๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๋ด์ค (2024. 5. 16)
๊ธฐ์ฌ ์ ๋ชฉ์ ํด๋ฆญํ๋ฉด, ํ๊ธ ๋ฒ์ญ๋ณธ ๊ธฐ์ฌ๋ฅผ ํ์ธํ์ค ์ ์์ต๋๋ค.โ
์๊ณ ๋น์ SELECT ์์ ๊ฒฐ๊ณผ ์ ๋ฐ์ดํธ๊ฐ ํ์ ์ ๋๋ค. ์ฅ๊ธฐ๊ฐ์ ์ถ์ ๊ด์ฐฐ ๊ฒฐ๊ณผ๊ฐ ์ฒด์ค๊ฐ๋๊ณผ ์ฌํ๊ด ๋ณดํธ๋ฅผ ๋์์ ์ ์ฆํ๋ฉด์, ๋น๋จ ๋ฐ ๋น๋ง์ด๋ผ๋ฉด ๋น์ฐํ ์ฝ์ ๋ง์์ผํ๋ ์์ค์ผ๋ก ์์ฅ์ ํฌ์ง์ ๋ ๋๋ ๋๋์ ๋๋ค. ์ด๋ฒ ๋ฐ์ดํฐ๋ ๊ธ์ฌํ/๋ณดํ์๋ ์ํฅ์ ์ค ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค. ๋ ธ๋ณด์ ๋๋ค๋ฅธ ๊ธฐ์ฌ๋ Aํ ํ์ฐ๋ณ์ ๊ดํ ๊ฒ์ ๋๋ค. ์ด๋ฏธ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๊ฐ ์์ง๋ง, ์์ฅ์ ์ ์จ์ ๊ธฐ์กด์ ํญ์ฒด์น๋ฃ์ ๊ฐ ํจ์ฌ ๋๊ณ , ๋ ธ๋ณด๋ ์ด๊ณณ์ ๋ฒ ํ ํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ฌ์ดํ ํค๋คํฑ์ค์ ์ํผ์บํ ์ญ์ ์ฌ๊ทผ์ฆ ์น๋ฃ์ ํจ๊ณผ๊ฐ ์๋ค๊ณ ๋ฐํ์ง๋ฉฐ, ๋ธ๋ก๋ฒ์คํฐ๊ฐ ๋ ์ค๋น๋ฅผ ๋ง์น ๋ชจ์ต์ ๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ๊ฐ ๊ธ์ผ๋ก๋ถํฐ 1๋ฌ์ฌ๊ฐ ๊ฐ์ ๊ธฐ๊ฐ์ ๊ฐ์ง ์์ ์ ๋๋ค. ๊ทธ๋์ ๋ง์ ๋ณํ๊ฐ ์์์ง๋ง, ์์ง ๊ตฌ๋ ์๋ถ๋ค์ด ์ํ๋ ๋ด์ค๋ ํฐ๋ก ๋์๊ฐ๊ธฐ์๋ ๋ถ์กฑํ ์ ์ด ๋ง์๋ค๊ณ ๋ณด์ฌ์ง๋๋ค. ๊ทธ๋ผ์๋ ๊พธ์คํ ๊ตฌ๋ ํด์ฃผ์๊ณ ์ฝ์ด์ฃผ์ ๊ตฌ๋ ์๋ถ๋ค๊ป ๊ฐ์ฌ๋ง์์ ๋๋ฆฌ๊ณ , 1๋ฌ ๋ค์ ์ฌ๋ฌ๋ถ๋ค๊ป ๋ ํฐ ๊ฐ์น๋ฅผ ๋๋ฆฌ๋ ๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ๋ก ๋์์ค๊ฒ ์ต๋๋ค. 6์์ ๋ต๊ฒ ์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
๋ ธ๋ณด๋ ธ๋์คํฌ์ ์๊ณ ๋น๊ฐ, ๊ฐ๋ ฅํ ๋ฐ์ดํฐ 2๊ฑด์ ์ ๋ฐ์ดํธ ํฉ๋๋ค.
๋น๋ง์น๋ฃ์ ๋ก ์ด๋ฏธ ์ ์๋ ค์ง ์๊ณ ๋น(Wegovy)๊ฐ, 4๋ ์ ๋๊ท๋ชจ ์ถ์ ๊ด์ฐฐ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ์ ๋ฐ์ดํธํ์ต๋๋ค.
