BioGlobe🌎: 아케비아, FDA 거절 후 2년 만에 시판 후 데이터로 승인 획득⭐등 (한글 번역 포함)

바이오글로브

오늘의 해외바이오 뉴스 (2024. 4. 1)

기사 제목을 클릭하면, 한글 번역본 기사를 확인하실 수 있습니다.​ 

아케비아의 새로운 만성신장질환 치료제가 승인된 뉴스가 가장 주목을 받았습니다. 부작용으로 FDA에 거절을 당했음에도, 확신을 가지고 다른 국가에 먼저 승인을 획득, 시판 후 안전성 데이터를 모아 다시 제출한 전략이 유효했습니다. 비슷한 기전의 GSK제품이 승인된 것도 영향을 주었을 것으로 보입니다. 이 외에도 사이토카인 제제를 통해 면역항암제 반응률을 올려보려는 길리어드의 노력도 지켜볼만 합니다. 아직 cold-to-hot transition을 적은 부작용으로 이뤄는 약제는 잘 없는 상황입니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

ICH-E6가 R3로 개정되면서, 제약사들의 변화와 적응이 불가피합니다. (Partnered)

인체 임상시험에서 품질관리(QC)/품질보증(QA)은 임상 성공 및 의약품 승인에 필수적임에도, 이를 전 주기에 걸쳐 관리하는 경우는 많지 않습니다.
특히 국제 임상시험관리기준(GCP, ICH-E6)의 3번째 개정이 진행되면서, 다시금 많은 회사들이 이를 어떻게 적용할 지 고민하는 시점인데요,

최근 출범한 컨설팅 바로(BARO)가 R3 대응을 포함한 임상시험 품질보증(QA) 전문 서비스를 제공합니다. 주요 서비스로는
• 점검(Audit)
• 표준작업지침서(Standard Operating Procedure, SOP)개발
• 품질관리시스템 (Quality Management System, QMS)관련 컨설팅
• 위탁업체 (Service Provider/Vendor) 선정 및 관리
• 임상시험 관련 교육 제공 등
의 임상시험 품질보증을 위한 넓은 범위의 전문화된 서비스를 제공하고 있습니다.

컨설팅 바로는 25년간 임상시험 업계에 종사했으며 최근 메디데이터에서 Global Compliance Strategy 부서의 상무를 지낸 김세련 대표와,
다국적 CRO인 ICON Plc.에서 Principal Auditor (수석 감사원) 경력을 보유한 20년 경력의 이정아 부대표가 공동 설립한 회사입니다.
두 창업자 모두 17년, 15년 이상의 품질보증(QA)경력을 보유하고 있어, 차별화된 서비스를 제공할 예정입니다.

🤝

거래/파트너링/M&A

길리어드가 IL-12 종양치료제에 대해 독점 라이센스를 획득합니다.

길리어드가 질리오(Xilio)의 IL-12 치료제를 위해 선금 400억원을 지불합니다. IL-12는 cold-tumor를 hot-tumor로 바꿔, 표적항암제가 작동하도록 유도하는 기전으로 알려져 있습니다. IL-12 치료제를 위해 BMS, 릴리, AZ, MSD등이 시도를 했지만, 독성과 반감기의 문제 등으로 아직 성과가 나온적은 없습니다. 질리오는 현재 이 약물의 용량 증량 1상을 수행중이며, 특이하게도 파이프라인의 집중을 위해 오히려 직원의 21%를 해고한다고 밝히며 IL-12에 집중할 것임을 밝혔습니다.

🧑‍⚖️

인허가

아케비아가 만성신장질환 치료제를 승인받았습니다.

