๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ํด์ธ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๋ด์ค (2024. 4. 17)
๊ธฐ์ฌ ์ ๋ชฉ์ ํด๋ฆญํ๋ฉด, ํ๊ธ ๋ฒ์ญ๋ณธ ๊ธฐ์ฌ๋ฅผ ํ์ธํ์ค ์ ์์ต๋๋ค.โ
๊ธฐ๋๊ฐ์ด ์ฌ๋ผ๊ฐ๋ ์ ์ ์งํ ์น๋ฃ์ ๋ค์๊ฒ ๋ผ์ํ ํ๋ฃจ์ ๋๋ค. ์ต๊ทผ ๊ณ ์ก์ M&A๋ก ํซํด์ง ๋ฌด์ค์นด๋ฆฐ ๊ณ์ด์์์ ์์ ์ค๋จ๋ ๊ทธ๋ ๊ณ , ์ ์์ฆ ํ์ฅ์ ์คํจํ ๊ฐ๋์๋ก ์ ์ฌ๋ก๋ ๊ทธ๋ ์ต๋๋ค. ์ด๋ฏธ ๊ต์ฐจ ๊ฒ์ฆ์ด ์ด๋ค์ง๊ณ ์์์๋ ์ค์ ์ฑ๊ณต์ ์ฌ์ ํ ํ๋ฅ ๋ก ์ ์ด๋ค๋ ์ฌ์ค์ ๋ค์๊ธ ์๊ธฐ์์ผ์ฃผ๋ ๋๋ชฉ์ ๋๋ค. ์ด ์ธ์ ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ์ ์๋ก์ด ํ๋๋ฅผ ์กฐ์ฑํ๋ ๋ฐ๋ฉด, ํฌํฐ์ง๋ ํ์ฌ์ด์์ ์ค๋จํ๋ฉฐ ๋์กฐ๋๋ ๋ชจ์ต์ ๋ณด์ฌ์ฃผ๊ธฐ๋ ํฉ๋๋ค. ๋ฐ์ด์คํ ์ ๊ณ์ํด์ ์ฌ๋ผ์ง๊ณ , ๋ค์ ์๋กญ๊ฒ ๋ํ๋๋ ์์ฅ์ ๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
From Alex
๊ตฌ๋
์๋์ ์ด์๋ฆฌ๐ฅฐ(ํผ๋๋ฐฑ)
๐
์์์ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ
๋ง๋ฆฌ๋์ค์ ๋์น์ฑ ๋์ ์ฆ ์น๋ฃ์ ๊ฐ 3์์์ ์คํจํ์ต๋๋ค.
๊ฐ๋์๋ก (ganaxolone)์ ์ ๋งฅ์ฃผ์ฌ๋ฅผ ํตํด ๋์น์ฑ ๋์ ์ฆ(RSE)๋ฅผ ์น๋ฃํ๋ ค๋ ์์ 3์์ด ์คํจ๋ก ๋๋ฌ์ต๋๋ค. ๊ฐ๋์๋ก ์ 22๋
, CDKL5 ๊ฒฐํ์ฅ์ (CDD) ์น๋ฃ์ ์ธ ์ฆํ๋ฏธ(Ztalmy)๋ก ์น์ธ์ ๋ฐ์๋ ์ฝ๋ฌผ์
๋๋ค. ์ฆํ๋ฏธ๊ฐ ์ฌํด 400์ต์ ์์ค์ ๋งค์ถ์ด ์์๋จ์๋ ๋ถ๊ตฌํ๊ณ , ๊ฐ์ง ์น๋ฃ์ ๋ก ์น์ธ์ ํจ์ฌ ๋ ํฐ ๋งค์ถ์ด ๊ธฐ๋๋๋ ์ํฉ์ด์์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ '์์ง ๋งน๊ฒ ํ ๋ฐ์ดํฐ๋ถ์์ ๊ธฐ๋ค๋ฆฌ๊ณ ์๋ค'๋ฉฐ ํฅํ ์ ๋ต์ ๋ํด์๋ ์ธ๊ธ์ ํผํ์ต๋๋ค. ๋ง๋ฆฌ๋์ค๋ 1300์ต์์ ํ๊ธ์ด ์์ผ๋, ์ด๋๋ก๋ผ๋ฉด ์ฌํด๋ง์ ๋ชจ๋ ์์งํ ์์ ์ด์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ก ํ์ฌ์ ์ฃผ๊ฐ๋ -80%๊น์ง ํญ๋ฝํ์ต๋๋ค.
๋ด๋ชจ๋ผ์ ๋ฌด์ค์นด๋ฆฐ ํ์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์์์ด ์ค๋จ๋์์ต๋๋ค.
