삼성家를 괴롭히는 희귀유전질환 '샤르코 마리 투스병', 아직 치료제가 없다?

신약 후보물질 'Engensis(VM202)'의 작용기전 및 임상 1/2a상 디자인을 친절하게 설명했어요.. "계단을 오를 때 다리에 힘이 빠지고, 작은 돌에도 자꾸 발이 걸립니다." 삼성전자 고(故) 이건희 회장과 CJ그룹 이재현 회장을 포함한 삼성家에 전해지는 유전병이 있어요....

자주 붓는 건 줄 알았는데, 희귀 유전질환이라니? HAE 발작을 예방하는 Lanadelumab

유전성 혈관부종(HAE) 환자의 일상을 지켜주는 Lanadelumab의 작용기전과 주요 임상시험 결과를 설명했어요.. "얼굴과 손이 계속 부어요. 처음엔 알레르기라고 생각했어요." 유전성 혈관부종(hereditary angioedema, HAE)은 매우 희귀한 질환이라 진단이 늦어...

희귀 유전질환 Fabry병 치료의 어제, 오늘과 내일 – 국내 제약사도 해낼 수 있을까?

ERT(Replagal, Fabrazyme), Galafold, Elfabrio의 작용기전, 특징 및 주요 임상시험 결과를 쉽게 설명했어요.. [약디의 뉴스레터] 구독자 여러분 안녕하세요, 약디입니다 :) 앞으로 약 2달 동안 <희귀질환 특집>이 진행될 예정인데요. 한국 희귀질환 ...