BioGlobe🌎: 'Don't Eat Me' 방해전략은 결국 실패?😥등

바이오글로브

오늘의 제약/바이오 뉴스 (2024-02-19)

시판 후 연구를 토대로 약물개발에 성공한 중증 동상 치료제가 눈에 띕니다. 혈관확장제를 통해 동상에도 손-발가락을 절단하지 않을 수 있다는 사실은, 아직 잘 보이지 않지만 놓치고있는 미충족수요가 아직 많이 있음을 다시금 보여줍니다. 또한 길리어드의 매그롤리맙이 결국 임상시험을 전면 중단한 뉴스가 눈에 띕니다. CD47을 표적하는 면역항암제가 계속실패하면서, 'don't eat me' 신호를 표적하는 물질은 점점 가능성이 낮아지고 있습니다. 결국 검증되지 않은 표적일수록, 경쟁자의 탈락은 약이 아니라 독이 될 가능성이 높습니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

아스텔라스가 in-vivo 세포치료제를 위해 파트너십을 체결합니다.

아스텔라스의 자회사인 자이포스(Xyphos)와 미국의 켈로니아(Kelonia)와 맺은 이번 협약은, 선불금 520억원+450억원을 통해 2개의 세포치료제를 개발합니다. 켈로니아의 기술은 렌티바이러스 벡터 내에 유전자 페이로드를 담아 효율적으로 전달이 가능한 것으로 알려졌습니다. 두 회사는 구체적인 암종은 밝히지 않았습니다.

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인허가

사렙타의 유전자치료제가 FDA 승인일정이 정해졌습니다.

엘레비디스(Elevidys) PDUFA는 6월 21일로 정해졌습니다. 사렙타는 뒤센근이영양증(DMD) 치료제를 다수 보유한 회사로, 엘레비디스 역시 DMD를 치료하기 위해 개발한 유전자치료제 입니다. 이 치료제는 FDA로부터 조건부 허가를 받고, 연령 확장을 위해 3상을 진행했습니다. 그러나 3상을 실패하면서 확장은 커녕 허가 철회까지 걱정했었는데, 의외로 FDA가 자문위 소집을 하지 않기로 결정하면서 시장은 긍정적인 반응을 보이고 있습니다.

FDA가 최초로 중증동상 치료제를 승인했습니다.

에이코스(Eicos)의 아우루민(Aurlumyn)이 중증 동상의 절단 위험을 줄이는 치료제로 최초 승인을 받았습니다. 이 약물은 혈관확장제로 옛날에 폐동맥고혈압 치료제로 승인되었던 바 있습니다. 아우루민은 과거 연구에서 손-발가락 절단률 0%를 달성하며 확실한 효과를 보여주었고, 회사는 여기에 자체 오픈라벨연구를 추가하여 승인을 받은 것으로 보입니다.

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임상시험

길리어드의 매그롤리맙이, 혈액암에 이어 고형암에서도 임상이 중단됩니다.

안전성 이슈로 인한 혈액암 전면 중단에 이어, 매그롤리맙 고형암 임상 4건도 모두 중단됩니다. 이번 중단에는 연구자주도임상(IIT)도 포함됩니다. 길리어드는 무용성(futility)여부를 최대한 빨리 판단하여, 결과를 공유할 예정입니다. 매그롤리맙은 3상 실패와 더불어 FDA의 임상보류 요청으로인해 희망이 점점 낮아지고 있었습니다. 이 외에 CD47을 표적 물질을 아직 개발중인 회사는 화이자와 ALX 온콜로지 정도이며, 이들의 약물 역시 대부분의 고형암에서 실패를 맛보고 있습니다.

앨라일람이 아밀로이드증 3상에서 통계분석 방법을 일부 변경한 것으로 확인되었습니다.

앨라일람이 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에서 FDA와 협의하여 3상의 분석방법을 바꿨습니다. 구체적인 이유는 밝히지 않았으나, '최상의 결과도출'을 위한 변경임을 시사했습니다. 이는 경쟁약물들의 임상을 보니 효과가 임상 말기에 나타나는것을 확인, 지표 평가 시점의 조정이 필요했던 것으로 시장은 짐작하고 있습니다. ATTR-CM은 화이자의 빈다맥스(Vyndamax)가 블록버스터로 자리잡은 상태에서, 미국 브릿지바이오(BridgeBio)가 그 뒤를 바짝 쫓고있습니다.