์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ๋ ๋น๋จ๋ณ ๋ณ๋ ฅ์ด ์๋ ๊ณผ์ฒด์ค/๋น๋ง ํ์ 17,600๋ช ์ด ๋ฑ๋กํ ๋๊ท๋ชจ ์์์ํ SELECT์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ก, ์๊ณ ๋น์ ํจ๊ณผ๊ฐ 208์ฃผ (~4๋ ) ๊ฐ๊น์ด ์ง์๋์์์ ๋ฐ๊ฒฌํ์ต๋๋ค. ํนํ ์์ฝ๊ตฐ์ ์์ํ์์ผ๋ก ์ธํด BMI ๋ฒ์ฃผ์๋ ๋ณ๋์ด ์์์ง๋ง, ์๊ณ ๋น๊ตฐ์ 52%๊ฐ ํ๋จ๊ณ ์ด์ ๋ฎ์ BMI ๊ตฐ์ผ๋ก ์ด๋ํ์ต๋๋ค (๋น๋งโ๊ณผ์ฒด์ค, ๊ณผ์ฒด์คโ์ ์). ์๊ณ ๋น๊ตฐ์ 4๋ ํ๊ท ์ฒด์ค๊ฐ๋๋ฅ ์ 10.2%, ํ๋ฆฌ๋๋ ๋ -7.7cm ๊ฐ์ํ์ต๋๋ค.
๋๋ค๋ฅธ SELECT์ ์ฐ๊ตฌ ๋ถ์์์๋ ์๊ณ ๋น์ ์ฌํ๊ด๊ณ ์งํ ๋ณดํธํจ๊ณผ๋ ๊ฐ๋ ฅํ๊ฒ ๋ํ๋ฌ์ต๋๋ค. ํนํ ์ฒด์ค ๊ฐ๋์ ์ ๋์ ๋ฌด๊ดํ๊ฒ ์ฃผ์ ์ฌํ๊ด๊ณ ์ด์์ฌ๊ฑด(major adverse cardiovascular events, MACE)์ด -20%์ด์ ๊ฐ์ํ๋ฉด์, ์ฒด์ค๊ฐ๋๊ณผ ๋ณ๊ฐ๋ก ์ฌํ๊ด ๋ณดํธํจ๊ณผ๋ ๋ค์ ํ๋ฒ ์ ์ฆํ ๊ฒ์ ๋๋ค. ์ด๋ก ์ธํด ํฌ์ฝ์ ๋ฐ์ ์๊ณ ๋น๊ตฐ์ด ๋์กฐ๊ตฐ ๋๋น ์คํ๋ ค ์ฌ๊ฐํ์ด์๋ฐ์(SAE)๋ฅ ์ด ๋ฎ๊ฒ ๋์ค๋ ์์ด๋ฌ๋ํ ํ์๋ ๊ด์ฐฐ๋์์ต๋๋ค. ์ฌ์ฅ์งํ์ ์ ์ธํ ์ฃผ์ ์ด์๋ฐ์์ ์๊ณ ๋น๊ตฐ์ด ๋ ๋์์ต๋๋ค.
๋ฐํ์ ์ฐธ์ฌํ ์ฐ๊ตฌ์๋ ์๊ณ ๋น๊ฐ ์คํํด์ ์์๊ดํ์ ๋ฐ๊ฟ๋งํผ ๊ฐ๋ ฅํ ์ ์ฌ๋ ฅ์ ๊ฐ์ง ๋ฐ์ดํฐ๋ผ๋ฉฐ, ์๊ณ ๋น๊ฐ ์ฒด์ง๋ฐฉ ๊ฐ์์ธ์๋ ํ์, ๋น, ์ผ์ฆ ๊ฐ์๋ฑ ๋ค์ํ ํจ๊ณผ๋ฅผ ๊ฐ์ ธ์จ๋ค๋ ์ ์ ๊ฐ์กฐํ์ต๋๋ค. ๋ํ ์ด์ ๊ฐ์ ์ฅ๊ธฐ์ถ์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์๊ณ ๋น์ ํ๋งค์๋ ๋์์ด ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค. ์๋ ์๊ตญ์ NHS๋ ์๊ณ ๋น์ ๊ธ์ฌํ ๋, ์ฅ๊ธฐ์ถ์ ๋ฐ์ดํฐ์ ๋ถ์ฌ๋ก ์ธํด ์ต๋ 2๋ ๊น์ง๋ง ์ฌ์ฉํ ์ ์๋ค๊ณ ๋ช ์ํ์๋ ๋ฐ ์์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๋ฐ์ดํฐ๋ ์ด๋ฅผ ๋ณด์ํ ์ ์๋ ๊ฐ๋ ฅํ ๊ทผ๊ฑฐ๊ฐ ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค.
