๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ๋ฐ์ด์ค ๋ด์ค (2024. 3. 26)
์ง๋์ฃผ ๋ ผ๋ฌธ๊ณต๊ฐ๋ฅผ ์ธ๊ธํ๋ ์ดํํ๋ง์ฝ์ DMD ์ ์ฝ์ด ๋์ค๋ฉด์ ์ฌ๋ฌ ์ธ๋ก ์ด ์ผ์ ํ ์ฃผ๋ชฉํ์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ FDA์ ๊ฒฐ์ ์ DMD ์น๋ฃ์ ์ ์ ์ฐ์ฑ์ ๋ฐํํ๊ฒ ๋ค๋ ํฌ์ง์ ์ ์ ์งํ๋ ๊ฒ์ด๋ผ ์๋ฏธ๊ฐ ํฝ๋๋ค. FDA๋ ์ง๋ 1๋ ๊ฐ 3๊ฐ์ DMD ์ ์ฝ์ ํ๊ฐํ ๋ฐ ์๊ณ , ํนํ ๊ทธ ์ค 2๊ฐ๋ ๊ทผ๋ณธ์ ์ธ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์๋ ์ ์ง ๋๋ ๋ฐ๋ณ ์ง์ฐ์ ํจ๊ณผ์ ์ธ ์ฝ๋ค์ ๋๋ค. ์์นด๋ฅดํ์ ๋ฃจํธ์ค ์ ํ์ ๋ฐ๋ฅธ ์์ฅ ์ธ๋ฉด๋ ๋ณผ๋งํ ์ด์ผ๊ธฐ์ ๋๋ค. ํญ์์ ํ์ฌ๊ฐ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ด ์ ์๋๋ค๋ ์ด์ ๋ก ์๊ฐ๋ฉด์ญ์งํ์ผ๋ก ์ ํํ์๋, ์์ฅ์ ๋ฐ์์ด ์ผ๋ง๋ ๋๋ดํ์ง ๋ณผ ์ ์์ต๋๋ค. ์ด ์ธ์ ์ธ์๋ฆฐ์ด ์์ง๋ ๊ฐ์ ์ฌ์ง๊ฐ ์๋ ์์ฝํ์ด๋ผ๋ ์ฌ์ค๋ ์ง์ด๋์๋ฉด ๋์์ด ๋ ๊ฒ ๊ฐ์ต๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐ค
๊ฑฐ๋/ํํธ๋๋ง/M&A
์ธํ ๋ฆฌ์๊ฐ ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ๊ณผ์ ์ ์ ์ ํธ์ง ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์ผ๋ถ ์ข ๋ฃํฉ๋๋ค.
ํฌ๋ฆฌ์คํผ ํธ์ง ๊ธฐ์ ๋ก ์๋ ค์ง ์ธํ
๋ฆฌ์(Intellia)๊ฐ, ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ๊ณผ Bํ ํ์ฐ๋ณ ์น๋ฃ์ ํ๋ ฅ์ ์ค๋จํ๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ๋ ํ์ฌ๋ ๋ฌด๋ ค 2016๋
์ ์ด๋ค์ง ๊ณ์ฝ์ ์ง๊ธ๊น์ง ์ ์งํด์์ผ๋, ์ต๊ทผ ๋ค์ด ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ์ด ํ์ดํ๋ผ์ธ ๊ฐ๋ฐ์ ์ฃผ๋ํ๋ฉด์, ํ์คํ๊ฒ ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ์ ์์ฐ์ ์๋ํ ๊ฒ์
๋๋ค. ์ด๋ก์ ์ธํ
๋ฆฌ์๋ 35% ๋น์ฉ๋ถ๋ด์๋ฌด๊ฐ ๋ฉด์ ๋์ง๋ง ๋์์ ํฅํ ํ๋งค ์์ต๋ ๋ฐ์ ์ ์๊ฒ ๋์์ต๋๋ค. ์ด ์ธ์ ๋ ํ์ฌ๋ Aํ ํ์ฐ๋ณ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์งํํ ๊ฒ์ด๋ฉฐ, ๋ํ NTLA-2001์ด๋ผ๋ ์๋ฐ๋ก์ด๋์ฆ ๋์ in-vivo ํฌ๋ฆฌ์คํผ ํ๋ณด๋ฌผ์ง์ 3์์๋ ์ํฅ์ ์ฃผ์ง ์๋๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค.
๐งโโ๏ธ
์ธํ๊ฐ
์ดํํ๋ง์ฝ์ ๋ค์ผ๊ทผ์ด์์์ฆ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์น์ธ๋์์ต๋๋ค.