๋ด๋ชจ๋ผ(Neumora)์ M4 ์์ฉ์ฒด์ ์์ฑ ์๋ก์คํ ๋ฆญ ์กฐ์ ์ (PAM)๊ฐ 1์์ด ์ค๋จ๋์์ต๋๋ค. ์ ์์ ๋ฐ์ดํฐ์์ ํ ๋ผ์๊ฒ ๊ฒฝ๋ จ์ ์ผ์ผํค๋ ๊ฒ์ด ํ์ธ๋์๊ธฐ ๋๋ฌธ์ ๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ ํ์ฌ 30๋ช ์ ๊ฑด๊ฐํ ์ฑ์ธ ํฌ์ฝ๊ตฐ์์ ๊ฒฝ๋ จ์ ์ฆ๊ฑฐ๋ ๋ฐ๊ฒฌ๋์ง ์์์ต๋๋ค. ์นด๋ฃจ๋(Karuna)์ KarTX, ์ธ๋ ๋ฒจ(Cerevel)์ ์ ๋ผํด๋ฆฌ๋(emraclidine)๋ฑ์ ๋ฌด์ค์นด๋ฆฐ ๊ณ์ด ๊ฒฝ์์๋ค์ด ์์ ๋ฑ์ฅํ๋ ๊ฐ์ด๋ฐ, ๋ด๋ชจ๋ผ๋ ๊ฒฝ์์์ ํ๋ฐ์ง ๋ ๋ฉ์ด์ง๊ฒ ๋์์ต๋๋ค. ๋ค๋ง ํ์ฌ๋ ํ์ฌ ์ฐ์ธ์ฆ 3์์ด ์งํ์ค์ธ ๋๋ฐ์นดํ๋ํธ(navacaprant)์ ๋ ์ง์คํ ๊ฒ์ ๋ฐํ๋ฉฐ ์์ฅ์ ์ง์ ์ํค๋ ๋ชจ์ต์ด์์ต๋๋ค.
๋ก์์ ์ด์คํญ์ฒด๊ฐ ๋ฆผํ์ข 3์์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
T์ธํฌ/์ ์ฑB์ธํฌ๋ฅผ ๋์์ ํ์ ํ๋ CD3xCD20 ์ด์คํญ์ฒด '์ฝ๋ผ๋น(Columvi)'๊ฐ, ๋ฏธ๋ง์ฑ๊ฑฐ๋B์ธํฌ ๋ฆผํ์ข (DLBCL)์ 3์ฐจ ์น๋ฃ์ 3์์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค. 23๋ ๊ฐ์์น์ธ์ ๋ฐ์ ์ฝ๋ผ๋น๋, ์ด๋ฒ 3์ ์ฑ๊ณต์ผ๋ก ์ ์์น์ธ์ ๋ฐํ์ ๋ง๋ จํ์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ 'DLBCL์ 3์ฐจ ์น๋ฃ์ ๋ก 2800์ต์ ์ด์์ ์ถ๊ฐ๋งค์ถ์ ์์ํ๋ค'๋ฉฐ, 2์ฐจ ์น๋ฃ์ ์์๋ ๊ณ ๋ คํ๊ณ ์๋ค๊ณ ๋ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ํํธ ๊ฐ์ ํ์ ์ ์ด์คํญ์ฒด์ธ ๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ์ ์ค๋๋ก๋ฅ์คํ๋ง(odronextamab)์ ์ต๊ทผ FDA๋ก๋ถํฐ ๊ฐ์์น์ธ์ ๊ฑฐ์ ๋นํ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ๋๋ค๋ฅธ ๊ฒฝ์์์ธ ์ ๋ธ๋น์ ์ฑํจ๋ฆฌ(Epkinly)๋ ์์ง 3์ DLBCL์ฐ๊ตฌ๊ฐ ์งํ ์ค์ ๋๋ค.
์ธํธ๋ผ์ ๋์ค๊ฐ ํฌ๊ท์งํ์ 1/2์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๊ณต๊ฐํ์ต๋๋ค.