사노피의 ALS 약물이 2상에서 실패로 돌아갔습니다.

사노피가 드날리(Denali)로 부터 1600억원을 지급하며 가져온 RIPK1 저해제가 ALS 2상에서 임상지표를 만족하지 못했습니다. 다만 다발성경화증(MS) 2상은 아직 진행중입니다. 이 약물은 원래 파트너십 당시 다른 약물의 백업이었으나, 앞선 약물의 영장류 연구 결과로 인해 대체된 약물입니다. 드날리는 신경퇴행성 질환을 전문적으로 연구하는 회사로 바이오젠 등과 협력을 진행한 바 있습니다.

인벤티바가 NASH 3상을 임시 중단합니다.

프랑스의 인벤티바(Inventiva)가 진행중이던 NASH 3상을 중단합니다. 간 수치가 너무 높게 나온 환자가 있었고, 치료중단 후 상태가 호전되었기 때문입니다. 해당 환자는 자가면역성 간염이 의심되는 환자로, 회사는 선정제외기준에 이 항목을 반영한 뒤 임상을 재개할 예정입니다. 이로서 허가만을 앞둔 마드리갈(Madrigal)과의 거리가 다시한 번 멀어지면서, 마드리갈의 독주체제가 지속되는 모습입니다.

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투자/창업/폐업

파이어플라이라고하는 DAC회사가 새롭게 출범했습니다.

ADC와 표적단백질분해제(TPD)를 결합한 개념인 DAC를 개발하는 회사가 모습을 드러냈습니다. 초기투자금은 1200억원 가량이며, 이 회사(Firefly)는 22년 노벨상 수상자인 캐롤린(Carolyn Bertozzi)가 포함되어있습니다. 아직 회사는 종양학과 면역학을 표적할 것으로 알려졌으며, 새로운 링커분자를 개발하려는 모습입니다. 이 분야에서 가장 최근 거래는 한국의 오름(Orum)과 BMS가 맺은 계약입니다.

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빠른 요약

세이지(Sage)의 산후우울증 치료제가 빠른 속도로 매출을 올리고 있습니다. 줄주배(Zurzuvae)가 23년에 단 10일 동안 약 20억원의 매출을 올렸다고 밝혔습니다. 산후우울증 치료제인 줄주배는 60일 연속복용이 필요한 경쟁약물 대비 14일만 복용하면 되는 장점을 지니고 있습니다. 다만 줄주배는 더 큰 우울증 시장인, 주요우울장애(MDD)에서 3상이 실패하면서 좌절을 겪기도 했던 약물입니다.

아이슬란드의 알보텍(Alvotech)이 스텔라라(Stelara) 바이오시밀러 출시를 25년에 하기로 J&J와 합의했습니다. 스텔라라는 작년에 특허가 만료되었고, J&J는 충격을 최소화하고자 바이오시밀러회사들과 미리 협상을 진행중입니다. 다만 알보텍은 유럽과 다르게, 미국에서는 FDA의 허가거부로 인해 제조시설 문제를 해결해야하는 과제를 안고 있습니다.

오리니아(Aurinia)가 회사 매각에 실패하면서, R&D를 내려놓았습니다. 회사는 최초의 경구용 루푸스 신장염 치료제인 루프키니스(Lupkynis)의 판매에만 집중하고, 개발중인 모든 자산을 포기했습니다. 이번 축소로 연구인력이 해고되는 대신, 주주들에게는 약 1900억원의 현금이 반환될 예정입니다.

사노피가 FDA의 거부에도 굴하지 않은 끝에, 일본(MHLW)으로부터 듀피센트(Dupixent)의 두드러기 적응증 승인을 받았습니다. FDA가 듀피센트를 거절한지 4개월 만에 항히스타민제의 추가요법으로 허가받은 것입니다. FDA는 만성두드러기 환자를 위해서는 더 강력한 효능데이터가 필요하다고 언급한 바 있습니다. 듀피센트는 이로서 6번째 글로벌 적응증을 가지게 되었습니다.

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