 종양 반응률이 높았고, 이는 화학요법의 효과라고 회사는 판단하고 있습니다. 결국 더 긴 추적 관찰이 필요한 상황이며 회사는 3분기에 추가 데이터를 발표할 예정입니다. 그러나 이 회사는 지난달 40%를 해고하고 파이프라인을 중단하는 등, 재정적 여유가 많지 않습니다.

로이반트의 TYK2 저해제가 염증성 안질환 2상을 성공했습니다.

로이반트의 자회사, 프리오반트(Priovant)가 개발중인 브레포시티닙(brepocitinib)이 비감염성포도막염(non-infectious uveitis) 2상에서 치료실패율을 효과적으로 낮췄습니다. 특히 현존 유일한 비스테로이드치료제인 휴미라보다 나은 성능을 보였다고 회사는 언급했습니다. 브레포시티닙은 화이자가 개발했던 약물로, TYK2와 JAK1을 차단하고 있습니다. 이 약물은 작년 루푸스 2상에서는 실패했던 약물이기도 합니다. 회사는 이미 약물 3상을 시작했으며, 현재 프리오반트의 지분을 일부 가지고 있는 스미토모의 지분 전체를 재매입할 계획이라고도 밝혔습니다.

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