BioGlobe🌎: MASH 최초의 치료제, 세상에 나오다🌠등

바이오글로브

오늘의 제약바이오 뉴스 (2024. 3. 18)

마드리갈이 전세계 최초로 MASH 치료제를 승인받았습니다. 난공불락으로 알려졌던 영역인만큼 시장의 이목이 집중됩니다. 다만 24년들어 비만치료제 및 다양한 회사의 성공소식이 들려와, 긴장을 늦출수는 없습니다. 아스트라제네카가 희귀질환 회사를 추가로 인수한다는 소식도 들려옵니다. 어느샌가 희귀질환 전문 회사로 발돋움 했다는 점에서, 회사의 전략적 방향성을 엿볼수 있는 거래입니다.

가장 이목을 끈 2개 기사에 대해서, 한글 번역본을 추가했습니다. 그동안 세부내용을 원하시던 분들께 조금이나마 도움이 되었으면 합니다. 구독자님의 피드백 및 제안은 언제라도 환영합니다. 고맙습니다.

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거래/파트너링/M&A

아스트라제네카가 1.4조원에 희귀질환 회사를 인수합니다. (번역기사)

AZ가 프랑스의 아몰릿(Amolyt)을 최대 $10.5억에 인수하기로 했습니다. 아몰릿은 부갑상선기능저하증(hyperparathyroidism) 치료제인 에네보파라타이드(eneboparatide)의 3상 개발을 진행중이었습니다. AZ는 21년 알렉시온 인수 이후, 케일럼(Caelum)을 비롯해서 뉴리뮨(Neurimmune) 등과 희귀질환 포트폴리오를 강화하고 있습니다. 아몰릿은 5년만에 전임상물질을 3상까지 진입시킨 회사로 최대 투자자는 노보 홀딩스입니다.

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인허가

마드리갈이 최초의 MASH 치료제를 승인받았습니다. (번역기사)

레즈디프라(Rezdiffra)가 FDA로부터 최초의 대사기능장애관련지방간염(MASH)의 치료제로 가속승인을 받았습니다. 레즈디프라는 MASH를 해소하고 간 흉터를 개선한 임상데이터를 토대로 허가를 받았습니다. MASH는 600-800만명에 달하는 환자가 존재하지만, 아직까지 치료제가 없는 난치병이었고, 수많은 회사들이 도전장을 내밀었으나 임상실패로 포기한 바 있습니다. 대표적으로 3상을 가장 먼저 시도한 인터셉트(Intercept)는 FDA로부터 두번이나 승인을 거절당한 뒤 MASH를 포기했던 바 있습니다.

FDA가 희귀 유전성 가려움증 치료제를 승인했습니다.

미룸(Mirum)이 개발한 리브말리(Livmarli)가 가족성 답즙 정체증(PFIC) 환자의 가려움증에 대한 경구용 치료제로 승인되었습니다. 리브말리는 담즙산 수송체를 억제하는 약물로, 알라질 증후군(ALGS)의 가려움증 치료제로 21년 승인되었던 바 있습니다. 리브말리의 이번 승인은 처음 예상하던 생후 2개월 이상 환자군에서, 5세 이상 환자군으로 변경되었습니다. 리브말리는 작년에 1800억원의 매출을 올렸으나, 입센(Ipsen)의 빌베이(Bylvay)와 경쟁중입니다. 빌베이는 21년에 이미 ALGS와 PFIC의 가려움증 치료제로 모두 승인을 받은 바 있습니다.

카스제비를 최초로 승인한 영국이, 막상 약가 협상에서 반대 목소리를 내고 있습니다.

영국의 보건의료원(NICE)이 최초의 크리스퍼 치료제, 카스제비(Casgevy)에 대해 추가적인 데이터가 필요하다고 말했습니다. NICE는 높은 가격과 공급량의 문제로 경제적 모델링이 불확실하다며, 치료효과가 약화될 지 여부를 봐야한다고 언급했습니다. 버텍스는 "유전자 편집을 되돌릴 수 있는 알려진 메커니즘은 없다"며 효과 지속성을 강조했지만, 정부는 추가 데이터를 요구하는 상황입니다. 영국은 미국보다도 2주 빠르게 카스제비를 치료한, 최초의 국가입니다.

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경영일반

BIO협회가 중국의 제조협력사를 저격하는 법안에 결국 굴복했습니다.

미국의 바이오텍 협회인 BIO가 우시앱텍(WuXi AppTec)을 회원사 명단에서 제외합니다. 또한 바이오보안법(BIOSECURE Act)을 지지할 것을 공개 선언했습니다. BIO는 우시앱텍을 대신해 로비를 벌였다는 혐의로 미 의회의 공격을 받았었습니다. 이번 논란의 중심에 있는 바이오보안법은, 우시를 비롯한 중국 회사들이 미국 정부와의 거래를 금지한다는 내용을 골조로 하고 있습니다. 우시앱텍은 2월에 성명을 내면서, 회사가 어떤 형태로든 미국의 안보에 위협이 되지 않는다고 말하며 자사가 글로벌 기업임을 강조한 바 있습니다.

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투자/창업/폐업

독일의 튜불리스가 1800억원의 투자를 받으며 ADC 모멘텀을 확보합니다.

튜불리스(Tubulis)가 이번 투자로 2개의 유망 후보물질을 1/2a상에 진입하려는 목표를 세웠습니다. 하나는 난소암/폐암의 항원인 Napi2b표적 ADC이며, 이 표적은 머사나(Mersana)/GSK 연합도 ADC로 표적하고 있습니다. 다른 하나는 고형암 항원인 5T4로, 이는 길리어드/드래곤플라이(Dragonfly)가 표적하고 있기도 합니다. 튜불리스는 자사의 튜부테칸(Tubutecan)이라는 페이로드와 P5 접합 플랫폼을 통해 ADC의 독성을 최소화 하는 것으로 알려져 있습니다.

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