아케비아(Akebia Tx)의 바프세오(Vafseo)가 만성신장질환(CKD)의 빈혈치료제로 승인되었습니다. 이 약은 2년전 FDA로부터 혈전으로 인한 심혈관 합병증 부작용을 이유로 거절당했던 바 있습니다. 그러나 일본에서는 승인이되면서, 일본의 시판후 안전성 데이터를 포함하여 FDA에 다시 제출, 승인을 받은 사례입니다. 아케비아는 FDA 거절 당시 직원의 42%를 해고하는 어려움을 겪기도 했었고, 반면 같은 적응증과 기전으로 GSK의 제스두브록(Jesduvroq)이 먼저 승인이 되기도 했습니다. 다만 GSK의 제스두브록이 작년에 430억원이라는 생각보다 저조한 성과를 기록해서인지, 회사의 주가는 보합세를 보이며 마무리되는 모습입니다.

키트루다의 병용요법이 유럽에서 비소세포 폐암 추가 적응증을 획득했습니다.

키트루다+백금화학요법 병용요법이 수술전보조요법(neoadjuvant)으로 사용할 수 있도록 유럽에서 허가되었습니다. 수술 이후에는 단독요법으로 사용이 가능합니다. 이번 허가는 키트루다의 6번째 비소세포폐암(NSCLC) 적응증입니다. 키트루다는 절제가능한 NSCLC 환자(2, 3A, 3B)를 대상으로 이 요법에서 PD-L1 발현여부와 무관하게 생존율(OS)을 개선하는데 성공했습니다. 키트루다는 작년 10월 유럽에서 백금화학요법이후 재발위험이 높은 환자의 단독치료로도 허가된 바 있습니다.

다케다의 애드진마가 일본에서 cTTP 치료제로 승인되었습니다.

다케다가 개발한 ADAMTS13의 효소대체치료제, 애드진마(Adzynma)가 희귀 혈액응고질환인 선천성 혈전성 혈소판감소성자반증(cTTP) 치료제로 일본에서 허가되었습니다. 미국에서는 이미 작년 11월에 허가를 받았던 제품으로, 애드진마를 예방치료로 받은 환자들은 중간 분석동안 급성 TTP가 보고되지 않았고, 부작용 역시 더 적게 발생한 것으로 알려졌습니다. cTTP는 ADAMTS13 효소의 결핍으로 생기 선천성 미세혈관 응고 장애로, 단순한 빈혈, 두통부터 심하게는 실어증 및 사망에 이르는 병입니다. 애드진마 이전까지의 표준치료법은 혈장교환술이었습니다.

오츠카와 룬드벡의 정신분열증 치료제가 유럽 승인을 받았습니다.

두 회사가 개발한 아빌리파이 장기지속형(Abilify Maintena 960mg)이 유럽에서 승인되었습니다. 이번 승인은 성인 정신분열증환자에게 2달에 1번 투여가능한 최초의 약물로, 둔부에 근육주사를 통해 투여합니다. 현재의 기존제형은 1달에 1번 투여가 가능하며, 3상에서 이 기존제형과의 비열등성을 확인한 바 있습니다. 다만 환자군은 아빌리파이의 성분인 아리피프라졸(aripiprazole) 치료로 이미 안정화된 환자들을 대상으로 하며, 이들이 2달 지속형으로 바꾸더라도 문제가 없다는 측면에서 승인이 되었습니다.

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투자/창업/폐업

모더나가 새로운 독감 프로그램을 위해 9700억원을 모금했습니다.

모더나가 사모펀드인 블랙스톤으로부터 대규모 투자를 받으며 계절성 독감 백신 프로그램에 박차를 가합니다. 블랙스톤은 이번 투자로 상용화 이후 마일스톤 및 로열티를 받을 수 있게 됩니다. 현재 모더나의 독감 백신 중 가장 앞선 mRNA-1010은, GSK의 4가 백신 제품인 플루아릭스(Fluarix)보다 더 강력한 면역반응을 보인 바 있습니다. 모더나는 이 외에도 호흡기세포융합바이러스(RSV) 및 코로나19, 그리고 엡스타인-바 바이러스(EBV)용 백신등의 후기 임상에 속속 돌입하며 수조원 매출시장의 문을 두드리고 있습니다.

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