์ธํธ๋ผ์ ๋์ค(Ultragenyx)๊ฐ ๊ฐ๋ฐํ๋ ์๊ฒ๋ง(Angelman)์ฆํ๊ตฐ ์น๋ฃ์ ๊ฐ 1/2์ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๊ณต๊ฐํ์ต๋๋ค. ์ฒ์๊ฐ ์ํฐ์ผ์ค์ฌ๋ฆฌ๊ณ ๋ดํด๋ ์คํ์ด๋(ASO) ๊ธฐ๋ฐ์ ์ด ์ฃผ์ฌ์ ๋ ์๊ฒ๋ง ์ฆํ๊ตฐ ํ์์ UBE3A ์ ์ ์ ๋ฐํ์ ์ฌํ์ฑํํ๋ ์ญํ ์ ํฉ๋๋ค. ๋ค๋ง ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฐํ์์ ํจ๋ฅ๊ณผ ๋์์ ํ์ง์ ์ฝ ๋ถ์์ฉ์ด ์ถ๊ฐ๋ก ๋ฐ๊ฒฌ๋๋ฉด์, ์์ง ๋ถ์๊ฐ์ด ๋จ์์๋ ์ํฉ์ ๋๋ค. ๋ค๋ง FDA๊ฐ ์ ์ฉ๋ ์น๋ฃ๋ก ๋์๊ฐ๊ฒ์ ์ธ๊ธํ์ง ์์๋งํผ, ๋ฌธ์ ๋ ์๋ค๋ ๊ฒ์ด ํ์ฌ์ ์ ์ฅ์ ๋๋ค.
๐
ํฌ์/์ฐฝ์ /ํ์
๋ฆฌ์ ๋ค๋ก ์ด ์๋ก์ด ๋ฒค์ฒ์บํผํธ ํ๋๋ฅผ ์ค๋ฆฝํฉ๋๋ค.
6500์ต์์ ๋ค์ฌ ์ค๋ฆฝํ๋ ์ด๋ฒ VCํ๋๋, ํฅํ 5๋
๋์ ์๋ช
๊ณตํ ๊ธฐ์ , ๊ธฐ๊ธฐ, ๋๊ตฌ์ ์ค์ ์ ๋๊ณ ํฌ์ํ ์์ ์
๋๋ค. ํ์ฌ๋ ์ฅ๊ธฐ์ ์ธ ํฌ์์ ๋๋ถ์ด ๊ธฐ์ ๋ฐ ๊ฐ๋ฐ๋จ๊ณ์ ๊ตฌ์ ๋ฐ์ง ์๋๋ค๊ณ ๋ฐํ๋ฉฐ ๋ค์ํ ์ ๊ทผ์ฑ์ ์ด์ด๋์ ์ํ์
๋๋ค. 23๋
๊ณผ ๋ฌ๋ฆฌ, ์ฌํด๋ค์ด ์ค๋ฆฌ(ORI capital), ์์จ(Scion LS), ์ผ๋ฆฌ๋ฒ๋(Earlybird)๋ฑ ๋ค์ํ VC๋ค์ด ์์ฒ์ต์์ ๋ฒค์ฒํ๋๋ฅผ ์๋กญ๊ฒ ์กฐ์ฑํ๋ฉฐ ํํํ ๋ถ์๊ธฐ๊ฐ ์กฐ์ฑ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.
ํฌํฐ์ง๊ฐ ํ๊ธ ๋ถ์กฑ์ผ๋ก ํ์ฌ ํ์๋ฅผ ๊ฒํ ํ๊ณ ์์ต๋๋ค.
์๋ฐ๋ ธ์ ๊ธธํญ์ ๋ฅผ ํตํ ํญ์์ ๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๋ ํฌํฐ์ง(Portage)๊ฐ ํ๊ธ ๋ถ์กฑ์ผ๋ก ์ฃผ์์์ฐ์ ์์์ํ์ ๋ชจ๋ ์ค๋จํฉ๋๋ค. ํฌํฐ์ง๋ 22๋ ์ ํ ๋ฌ์ค(Taurus)๋ก๋ถํฐ ํด๋น ์์ฐ๋ค์ ์ธ์, ๊ณ ํ์ ์น๋ฃ์ ๋ก ๊ฐ๋ฐํด์์์ผ๋, ์๊ธ์ด ๋ชจ์๋ผ ๊ฐ์ง๊ณ ์๋ ์ฃผ์์ ์ฒ๋ถํ๊ณ ๊ตฌ์กฐ์กฐ์ ์ ๊ฒฐ์ ํ๋ ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ํฌํฐ์ง๋ ์ด๋ฒ ์์ ์ค๋จ ํ, ๋งค๊ฐ/ํฉ๋ณ์ ํฌํจํ ๋ชจ๋ ๋์์ ๊ณ ๋ คํ๊ณ ์๋ค๊ณ ๋ฐํ๋ฉฐ, ์ฌ์ค์ ํ์ฌ์ ์กดํ๋ฅผ ์๋ ์ํ๋ก์ด ์ํฉ์์ ๋ฐํ๊ธฐ๋ ํ์ต๋๋ค.