BioGlobe🌎: 리제네론, 난청 영유아 2명의 청력을 회복시켜🦻등

바이오글로브

오늘의 해외 신약개발 뉴스 (2024. 5 13)

기사 제목을 클릭하면, 한글 번역본 기사를 확인하실 수 있습니다.​

리제네론의 유전자치료제가 난청을 치료했다는 소식이 화제입니다. 그 전에는 시도되지 못했던 난청이라는 영역이, 유전자치료제로 정복될 수 있다는 희망이 보이면서 새로운 분야가 될 가능성이 높아졌습니다. AZ의 코로나19 백신 철회 기사도 전략 관점에서 생각할 것이 많은 지점입니다. 매출이 감소했다고는 하나, 경쟁사였던 화이자/모더나는 여전히 조 단위 매출을 올리기 때문입니다. 선택과 집중, 무엇을 포기할 것인지 고민이 되는 시점입니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

🧑‍⚖️

인허가

아스트라제네카가 코로나19 백신의 허가를 철회했습니다.

아스트라제네카의 코로나19 백신, 백스제브리아(Vaxzevria)가 유럽에서 허가가 철회되고 생산을 중단합니다.

코로나19 백신이 2년만에 매출이 급감하면서, AZ가 백신제품의 생산중단을 선언했습니다. 백스제브리아가 22년에 2.3조원을 판매한 것과 다르게, 작년에는 150억원만을 판매하며 1/100 이상의 급격한 매출감소를 겪었기 때문입니다.

하지만 코로나19 백신 시장이 완전히 사그라든 것은 아니었습니다. 대표적으로 화이자와 모더나는 매출이 크게 감소했다 하더라도 아직 조 단위의 매출을 올리고 있었기 떄문입니다. 이들은 변종 바이러스에도 효과를 보이는 부스터샷을 지속 개발하면서 백신 수요에 효과적으로 대응했습니다.

반면 AZ의 백신은 드물지만 치명적인 혈전증으로 인해 몇몇 국가에서는 효과성이 의심되었던 바 있고, 미국을 비롯한 일부 국가에서는 긴급사용허가를 신청하지 못했습니다. 또한 현재는 부작용으로 인해 영국에서만 약 50여명의 피해자와 가족들이 소송을 제기한 상황입니다. 다만 회사는 부작용과 이번 철수는 무관하며, 상업적인 이유가 크다고 밝혔습니다.

백스제브리아는 옥스포드 대학교와 공동개발한 아데노바이러스 기반의 백신으로, 화이자/모더나의 mRNA 백신과 달리 냉장보관요건이 필요하지 않아 상대적으로 빈곤한 국가에 집중적으로 보급된 백신이기도 했습니다. 물론 본사인 영국에서는 화이자/모더나를 압도할만큼 많은 도즈가 공급되기도 했습니다. 회사는 이 백신이 전세계적으로 30억 회 이상 공급되었다고 밝혔습니다.

💊

임상시험/파이프라인

리제네론의 유전자치료제가, 난청 어린이의 청력을 회복시켰습니다.

리제네론의 오토페린(otoferlin) 유전자치료제, DB-OTO가 1/2상 임상시험에서 난청 환자의 청력을 회복시킨 것으로 나타났습니다.

리제네론은 CHORD 임상시험(NCT05788536)을 통해 오토페린 변이로 청력을 잃어버린 환아 22명을 대상으로 유전자치료제를 시험하고 있습니다. 이번에 발표된 두 아이는 한쪽 귀에 DB-OTO를 달팽이관 내 주사를 맞았으며, 치료 전에는 순음청력검사(pure tone audiometry, PTA)라 불리는 소리를 다양한 강도로 측정하는 검사에서 >100dB에서도 전혀 반응하지 못했던 아이들입니다. 이는 전기톱 소리도 들을 수 없는 수준입니다.

생후 11개월에 투여된 한 아이는 24주차에 청력이 정상수준으로 돌아왔으며, 기준치 대비 무려 평균 84dB이 개선되었습니다. 오른쪽 귀는 유전자치료제를, 왼쪽 귀는 인공와우를 이식했습니다. 두번째 아이 역시 4세 떄 약을 투여받았고, 19dB의 개선과 더불어 높은 수준의 청력기능 회복을 보였습니다. 두 아이 모두 심각한 부작용은 없었고, 또한 달팽이관의 손상여부를 점검할 수 있는 전정기능도 잘 유지된 것으로 알려졌습니다. 이번 결과는 특히 조기 개입을 통한 언어 발달 결과도 지켜볼 여지가 있다고 연구자는 밝혔습니다.

회사의 이번 결과는 1월에 릴리가 발표한 11세 소년의 청력회복에 이은 것으로, 유전자 치료제가 오토페린성 난청환자에게 희망이 될 것으로 보입니다. 같은 1월, 중국의 연구진이 수행한 유전자치료제는 6명 중 5명의 청력을 회복했다는 논문도 발표되기도 하면서 오토페린 치치료제가 난청치료제의 새로운 분야로 떠오르고 있습니다.

오토페린은 청각세포의 소리신호를 뇌로 전달하는 단백질 중 하나로, 이 단백질의 변이는 치명적인 난청을 불러옵니다. 선천성 난청중에서도 희귀한 경우인 오토페린 변이는, 현재 보청기와 인공와우를 통해 소리를 증폭할 수는 있으나, 유전자의 결실로 인해 완벽한 소리를 복원하지는 못하는 것으로 알려져 있었습니다.

회사는 이 치료제를 데시벨(Decibel)을 인수하면서 확보했으며, 이 외에도 GJB2 및 스테레오실린 관련 난청 유전자 치료제를 진행중입니다.

테바와 메드인셀이 조현병 3상을 성공시키며 전략을 입증하고 있습니다.

테바(Teva)와 메드인셀(MedinCell)이 개발하는 올란자핀(Olanzapine)의 장기지속형 제제가 조현병(schizophrenia) 3상에서 3개 투여군 모두에서 증상을 개선했습니다.

테바가 진행한 SOLARIS 연구는 675명의 환자를 3개 용량군과 위약에 무작위 배정하여 8주동안 투여했고, 양성 및 음성 증후군 척도(PANSS)에서 위약 대비 모든 용량이 유의미한 변화를 보여주었습니다.

회사는 특히 주사 후 섬망/진정증후군(PDSS)가 1건도 없다는 사실에 주목했습니다. 같은 계열의 약물인 릴리의 자이프렉사 렐프레브(Zyprexa Relprevv)가 해당 부작용을 박스형경고(blackbox warning)으로 가지고 있기 때문입니다. 자이프렉사 렐프레브는 원래 경구용 제제인 자이프렉사를 장기지속형 2-4주 근육주사 제형으로 바꾼 것입니다.

이번 결과로 메드인셀은 스테디텍(SteadyTeq/BEPO) 기술의 우월성을 다시 한 번 입증하는 계기가 되었습니다. 테바-메드인셀은 이 기술을 J&J의 리스페리돈(risperidone)의 장기지속형 제제, 유제디(Uzedy)를 출시하는데 사용하여 복약순응도가 낮은 환자들을 대상으로 효과를 본 바 있습니다.

🤝거래/파트너링/M&A

• 로열티(Royalti Pharma)가 사노피의 다발성 경화증 치료용 CD40 항체, 프렉살리맙(Frexalimab)에 대한 권리를 6800억원에 인수합니다. (공시)

너무 많고 어려운 해외 신약개발 뉴스,
하루 3분⏱️, 핵심 뉴스레터로 동향을 놓치지마세요.

텔레그램 채널🎙️