BioGlobe🌎: 색다른 기술을 활용하여 임상시험을 성공하고 있는 회사들⚡등

바이오글로브

오늘의 해외바이오 뉴스 (2024. 3. 29)

 오늘은 색다른 기술과 연동된 임상시험 결과들이 있어 소개해드립니다. 나노스코프는 광유전학(optogenetics)을 이용해서 시력을 회복시키기 위해, 옵신을 활용해서 광수용체의 기능을 대체하는 방법을 제시했습니다. 노보큐어의 전기장 치료 역시, 암세포에 잘 반응하는 전자기 신호를 주어, 암세포 특징적인 사멸을 유도할 수 있는 기술입니다. 이 외에 알트이뮨의 업데이트 소식이 있는데, (언론사들이 언급하지는 않지만) 이 회사는 2월달에 공매도(short) 레포트가 나온적이 있는 회사이기도 합니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

🧑‍⚖️

인허가

아스텔라스의 바일로이가 일본에서 최초로 승인되었습니다.

아스텔라스의 CLDN18.2 항체 치료제인 바일로이(Vyloy)가 전세계 최초로 일본에서 승인되었습니다. 이번 승인은 CLDN18.2 양성인 위암환자를 대상으로 이뤄졌으며, 3상에서 무진행생존율(PFS) 및 생존율(OS) 개선한 바 있습니다. FDA에는 1월에 제조상의 문제로 CRL을 수령한 바 있으나, 임상데이터에 대한 이슈는 없었습니다. 클라우딘(CLDN) 계열은 한때 인기를 끌었던 표적이나, 그 인기가 시들해지면서 한동안 소식이 없었던 표적입니다.

💊

임상시험/파이프라인

TUDCA-ALS 컨소시엄이 진행한 ALS 3상이 실패를 알렸습니다.

ALS(루게릭 병)의 보충제로 널리 쓰이던 TUDCA(tauroursodeoxycholic acid)가 유럽 3상을 실패했습니다. 이번 연구는 회사가 아닌 ALS 컨소시엄에서 진행한 것으로, TUDCA를 통해 ALS의 질병 진행을 막으려 했으나 1차, 2차 평가지표 모두 달성하지 못했습니다. TUDCA는 간 질환 치료제로 승인된 성분이나, ALS 등 신경퇴행성 질환에 도움이 된다는 연구가 발표되면서 임상을 시작하는 계기가 되었습니다. 아밀릭스(Amylyx)의 렐리브리오(Relyvrio)는 TUDCA와 페닐부티르산나트륨(Sodium phenylbutyrate)을 복합한 제품으로, 작년에만 수억달러를 벌어들였습니다. 그러나 렐리브리오 역시 확증 임상시험에서 지표 달성에 실패하면서 시장 철수 위기에 놓여져있고, 루게릭 병 환자들에게는 또 한번 뼈아픈 소식이 들려올 예정입니다.

화이자가 환자모집이 느려서 겸상적혈구질환 3상을 종료합니다.

화이자의 인클라쿠맙(inclacumab)이 280명 중 72명만을 모은 채 3상을 종료합니다. 회사는 CT.gov에 '저조한 등록률(poor accrual)'을 이유로 임상을 종료한다고 업데이트 했습니다. 그러나 화이자는 인터뷰를 통해 '여전히 2026년 승인을 목표로 한다'고 밝혔는데요, 이는 아직 다른 3상이 남아있기 때문인 것으로 보입니다. 인클라쿠맙은 GBT로부터 7조원에 인수한 포트폴리오 중 하나로, P-셀렉틴(selectin) 저해제로 혈관폐쇄위기(VOC)관련 통증을 줄여주는 것으로 알려져 있습니다.

나노스코프가 희귀 안과질환 2상에 성공했다고 알렸습니다.

나노스코프(Nanoscope)의 광유전학 (optogenetics) 치료제가 망막색소변성증(RP) 2b상에서 1차 평가지표를 만족했다고 밝혔습니다. 이번 결과는 작년에 임상시험을 실패했음에도 불구하고, 이례적으로 FDA와 협의하에 1차 평가변수를 다른 임상적 지표로 변경하고 평가를 시도하여 얻은 결과입니다. 이 유전자치료제는 같은 RP 질환을 표적하지만 RPE65변이가 있어야만 쓸 수 있는 스파크(Spark)의 럭스터나(Luxturna)와 경쟁구도에 있고, 회사는 첫 평가 때 럭스터나의 1차 평가지표를 그대로 사용했던 바 있습니다. 이번 결과로 회사는 FDA에 하반기에 승인신청을 제출할 예정입니다.

노보큐어의 전기장 치료요법이 뇌전이 폐암환자 3상에 성공했습니다.

노보큐어(Novocure)의 기술은 전기장을 사용하여 암세포만을 공격하는 기술로, 이 기술이 뇌전이가 있는 비소세포폐암(NSCLC) 3상에서 1차 평가지표를 만족했습니다. 회사는 '현재 방사선 수술은 재발가능성이 높다'며, 자사의 TTFields 요법이 재발시간을 효과적으로 줄여준다고 언급했습니다. 그러나 2차 평가지표였던 무진행생존율(PFS) 및 생존율(OS)은 통계적 유의성을 달성하지 못해, 회사는 FDA의 결정을 확신할 수는 없습니다. 노보큐어는 이미 2011년 옵튠(Optune)이라는 전기장 치료술을 승인받은 회사로, 작년에는 최신 기술인 TTFields의 승인때까지 현금흐름을 위해 전체의 13%인 200여명의 직원을 해고했던 바 있습니다.

알트이뮨이 펩타이드 면역치료제 개발을 중단합니다.

비만치료제인 펨비두타이드(pemvidutide)를 개발하는 알트이뮨(Altimmune)이, 또다른 파이프라인인 HepTcell을 중단합니다. 회사는 1상에서 이 치료제가 B형간염에 효과적일 수 있는 지표를 발견했으나, 2상에서 효과가 크지 않았다고 밝혔습니다. 자세한 데이터는 밝히지 않았으나, B형간염항원을 줄이는데는 실패한 것으로 보입니다. 결국 회사는 이중작용제인 펨비두타이드의 비만 및 대사관련지방간염(MASH) 치료제로서의 가능성에 집중해야하는 상황입니다.

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