๋ฐ์ด์ค๊ธ๋ก๋ธ
์ค๋์ ์ ์ฝ/๋ฐ์ด์ค ๋ด์ค (2024-02-13, ๋๋ฒ์งธ)
๊ธด ์ฐํด๋งํผ ๋ง์ ๊ธฐ์ฌ๊ฐ ์์ด ๋ฉ์ผ์ ๋๋ฒ์ ๊ฑธ์ณ ๋๋ฆฝ๋๋ค.
๋ฐ์์ฑ์ผ๊ฐํ์๋จ(PNH)๋ ํฌ๊ท์งํ์์ 1-2์๋ฅผ ๋คํฌ๋ ์ต๋ํฌ๊ธฐ ์์ฅ์ ๋๋ค. ์๋ ์์จ(AZ ์ํ์ฌ)์ด ๊ฝ ์ก์ ์ด ์์ฅ์ ๊ท ์ด์ ๋ด๊ธฐ์ํด, ๋ก์๊ฐ ์์ง์ ๋๋ค. ๋๋ค๋ฅธ ํฌ๊ท์งํ์ธ ํํฐ์ฆํ๊ตฐ๋ ์๋ก์ด ์์๊ฒฐ๊ณผ๊ฐ ๊ณ์ ๋์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฆฌ๊ณ ํฌ๊ท์งํ์ฉ ํผ๋ถ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์๋ ฅ์ ๋์ฐพ๊ฒ ํด์ค ์ด์ผ๊ธฐ๋ ํฅ๋ฏธ๋กญ๊ฒ ๋ณผ ๋ง ํฉ๋๋ค. ํฌ๊ท์งํ์ ๋ํ ๊ด์ฌ์ ํญ์ ์ค์์น๋ฅผ ์ผ ๋ ํ์๊ฐ ์์ด๋ณด์ ๋๋ค. ๊ณ ๋ง์ต๋๋ค.
๐ค
๊ฑฐ๋/ํํธ๋๋ง/M&A
๋ฐ์ด์ค์ํ ์ด CAR-T ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ์ํ ํํธ๋์ญ์ ์ฒด๊ฒฐํฉ๋๋ค.
๋ฐ์ด์ค์ํ (BioNTech)์ด ์คํจ๋ฌ์ค(Autolus)์ 650์ต์์ ์ง๋ถํ๊ณ , ํฅํ 2600์ต์๊น์ง ํฌ์์ํฅ์ ๋ด๋น์ณค์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฑฐ๋๋ก ๋ฐ์ด์ค์ํ ์ ํ์ฌ ๊ฐ๋ฐ์ค์ธ ์ธํฌ์น๋ฃ์ , BNT211์ ์ ์กฐ์ธํ๋ผ๋ฅผ ํ๋ณดํ ์ ์๊ฒ ๋์์ต๋๋ค. ๋ํด์ ํ๊ฐ์ฌ์ฌ ์ค์ธ CAR-T ์น๋ฃ์ , ์ค๋ฒ ์ (obe-cel)์ ํ๋งค๋ก์ดํฐ๋ฅผ ๋ฐ๊ฒ ๋ฉ๋๋ค. ์ค๋ฒ ์ ์ ๊ธ์ฑ ๋ฆผํ๊ตฌ์ฑ ๋ฐฑํ๋ณ(AML)์ 2์์ ์ฑ๊ณตํ๋ฉฐ FDA์ ํ๊ฐ์ ์ฒญ์ ์ ์ถํ ์ํ์ ๋๋ค.
๐งโโ๏ธ
์ธํ๊ฐ
๋ก์๊ฐ ์ค๊ตญ์ ์์์ผ๋ก ์์คํธ๋ผ์ ๋ค์นด์ ๋์ ์ฅ์ ๋ด๋ฐ๋๋ค.