์ฌ์ดํ ํค๋คํฑ์ค์ ์ํผ์บํ ์ด ๋นํ์ฑ ์ฌ๊ทผ์ฆ 3์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
์ฌ์ดํ ํค๋คํฑ์ค(Cytokinetics)๊ฐ ๊ฐ๋ฐ์ค์ธ ์ํผ์บํ (aficamten)์ด ํ์์ฑ ๋นํ์ฑ ์ฌ๊ทผ์ฆ(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM) ํ์์ ์ด๋๋ฅ๋ ฅ์ ๊ฐ์ ํ๋๋ฐ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
24์ฃผ๋์ 282๋ช ์ oHCMํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ์งํ๋ ์ด๋ฒ SEQUOIA-HCM 3์์, ์ํผ์บํ ์ด ์ฌํ์ด๋ ํ ์คํธ์์ ์์ฝ๋๋น ์ต๋์ฐ์ ์ญ์ทจ๋(pVO2)๋ฅผ 1.74mL/kg/min ์ฆ๊ฐ์์ผฐ์ต๋๋ค.
๋ํ ์ํผ์บํ ์ 10๊ฐ์ 2์ฐจ ํ๊ฐ๋ณ์ ๋ชจ๋์์ ์ ์๋ฏธํ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๋ณด์ด๋ฉฐ ๊ฐ๋ ฅํ ๋ฐ์ดํฐ๋ฅผ ๋ณด์ฌ์ฃผ์๊ณ , ์ฌ์ฅ๋ฒฝ ์คํธ๋ ์ค ๋ฐ์ด์ค๋ง์ปค์ธ NT-proBNP ์ญ์ -80%๋ก ๊ฐ์ํ์ต๋๋ค.
ํ์ฌ๋ ํ์ ํ์๊ทธ๋ฃน์์ ์ผ๊ด๋๊ฒ ํ์์ด ๊ด์ฐฐ๋์๋ค๋ ์ ์ ๊ฐ์กฐํ๋ฉฐ, ๋๋ถ์ด ๋ฎ์ LVEF๋ก ์ธํ ์ฌ๋ถ์ ์ ํ ๋๋ ์น๋ฃ์ค๋จ ์ฌ๋ก๊ฐ ์๋ค๊ณ ๋ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์ด๋ ์ํ ์ ๊ฒฝ์์ฝ๋ฌผ์ด ๋ BMS์ ์บ ์ง์ค์ค(Camzyos, mavacamten)์ ๊ด๋ จ์ด ์์ต๋๋ค.
์บ ์ง์ค์ค๋ ์ํผ์บํ ๊ณผ ๊ฐ์ด ๋ง์ด์ค์ ํจ์๋ฅผ ์ฐจ๋จํ์ฌ ๊ณผ๋ํ ์ฌ์ฅ์์ถ์ ์ต์ ํ๋ ๊ธฐ์ ์ผ๋ก, ํ์์ฑ ๊ณ ํ์ ์น๋ฃ์ ๋ก 2022๋ ์ ์น์ธ๋ ์ฝ๋ฌผ์ ๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ ๊ณผ๋ํ ์ฌ๊ธฐ๋ฅ ์ต์ ๊ฐ ์คํ๋ ค ์ฌ๋ถ์ ์ ์ ๋ฐํ ์ ์๋ค๋ ์ด์ ๋ก CAR-T์ ๊ฐ์ ์ ์ ์์ ์ฃผ๋ก ์ ์ฉ๋๋, REMS๋ผ๋ ๋ชจ๋ํฐ๋ง ํ๋ก๊ทธ๋จ์ ์ํํ๊ฒ ๋์ด์์ต๋๋ค. ์ํผ์บํ ์ด REMS๋ฅผ ์ ์ฉ๋ฐ์ง ์๋๋ค๋ฉด, ์บ ์ง์ค์ค ๋๋น ์์ฅ์ ๋น ๋ฅด๊ฒ ์ฅ์ ํ ์ ์์ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค.
์ํผ์บํ ์ ์ด ์ธ์๋ ์ฆ์์ด์๋ oHCM ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋กํ๋ MAPLE-HCM, ๋นํ์์ฑ HCM ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ํ๋ ACACIA-HCM ์ญ์ 3์์ด ์งํ์ค์ผ๋ก, 2025๋ ์ ๊ฒฐ๊ณผ๊ฐ ๋์ฌ ์์ ์ ๋๋ค.
