BioGlobe🌎: 알렉시온, PNH 프랜차이즈 독점을 위한 치료제 추가 승인🎖️등

바이오글로브

오늘의 해외바이오 뉴스 (2024. 4. 3)

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전반적으로 기사가 적게 나온 하루입니다. 알렉시온이 이번 다니코판의 승인으로 PNH시장에 도전하는 도전자들을 다시 한번 따돌릴 준비를 하는 모습이 인상적입니다. 레켐비의 허가 신청 지연은 관련 담당자들에게는 뼈아픈 소식입니다. 제형이 달라지면 다른 약으로 간주한다는 FDA의 관점이 패스트트랙이라는 제도에도 영향을 준 것인데, 이는 허가기관과 면밀하게 소통하지 않으면 확인하기 어려운 부분입니다. CAR-M에서도 기술적 차별화를 두는 카리스마라는 회사도 알아두시면 좋을 것 같습니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

🧑‍⚖️

인허가

알렉시온의 보이데야(Voydeya)가 PNH 추가 치료제로 승인되었습니다.

알렉시온이 희귀질환인 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 시장에 또다시 새로운 약을 내놓습니다. 다니코판(danicopan)이라 불렸던 이 약은 이미 솔리리스(Soliris), 울토미리스(Ultomiris)를 통해 8조원을 벌어들이는 AZ의 PNH 프랜차이즈를 보강해줄 예정입니다. 보이데야는 인자D 억제제로서, 위와 같은 C5 보체 억제제를 복용했을 때 나타나는 혈관 외 용혈(EVH)라는 빈혈증상을 관리하는데 도움이 됩니다. 보이데야는 알렉시온이 아칠리온(Achillion Ph)을 인수하면서 얻은 약물입니다. 알렉시온은 PNH에서 독보적 입지를 굳혀왔었으나, 최근 노바티스의 파발타(Fabhalta), 아펠리스(Appelis)의 엠파벨리(Empaveli)등 경쟁약물과 솔리리스 바이오시밀러의 압박으로 인해 매출이 하락하고 있습니다.

아스텔라스의 ADC가 요로상피암 치료제로 중국에 허가신청서를 제출했습니다.

아스텔라스의 ADC, 파드셉(Padcev)이 키트루다 병용요법으로 요로상피암의 변경허가신청서(sBLA)를 중국 당국(NMPA)에 제출했습니다. 이번 병용요법은 작년 12월에 FDA로부터 이미 승인된 요법으로, 886명을 대상으로 백금화학요법과 ADC+키트루다요법을 비교한 것으로 1차 치료제로서 생존율(OS/PFS)을 유의미하게 개선한 바 있습니다. 파드셉은 이미 작년에만 1.45조원을 벌어들인 블록버스터로, 요로상피암의 유일한 신규치료제로 널리 쓰이고 있습니다. 아스텔라스는 중국외에도 유럽 및 일본에도 병용요법 승인을 검토함으로서, 최대 3.5~4.4조원의 매출을 올릴 것으로 기대하고 있습니다.

에자이가 레켐비의 피하제형 허가신청에 차질을 빚고 있습니다.

에자이와 바이오젠이 개발한 알츠하이머 치료제, 레켐비(Leqembi)의 피하제형(SC)이 규제당국과의 협의에 실패하면서 일정에 차질이 생겼습니다. 원래 정맥주사(IV)제형일 때 받았던 패스트트랙(fasttrack) 지위가 피하제형에는 해당되지 않는다고 FDA가 명시한 것인데요, 이로서 에자이는 피하제형을 위한 패스트트랙 제도를 다시 신청해야 합니다. 지정 여부는 제출로부터 60일 내에 결정되며, FDA는 지정이 완료되어야 단계별 검토(rolling review)를 할 수 있음을 통보했습니다. 레켐비는 예상보다 낮은 매출 성장, 유럽 자문위의 번복 등으로 기대보다 훨씬 힘든 나날을 보내고 있습니다.

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임상시험/파이프라인

버텍스의 유전성 신장질환 치료제가 3상에 진입합니다.

버텍스(Vertex)의 APOL1 저해제, 이낙사플린(inaxaplin)이 APOL1-매개 신장질환(AMKD)을 겪는 환자들을 대상으로 3상을 진행합니다. AMKD는 아프리카계 인구에게 더 흔하게 나타나는 희귀질환으로, 이낙사플린은 AMKD 및 국소분절사구체경화증(FSGS)라는 두 질환에 대해 희귀 의약품 지정을을 부여받은 바 있습니다. 또한 이전 2a상에서 소변의 단백뇨를 효과적으로 감소시키는데 성공하여, 이번 3상에 진입할 수 있게 되었습니다.

리젠엑스가 습성 황반변성 유전자치료제 결과를 공개했습니다.

리젠엑스(RegenX)가 개발하는 유전자치료제가, 습성 황반변성(wAMD) 1/2a상에서 효과를 입증했습니다. 2년간의 데이터에 따르면, 이 치료제는 환자들은 기존의 항VEGF 치료제를 적게 맞거나 맞지 않더라도 시력과 망막두께를 보존할 수 있었습니다. 이 치료제는 애브비와 공동으로 개발, AAV 벡터를 사용하고 있습니다. 아일리아를 넘기위해 리제네론, 로슈 등 많은 회사들이 장기지속형 제제를 개발하는 가운데, 리젠엑스의 유전자 치료제가 게임 체인저가 되기 위한 발판을 마련했다고 보여집니다.

⚙️

경영일반

CAR-M 치료제를 개발하는 카리스마가 직원을 해고하고 파이프라인을 정리합니다.

식세포(macrophage)/단핵구(monocyte)를 엔지니어링 하는 카리스마(Carisma)가, 식세포 파이프라인을 포기합니다. 오픈라벨 1상에서 긍정적인 효과를 확인했음에도 불구하고, 식세포보다는 단핵구 쪽이 더 유망하다고 본 것입니다. 회사는 단핵구 치료제가 식세포 치료제 대비 총 노출량이 2,000배 가량 많다고 설명했습니다. 이 회사는 세센(Sesen Bio)과의 역합병을 통해 상장하면서, 4백억원과 동시에 많은수의 고용비용을 부담했었던 바 있습니다. 이번 파이프라인 정리로 회사는 107명 중 37%에 해당하는 39명을 해고할 예정이며, 내년 3분기 까지의 현금을 확보하게 되었습니다. 단핵구 1상의 데이터는 연말까지 나올 예정입니다.

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