๋ก์๊ฐ ๊ฐ๋ฐํ๋ ๋ฐ์์ฑ์ผ๊ฐํ์๋จ(PNH) ์น๋ฃ์ ์ธ ํฌ๋ก๋ฐ๋ฆฌ๋ง(crovalimab)์ด ์ค๊ตญ์์ ์ฒ์์ผ๋ก ์น์ธ๋์์ต๋๋ค. ํฌ๋ก๋ฐ๋ฆฌ๋ง์ ์๋ฆฌ๋ฆฌ์ค(Soliris), ์ธํ ๋ฏธ๋ฆฌ์ค(Ultomiris)์ ๊ฐ์ C5 ํญ์ฒด์ง๋ง, ๊ฒฐํฉ๋ถ์๊ฐ ๋ค๋ฅด๋ฉฐ ๋ฌด์๋ณด๋ค ํผํ์ฃผ์ฌ์ ํ์
๋๋ค. ๋ก์๋ ์ด๋ค๊ณผ์ ๊ฒฝ์์ ์ํด ์ง์ ๋น๊ต์์์ ์ํํ์์ต๋๋ค. AZ์ ์ํ์ฌ ์๋ ์์จ์ PNH์์ฅ์ 10๋
๊ฐ ์ง๋ฐฐํ๋ฉฐ, ์๋
์๋ง 8์กฐ์ ๊ฐ๋์ ๋งค์ถ์ ์ฌ๋ฆฐ๋ฐ ์์ต๋๋ค. ํฌ๋ก๋ฐ๋ฆฌ๋ง์ ์ ๋ฝ/๋ฏธ๊ตญ์๋ ์ํํ๊ฐ๋ฅผ ์ ์ฒญํ ์ํ์
๋๋ค.
๐
์์์ํ
๋ฆฌ์ ์์ค๊ฐ ํํฐ์ฆํ๊ตฐ ์๊ท๋ชจ ์์์์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค.
๋ฆฌ์ ์์ค(RegenX)๊ฐ ๊ฐ๋ฐํ๋ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๊ฐ 2ํ ๋ฎค์ฝ๋ค๋น์ฆ(MPS II)์ด๋ผ๋ ํฌ๊ท์งํ ์์์ํ์ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฒฐ๊ณผ๋ก ์น๋ฃ๋ฐ์ ํ์์ 80%๊ฐ ํจ์ ๋์ฒด ์๋ฒ์ ๋ฐ์ง ์์๋ ๋์๊ณ , ๋ด์ฝ์ฑ๋ ์ฐ์ํ์ต๋๋ค. ์ด๋ค์ ์๋ฐ๋
ธ์ฐ๊ด๋ฐ์ด๋ฌ์ค(AAV) ๋ฒกํฐ ๊ธฐ๋ฐ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ํ๊ฐ ๋๋ ๋์ค์ ํฌ์ฌํ์ต๋๋ค. ํ์ฌ๋ 1-3์ ํตํฉ์ธ ์ฌ๋ฆฌ์ค(Seamless) ์์์ค๊ณ๋ฅผ ํตํด ๊ฐ์์น์ธ์ ๋ฐ์ ์์ ์ผ๋ก ์๋ ค์ก์ต๋๋ค.
โ๏ธ
๊ฒฝ์์ผ๋ฐ
์์คํธ๋ผ์ ๋ค์นด๊ฐ ์ฝ๋ก๋ ๋ถ์ง์๋ ๋งค์ถ์ด ์ฑ์ฅํ์ต๋๋ค.
์๋
ํํด ๊ฐ์ฅ ๋ง์ด ํ๋ฆฐ ์ ํ์ ํฌ์๊ฐ(Forxiga)์ ํ๊ทธ๋ฆฌ์(Targrisso)๋ก, ๊ฐ๊ฐ 7.6์กฐ์๊ณผ 7.4์กฐ์์ ๋ฒ์ด๋ค์์ต๋๋ค. ์ด ์ธ์๋ ์๋ ์์จ์ ํฌ๊ท์งํ์ฌ์
๋ถ๊ฐ 10์กฐ์ ๊ฐ๋์ ๋ฒ์ด๋ค์ด๋ฉฐ ๋งค์ถ์ ๊ฒฌ์ธํ์ต๋๋ค. AZ๋ ์ฌํด์ ์์ ์์ฉ ํธํก๊ธฐ์ธํฌ์ตํฉ๋ฐ์ด๋ฌ์ค(RSV) ์๋ฐฉ ํญ์ฒด์ธ ๋ฒ ์ดํฌํฌ์ค(Beyfortus)์์ ๋น ๋ฅธ ๋งค์ถ ์ฆ๊ฐ๋ฅผ ๊ธฐ๋ํ๊ณ ์์ต๋๋ค.
