BioGlobe🌎: 마리누스, 난치성 뇌전증 3상 실패로 -80% 주가하락📉등

바이오글로브

오늘의 해외 신약개발 뉴스 (2024. 4. 17)

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기대감이 올라가던 정신질환 치료제들에게 뼈아픈 하루입니다. 최근 고액의 M&A로 핫해진 무스카린 계열에서의 임상 중단도 그렇고, 적응증 확장에 실패한 가낙솔론의 사례도 그렇습니다. 이미 교차 검증이 이뤄지고 있음에도 실제 성공은 여전히 확률론 적이다는 사실을 다시금 상기시켜주는 대목입니다. 이 외에 리제네론은 새로운 펀드를 조성하는 반면, 포티지는 회사운영을 중단하며 대조되는 모습을 보여주기도 합니다. 바이오텍은 계속해서 사라지고, 다시 새롭게 나타나는 시장입니다. 고맙습니다.

From Alex
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임상시험/파이프라인

마리누스의 난치성 뇌전증 치료제가 3상에서 실패했습니다.

가낙솔론(ganaxolone)의 정맥주사를 통해 난치성 뇌전증(RSE)를 치료하려는 임상 3상이 실패로 끝났습니다. 가낙솔론은 22년, CDKL5 결핍장애(CDD) 치료제인 즈탈미(Ztalmy)로 승인을 받았던 약물입니다. 즈탈미가 올해 400억원 수준의 매출이 예상됨에도 불구하고, 간질 치료제로 승인시 훨씬 더 큰 매출이 기대되는 상황이었습니다. 회사는 '아직 맹검 후 데이터분석을 기다리고 있다'며 향후 전략에 대해서는 언급을 피했습니다. 마리누스는 1300억원의 현금이 있으나, 이대로라면 올해말에 모두 소진할 예정이었습니다. 이번 결과로 회사의 주가는 -80%까지 폭락했습니다.

뉴모라의 무스카린 표적치료제가 임상이 중단되었습니다.

뉴모라(Neumora)의 M4 수용체의 양성 알로스테릭 조절제(PAM)가 1상이 중단되었습니다. 전임상 데이터에서 토끼에게 경련을 일으키는 것이 확인되었기 때문입니다. 그러나 현재 30명의 건강한 성인 투약군에서 경련의 증거는 발견되지 않았습니다. 카루나(Karuna)의 KarTX, 세레벨(Cerevel)의 엠라클리딘(emraclidine)등의 무스카린 계열 경쟁자들이 속속 등장하는 가운데, 뉴모라는 경쟁에서 한발짝 더 멀어지게 되었습니다. 다만 회사는 현재 우울증 3상이 진행중인 나바카프란트(navacaprant)에 더 집중할 것을 밝히며 시장을 진정시키는 모습이었습니다.

로슈의 이중항체가 림프종 3상에서 성공했습니다.

T세포/악성B세포를 동시에 표적하는 CD3xCD20 이중항체 '콜럼비(Columvi)'가, 미만성거대B세포 림프종(DLBCL)의 3차 치료제 3상에서 성공했습니다. 23년 가속승인을 받은 콜럼비는, 이번 3상 성공으로 정식승인의 발판을 마련했습니다. 회사는 'DLBCL의 3차 치료제로 2800억원 이상의 추가매출을 예상한다'며, 2차 치료제 임상도 고려하고 있다고도 밝혔습니다. 한편 같은 표적의 이중항체인 리제네론의 오드로넥스타맙(odronextamab)은 최근 FDA로부터 가속승인을 거절당한 바 있습니다. 또다른 경쟁자인 애브비의 앱킨리(Epkinly)는 아직 3상 DLBCL연구가 진행 중입니다.

울트라제닉스가 희귀질환의 1/2상 결과를 공개했습니다.

울트라제닉스(Ultragenyx)가 개발하는 앙겔만(Angelman)증후군 치료제가 1/2상 결과를 공개했습니다. 척수강 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반의 이 주사제는 앙겔만 증후군 환자의 UBE3A 유전자 발현을 재활성화하는 역할을 합니다. 다만 이번 결과발표에서 효능과 동시에 하지쇠약 부작용이 추가로 발견되면서, 아직 불안감이 남아있는 상황입니다. 다만 FDA가 저용량 치료로 돌아갈것을 언급하지 않은만큼, 문제는 없다는 것이 회사의 입장입니다.

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투자/창업/폐업

리제네론이 새로운 벤처캐피털 펀드를 설립합니다.

6500억원을 들여 설립하는 이번 VC펀드는, 향후 5년동안 생명공학 기술, 기기, 도구에 중점을 두고 투자할 예정입니다. 회사는 장기적인 투자와 더불어 기술 및 개발단계에 구애받지 않는다고 밝히며 다양한 접근성을 열어놓은 상태입니다. 23년과 달리, 올해들어 오리(ORI capital), 시온(Scion LS), 얼리버드(Earlybird)등 다양한 VC들이 수천억원의 벤처펀드를 새롭게 조성하며 훈훈한 분위기가 조성되고 있습니다.

포티지가 현금 부족으로 회사 폐쇄를 검토하고 있습니다.

아데노신 길항제를 통한 항암제를 개발하는 포티지(Portage)가 현금 부족으로 주요자산의 임상시험을 모두 중단합니다. 포티지는 22년에 토러스(Taurus)로부터 해당 자산들을 인수, 고형암 치료제로 개발해왔었으나, 자금이 모자라 가지고있던 주식을 처분하고 구조조정을 결정했던 바 있습니다. 포티지는 이번 임상 중단 후, 매각/합병을 포함한 모든 대안을 고려하고 있다고 밝히며, 사실상 회사의 존폐를 앞둔 위태로운 상황임을 밝히기도 했습니다.

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