FDA๊ฐ ๋ค์ผ๊ทผ์ด์์์ฆ(DMD)์ ๋น์คํ
๋ก์ด๋์ฑ ์น๋ฃ์ ๋ก ๋๋น์ํธ(Duvyzat)๋ฅผ ์ต์ด๋ก ์น์ธํ์ต๋๋ค. ๋๋น์ํธ๋ ์คํ
๋ก์ด๋์ ๋ฌ๋ฆฌ, HDAC ์ต์ ์ ๋ฅผ ํตํด ๊ทผ์ฌ์ ์ ๋ถํด๋ฅผ ๋ฆ์ถ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ์๋ ค์ ธ ์์ต๋๋ค. ํนํ ์์ ๋ฐ์ดํฐ์์ 16-17์ธ๊น์ง๋ ํ์๋ค์ด ๋ณดํ์ ํ ์ ์์๋ ์ ์ด ์ฃผํจํ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์
๋๋ค. ๊ธฐ์กด ํ์๋ค์ 10-13์ธ ์ฌ์ด์ ๋ณดํ๋ฅ๋ ฅ์ ์์ ํ ์์คํฉ๋๋ค. ๋๋น์ํธ๋ ์ดํํ๋ง์ฝ(Italfarmaco)์ ์ํ์ฌ์ธ ITF๊ฐ ํ๋งค ์์ ์ด๋, ์์ง ๊ฐ๊ฒฉ์ ๊ฒฐ์ ๋์ง ์์์ต๋๋ค. ์ด ์ธ์๋ ํ์ด์์ ๋ฆฌ์ ์์ค(RegenX)์ ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ๊ฐ๊ฐ ์์์ ์ง์
ํด์์ด, ์์ผ๋ก๋ DMD ํ์๋ค์ ์ํ ์น๋ฃ์ ๋ ๊ณ์ ๊ฐ๋ฐ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์
๋๋ค.
๋ ธ๋ณด๋ ธ๋์คํฌ์ ์์ํด๋ฆฌ(Awiqli)๊ฐ ์ ๋ฝ์๋ฌธ์(CHMP)๋ก ๋ถํฐ ๊ธ์ ์ ์๊ฒฌ์ ๋ฐ์์ต๋๋ค. CHMP๋ 2ํ ๋น๋จ๋ณ ํ์ 3์ ๋ฐ์ดํฐ๋ฅผ ํ ๋๋ก ๋นํํ์์ ๊ฐ์์ ํ๋น์กฐ์ ํจ๊ณผ๊ฐ ์ง์๋จ์ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ๋ํ 1ํ ๋น๋จ์์๋ 1์ผ 1ํ ํฌ์ฌ ๋๋น ํจ๊ณผ๊ฐ ์ ์ฌํ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ํ๋, ์ ๋ฐ์ ์ผ๋ก ๊ต์ฒด์ ๋ฌธ์ ๊ฐ ์๋ค๋ ๊ฒ์ด ํ์ฌ์ ์ ์ฅ์ ๋๋ค. ์ธ์๋ฆฐ์ ์์ง๊น์ง๋ ์ฃผ 1ํ ํฌ์ฌ ์ ํ์ด ์๋ ์ ํ์ผ๋ก, ์ธ์๋ฆฐ ์์ฒด๋ ์์ฅ์ ์ถ์๋์ง 100์ฌ๋ ์ด ๋ค ๋์ด๊ฐ๋ ์ฝ์ ์์๋ ์์ง๋ ๋ฐ์ ํ ์ฌ์ง๊ฐ ์๋ ์ ํ์ ๋๋ค.
๋ ธ๋ฐํฐ์ค์ ํ๋ฐํ ์ญ์ ์ ๋ฝ์๋ฌธ์์ ๊ธ์ ์๊ฒฌ์ ๋ฐ์์ต๋๋ค.
๋ ธ๋ฐํฐ์ค์ ๋ฐ์์ฑ ์ผ๊ฐํ์์๋จ์ฆ ์น๋ฃ์ ์ธ ํ๋ฐํ(Fabhalta)๊ฐ, ์ ๋ฝ์์๋ ๊ธ์ ์ ์ธ ์๊ฒฌ์ ๋ฐ์์ต๋๋ค. ํ๋ฐํ๋ ์๋ฆฌ๋ฆฌ์ค(Soliris)/์ธํ ๋ฏธ๋ฆฌ์ค(Ultomiris)์ ๊ฐ์ ํญC5 ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ๋ฐ์์์๋ ์๋ฅ์ฑ ๋นํ์ด ์๋ ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ํ 3์์์ ๊ธ์ ์ ์ธ ์ํ๋ ๋ฆฝ์ฑ์ ๋ณด์์ต๋๋ค. ์๋ฆฌ๋ฆฌ์ค์ ์ธํ ๋ฏธ๋ฆฌ์ค๋ ์๋ ํฉ์ฐ 8์กฐ์ ๋งค์ถ์ ์ฌ๋ฆฐ ๋ธ๋ก๋ฒ์คํฐ ํฌ๊ท์์ฝํ์ ๋๋ค. ํ๋ฐํ๋ ์๋ 12์ EMA์ ๋์ผ ์ ์์ฆ์ผ๋ก ์น์ธ๋์์ผ๋ฉฐ, ํ์ฌ ์ฑ ์ ๊ฐ๊ฒฉ์ ์ฐ๊ฐ 7์ต์ ์์ค์ ๋๋ค. ๋ ธ๋ฐํฐ์ค๋ ์ด ๊ฒฝ๊ตฌ์ฉ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ํฌ๊ท์งํ์ธ IgA์ ์ฆ(IgAN) ์ผ๋ก๋ ํ๊ฐ๋ฅผ ์ ์ฒญํ ์ํ์ด๋ฉฐ, ์ฌํด ์ค ์น์ธ์ฌ๋ถ๊ฐ ๊ฒฐ์ ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค.