๐งช
๋ฆฌ์์น
์ด๋ฒ์๋ ํผ๋ถ์ฉ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๊ฐ ์๋ ฅ์ ํ๋ณต์์ผฐ์ต๋๋ค.
ํฌ๋ฆฌ์คํ(Krystal)์ ๋ฐ๋ฅด๋ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ์ธ ๋น์ฅฌ๋ฒก(Vyjuvek)์ด ๋์ ํํฐ๋ก ์๋ ฅ์ ์์ ์๋
์ ์๋ ฅ์ ํ๋ณต์์ผฐ์ต๋๋ค. 13์ธ์ ์ํ ๋์ค๋ ๋ง์ฑ ์์ฒ๋ก ์๋ ฅ์ ๊ฑฐ์ ์๊ณ ์์๊ณ , ๋น์ฅฌ๋ฒก์ 3์์ ์ฐธ์ฌํ๋ฉด์ ์ข์ธก ๋์ ํํฐ ์ฌ๋ฐ์ ๋ง๋๋ฐ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค. ์ด์ ๋์ ์ ์ฌ์ฉ(compassionate use)๋ฅผ ํตํด ์ฐ์ธก์๋ ๋น์ฅฌ๋ฒก์ ์ฌ์ฉ ์์ ํ ์์ฒ๋ฅผ ์น๋ฃํ๋๋ฐ ์ฑ๊ณตํ์ต๋๋ค. ์์๊ณผ ๋ง๋ง๋ ์ ์ํ๋์์ต๋๋ค. ๋น์ฅฌ๋ฒก์ ์ด์์์ฑ ์ํฌ์ฑ ํํผ๋ฐ๋ฆฌ์ฆ(DEB)๋ผ๋ ์งํ์ ์ ์ ์์น๋ฃ์ ๋ก, COL7A1 ์ ์ ์์ 2๊ฐ์ ๊ธฐ๋ฅ์ ์ฌ๋ณธ์ ์ ๋ฌํฉ๋๋ค.
๐
ํฌ์/์ฐฝ์ /ํ์
๋ฐ์ด์คํ ์ ๋์ค๋ฅ ์์ฅ์ด ๋ ๋ค์ ํฅํ์ ์ฑ๊ณตํฉ๋๋ค.
์๊ฐ๋ฉด์ญ์งํ์ฉ ์ธํฌ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๋ ํค๋ฒ๋(Kyverna)๊ฐ IPO์์ ํฅํ์ ์ฑ๊ณตํ๋ฉด์, ์์์ ํจ์ฌ ์ํํ๋ ๊ธ์ก์ ๋ชจ๊ธํ์ต๋๋ค. ํค๋ฒ๋๋ ์๊ฐ CAR-T๋ก ๋ค๋ฐ์ฑ๊ฒฝํ์ฆ ๋ฐ ์ค์ฆ๊ทผ๋ฌด๋ ฅ์ฆ์ ๋ํ 2์์ ์งํ์ค์ ์๊ณ , ์ด ์ธ์๋ ๋ฃจํธ์ค ์ ์ผ 1์ ๋ฑ์ ์งํ์ค์
๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ณต๋ชจ ๊ธ์ก ์ฝ 4์ฒ์ต์ ๋๋ถ๋ถ๋ ์ญ์ ์์์ํ ์๊ธ์ผ๋ก ์ฌ์ฉ๋ ์์ ์
๋๋ค. ํค๋ฒ๋๋ฅผ ํฌํจํด์, ๋์ค๋ฅ ๋ฐ์ด์คํ
์ 24๋
์๋ง 4๋ฒ์งธ ์์ฅ ํฅํ์ ์ด์ด๊ฐ๋๋ค.