๋ ธ๋ณด๋ ธ๋์คํฌ์ Aํ ํ์ฐ๋ณ ์น๋ฃ์ ๊ฐ 3์์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
๋ ธ๋ณด๋ ธ๋์คํฌ์ Aํ ํ์ฐ๋ณ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ์ด์คํญ์ฒด, Mim8์ด ์ถํ ํ์๋ฅผ ์ ์๋ฏธํ๊ฒ ๊ฐ์์์ผฐ์ต๋๋ค.
Mim8์ ํ๊ฐํ ์ด๋ฒ FRONTIER2 3a์์ 12์ธ ์ด์ Aํ ํ์ฐ๋ณ ํ์ 254๋ช ์ ๋์์ผ๋ก ์งํ๋์์ต๋๋ค. Mim8๊ตฐ์ ์๋ฐฉ์๋ฒ ์์ด ์งํ๋ ํ์๊ตฐ ๋๋น ์น๋ฃ์ถํ์ -97~99% ๊ฐ์์์ผฐ๊ณ , Mim8๊ตฐ ์ค 86~95%ํ์๋ ์น๋ฃ์ถํ์ด ์์ ์์์ต๋๋ค. ์ด์ ์๋ฐฉ์น๋ฃ๋ฅผ ๋ฐ์ ํ์์ ๋น๊ตํด๋, -43~48%์ ์น๋ฃ์ถํ ๊ฐ์์จ์ ๋ณด์์ต๋๋ค.
ํ์ฌ ๊ฐ๋ ฅํ ์น๋ฃ์ ๋ก ์ฌ์ฉ๋๊ณ ์๋ ๋ก์์ ํด๋ฆฌ๋ธ๋ผ(Hemlibra)์ ๊ฒฝ์ํ๊ธฐ ์ํด, 80% ์ด์์ ํ์์๊ฒ ์น๋ฃ์ถํ ๊ฐ์ํจ๊ณผ๋ฅผ ๋ณด์ฌ์ผํ๋ค๋ ๊ฒ์ด ๋ถ์๊ฐ๋ค์ ์ ์ฅ์ด์๋ ๋งํผ, ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์์์ ๋ฐ์ด๋๋ ํจ๊ณผ๋ฅผ ๋ณด์ธ๊ฒ์ผ๋ก ํ๋จ๋ฉ๋๋ค. ๋ํ ์์๊ธฐ๊ฐ ๋์ ์ฌ๋ง์ด๋ ํ์ ์์ ์ฆ ์ฌ๋ก๋ ์์์ต๋๋ค.
Aํ ํ์ฐ๋ณ์ ์ด๋ฏธ ๋ค์ํ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์๋ ์์ฅ์ด์ง๋ง, ์ด ์ค ์ต๊ทผ ์น์ ๋ณด๋ฅผ ์ธ๋ฆฌ๋ ๊ณณ์ ๋ก์์ ํด๋ฆฌ๋ธ๋ผ์ ๋๋ค. ์ฌ์กฐํฉ์๊ณ ์ธ์๋ฅผ ํฌ์ฌ๋ฐ๋๊ฒ ์ธ์๋ ์ฌ๋ ธํผ์ ์ํฌ๋น์ค(Altuviiio), ๋ฐ์ด์ค๋ง๋ฆฐ์ ๋กํ๋น์(Roctavian)๋ฑ์ด ์์ฅ์ ๋์์์ผ๋ ๋งค์ถ์ ํด๋ฆฌ๋ธ๋ผ๊ฐ 5.8์กฐ์์ผ๋ก ์๋์ ์ ๋๋ค.
Mim8๊ณผ ํด๋ฆฌ๋ธ๋ผ๋ ๋ชจ๋ ์ฌ๋ผ์ง XII์ธ์๋ฅผ ๋์ฒดํ๊ธฐ ์ํด, IXa๊ณผ X์ธ์๋ฅผ ๋์์ ํ์ ํ๋ ์ด์คํญ์ฒด์ ๋๋ค. ํด๋ฆฌ๋ธ๋ผ๋ ์ฒ์ 4์ฃผ๋ ์ฃผ 1ํ, ์ดํ์๋ ๋งค์ฃผ/2์ฃผ/4์ฃผ ๊ฐ๊ฒฉ ์ค ํ๋๋ก ์ ์ง์ฉ๋์ ํฌ์ฌ๋ฐ์ต๋๋ค. Mim8์ ์ฃผ1ํ ๋ฐ ์1ํ๋ก ์์์ด ์งํ๋์๊ธฐ์, ์ธํ๊ฐ์ ๋ฐ๋ผ ๋ ๋์ ํฌ์ฌ๊ฐ๊ฒฉ์ ๊ฐ์ง์๋ ์๋ ์ํฉ์ ๋๋ค.
์ด ์ธ์...