BioGlobe🌎: FDA의 초기 알츠하이머 치료제 가이던스👀등

바이오글로브

오늘의 제약바이오 뉴스 (2024. 3. 13)

알루미스, 인사이트, 노바티스 등 피부질환 치료제 뉴스가 많은 하루입니다. 와중에 경쟁약물로 사노피의 듀피센트가 빠지지않고 기사에 등장하는 점이 인상적입니다. 이 외에, FDA가 초기 알츠하이머 치료제 개발을 위한 가이던스 초안을 발간했기에 공유드립니다. 2018년 가이던스를 보셨던 분이라면 바이오마커에 대한 스탠스 변화를 보실 수 있습니다. 고맙습니다.

FDA가 금주 발간한 "Early Alzheimer’s Disease: Developing Drugs for Treatment" Draft Guidance 원문의 요약과 변경점이 포함된 해설서를 작성중입니다. 알츠하이머 치료제 개발에 관심이 있으신 분들은 이메일 주소를 남겨주세요. 금주 중으로 자료를 보내드리겠습니다. (자료받기 링크)

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

베링거가 소세이와 정신분열증 치료제를 개발합니다.

BI와 일본의 소세이 헵타레스(Sosei Heptares)가 GPR52를 표적하는 정신분열증 치료제를 개발합니다. BI는 350억원의 선금을 지급하고 1상 중인 HTL0048149을 포함하여 조현병 치료에 있어 새로운 접근법을 탐색할 수 있습니다. 이 물질은 소세이의 자체 플랫폼 StaR를 사용하여 개발되었고, 이 플랫폼을 통해 릴리와도 22년에 비슷한 규모의 계약을 체결한 바 있습니다. GPR52는 뇌에 과발현되는 GPCR로, 소세이는 이 표적을 통해 기존치료에 반응하지 않거나, 부작용을 견딜수 없는 환자에게 도움이 될 것으로 보고 있습니다.

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인허가

FDA에서 초기 알츠하이머 치료제 개발을 위한 최신 가이던스를 배포했습니다.

이번 초안은 명백한 치매(overt demantia)가 발병하기 전, 초기의 산발성 알츠하이머 단계의 치료제 개발을 위한 의뢰자용 가이던스입니다. 이번 개정에서 FDA는 알츠하이머를 기존과 유사하게 총 6단계로 나누고, 이 중 초기 알츠하이머 치료제 개발에 중요한 평가지표가 무엇인지 제시했습니다. 질환 초기단계는 치료효과는 큰 반면 증상은 나타나지 않아 실제 약이 효과가 있는지 평가하기 쉽지 않았기 때문입니다. 이번 개정은 2018년 이후 6년만입니다.

비아트리스의 신약신청이 FDA로부터 거부되었습니다.

비아트리스(Viatris)와 마피(Mapi)가 개발한 GA Depot라는 약물이 FDA로부터 최종 승인 거절(CRL)되었습니다. 이 약물은 이미 1996년에 다발성 경화증(MS) 치료제로 승인되었으며, 회사는 4주간 지속제형을 개발하여 3상을 성공했던 바 있습니다. 그럼에도 FDA의 거절을 피하지 못했고, 회사는 자세한 이유를 밝히지 않았습니다. MS는 독일머크(Merck KGaA)를 비롯하여, 사노피, 로슈 등이 최근 계속 실패하고 있습니다. 비아트리스는 오리지널 제형인 코팍손(Copaxone)으로 전년에만 7천억원 이상의 매출을 올린 바 있습니다.

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임상시험/파이프라인

인사이트가 2상을 성공하면서 듀피센트에 도전장을 내밉니다.

인사이트(Incyte)가 결절성 피부염(PN) 치료제인 포보시티닙(povorcitinib) 2상 결과를 공개했습니다. 경구용 JAK1 억제제인 이 약물은 2상에서 가려움증 평가 척도(NRS4)에서 개선 환자 비율이 36~54%로, 위약 8% 대비 매우 우수했습니다. 회사는 포보시티닙의 3상 진입 준비를 하고 있으며, 이 약물이 주사제인 듀피센트(Dupixent)를 넘을 수 있다고 보고 있습니다. 인사이트는 이 외에도 룩솔리티닙(ruxolitinib) 크림 제형의 3상을 통해서도 PN 치료제를 개발하고 있습니다.

이조키벱이 건선성 관절염에서 성공하면서 다시 살아납니다.

아셀리린(Acelyrin)이 개발하는 이조키벱(izokibep)이 건선성 관절염(PsA) 2b/3상 성공을 알렸습니다. 이조키벱은 IL-17A 억제제로, 작년 화농성 한선염(HS)에서 실패했던 약물입니다. 이후 PsA 임상에서도 CRO인 포트리아(Fortrea)가 투약 일정을 잘못 설계하는 바람에 전면 재검토를 했던 바 있습니다. 이조키벱은 이번 임상에서 결합 조직과 뼈 부착 부위의 염증 증상에 효과적이었으며, 지속적 사용시 추가 개선이 있었습니다. 아셀리린은 작년에 상장한 몇 안되는 바이오텍 기업으로, 현재 4개의 중-후기 자산을 보유하고 있습니다.

노바티스의 BTK 억제제가 화농성 한선염 치료 가능성을 보여주었습니다.

노바티스의 레미브루티닙(remibrutinib)이 화농성 한선염(HS) 2b상에서 효과를 보여주었습니다. 레미브루티닙은 위약보다 높은 농양 및 염증성 결절 제거율을 보였고, 반면 부작용은 대부분 낮은 등급의 감염이었습니다. 현재 주요 적응증은 만성 두드러기로, 작년 두 건의 3상결과를 토대로 올해 허가신청서를 제출 예정입니다. 두드러기 시장은 시판중인 졸레어(Xolair)와, 한발 물러서있는 듀피센트(Dupixent)가 현재 경쟁을 예고하고 있습니다.

얼마전 투자를 받은 알루미스가, 건선 2상 성공 데이터를 발표했습니다.

얼마전 시리즈C를 투자받은 알루미스(Alumis)가, 건선 오픈라벨 2상을 성공했습니다. ESK-001은 40mg 두 번 복용 시 최대 표적 억제와 최대 효능을 달성했으며, 모든 용량 수준에서 내약성이 좋았습니다. ESK-001은 알루미스의 경구용 TYK2 억제제로, 과도한 면역 반응을 조절하여 건선의 증상을 완화합니다. 알루미스는 바로 3상 준비를 한다고 밝혔습니다. 또한 ESK-001은 루푸스(SLE) 대상의 2b상도 진행 예정입니다.

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