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
์ธ๋ค์ดํธ๊ฐ ํฌ๊ท ํ์ก์ ๋์ ๋ผ์ฟ ํ๋ง ํ๋ก๊ทธ๋จ์ ์ค๋จํฉ๋๋ค.
์ธ๋ค์ดํธ(Innate)๊ฐ ๊ฐ๋ฐ์ค์ธ ํญKIR3DL2 ํญ์ฒด์ธ ๋ผ์ฟ ํ๋ง(lacutamab)์ด, ๋ง์ดT์ธํฌ๋ฆผํ์ข
(PTCL) ๋จ๋
์๋ฒ์์ ํจ๊ณผ๊ฐ ๋ฏธ๋ฏธํ์ฌ ์ค๋จ๋์์ต๋๋ค. ๋ผ์ฟ ํ๋ง์ ๋ค๋ฅธ ๋ฆผํ์ข
2์์์ ํ์ ์ฌ๋ง์ผ๋ก ์์์ ๋ณด๋ฅํ๋ค๊ฐ, ํด์ ํ์ง 2๊ฐ์๋ ์ง๋์ง ์์ ๋จ๋
์๋ฒ์ ํฌ๊ธฐํ ๊ฒ์
๋๋ค. ๊ทธ๋ผ์๋ ํ์ฌ๋ '1์์์ ํจ๊ณผ๊ฐ ๋์์ง๋ง, ์๊ณ์ ์ ๋์ง๋ชปํด ์ค๋จํ ๊ฒ'์ด๋ผ๋ฉฐ ๋์ผํ PTCL ํ์๋ฅผ ๋์์ผ๋ก ๋ณ์ฉ 2์์ ๊ณํ๋๋ก ์งํํ ์์ ์ ์๋ค๊ณ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์ต๊ทผ ์ธ๋ค์ดํธ๋ ์์ฒด ํ๋ซํผ์ ํตํด ํญ์ฒด๋ฅผ ๋์ด, NK์ธํฌ ์ธ๊ฒ์ด์ ๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๋ ํ์ฌ๊ฐ ๋์์ผ๋ฉฐ, ์ด๋ฅผ ์ฌ๋
ธํผ์์ ํ๋ ฅ์ผ๋ก ๋ค์ํ ๋ถ์ผ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ๊ฐ๋ฐ์ค์
๋๋ค.
์์นด๋ฅดํ(NKarta)๊ฐ ๊ฐ๋ฐ์ค์ธ NKX019๋ฅผ ๋ฃจํธ์ค(Lupus) ์น๋ฃ์ ๋ก ์ ํํ๊ณ NKX101์ ์ฐ์ ์์๋ฅผ ๋ฎ์ถฅ๋๋ค. NKX101์ NKG2D๋ฅผ ํ์ ํ๋ NK์ธํฌ ์น๋ฃ์ ๋ก, ๊ธ์ฑ๊ณจ์์ฑ๋ฐฑํ๋ณ(AML)ํ์์์ 66%์ ํจ๋ฅ์ ๋ณด์์ผ๋, ๋ค์ ์ฝํธํธ์์๋ 7%๋ผ๋ ๋งค์ฐ ๋ฎ์ ํจ๋ฅ์ ๋ณด์๋ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. NKX019๋ ๋ค๋ฅธ CAR-T์ ๊ฐ์ด CD19์ ํ์ ํ๋ฉฐ, ์ด์ ๋ฐ๋ผ ํ์ฌ๋ ์ต๊ทผ ํธ๋ ๋์ธ ์๊ฐ๋ฉด์ญ์งํ, ๊ทธ ์ค์์๋ ๋ฃจํธ์ค(lupus)๋ฅผ ํ์ ํ๊ธฐ๋ก ๊ฒฐ์ ํ ๋ฏ ๋ณด์ ๋๋ค. ๋ค๋ง ์์ฅ์ ํ์ฌ์ ๊ฒฐ์ ์ด ํํํ ๊ทผ๊ฑฐ์ ๊ธฐ๋ฐํ๋ค๊ณ ๋ณด๊ธฐ ์ด๋ ค์ ๋์ง, ํ๋ฃจ๋ง์ -30% ์ฃผ๊ฐํ๋ฝ์ ๋ณด์ฌ์ฃผ๋ฉฐ ๋ถ์ ์ ๋ํ๋์ต๋๋ค.