๋ ์งํ์ ์ธํฌ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ์ค๋นํ๋ ๋ด๋ก๋๊ฐ 1700์ต์์ ๋ชจ๊ธํ์ต๋๋ค.
๋์ข (Allogenic) ์ ๋ ์ธํฌ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๋ ๋ด๋ก๋(Neurona)๊ฐ ์์์ํ ์๊ธ์ ํ๋ณดํฉ๋๋ค. 1๋ ์ ๋งํด๋ ์๊ธ์กฐ๋ฌ์ด ์ด๋ ค์ 25%์ ์ง์์ ๊ฐ์ํ๋ ๊ฒ์ ๋น๊ตํ๋ฉด ์ํฉ์ด ๋ง์ด ์ข์์ก์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๋ชจ๊ธ์ ๊ฐ์ง ์น๋ฃ์ ๋ก ๊ฐ๋ฐ๋๋ NRTX-1001์ ์ด๊ธฐ ๊ฒฐ๊ณผ์์, 2๋ช ์ ๋์น์ฑ ํ์๊ฐ -95%์ ๋ฐ์๊ฐ์๋ฅผ ๊ฒฝํํ ๋ฐ์ดํฐ๊ฐ ์ฃผํจํ๋ ๊ฒ์ผ๋ก ๋ณด์ ๋๋ค. ๋ด๋ก๋๋ CNS ํน์ฑ ์ ์ปจ๋์ ๋์ด ๋ถํ์ํด์ง ๊ฒ์ด๋ฉฐ, ๋์ข ์ ๋์ธ๋งํผ ์กฐ์ง์ฑ์ทจ๊ฐ ๋ถํ์ํ ์ ์ ๊ฐ์ ์ผ๋ก ๋ด์ธ์ฐ๊ณ ์์ต๋๋ค.
์ด ํ์ฌ๋ ์ ํ๋ฒ ์กฐ์ค์ ๋น๊ฒ์ด์ธ ๊ฐ ํ์ํ๋ ๋น๋ฆฌ์ง ๊ธ๋ก๋ฒ(Village Global)๋ก๋ถํฐ ํฌ์๋ฅผ ๋ฐ์์ผ๋ฉฐ, ์ ๊ณ์ ๋ฌด์ ์ ํธ ๋ฐ ์ ๊ฒฝ๊ณผํ ์ ๋ฌธ๊ฐ๋ค์ด ์ฐฝ์ ํ์ต๋๋ค. ์ฃผ์ ๊ธฐ์ ์ ๋ ์ธ๋ถ์์ ๋ํ๋ฅผ ์ธก์ , AI๋ก ํ์ตํ์ฌ ๋ง์ถคํ๋ ์๊ทน์ ๋ค์ ์ ๋ฌํ๋ ์๋ฃ๊ธฐ๊ธฐ๋ฅผ ๋ง๋ญ๋๋ค. ์ด๋ค์ ๋ณธํ์ฑ ๋จ๋ฆผ, ๊ธฐ์ต์์ค ๋ฑ์ ์งํ์์ ์์ฝํ๋ณด๋ค ๋์ ํจ๊ณผ๋ฅผ ์ ๊ณตํ ๊ฒ์ด๋ผ ๋ฐํ์ต๋๋ค. ์ด ๋ถ์ผ์๋ ์ต๊ทผ ๋ ์์ ์นฉ์ ์ฌ์ด์ ์ ๋ฌํ๋ ค๋ ์ผ๋ก ๋จธ์คํฌ์ ๋ด๋ด๋งํฌ๊ฐ ์ ์๋ ค์ ธ ์์ต๋๋ค.
โก
๋น ๋ฅธ ์์ฝ
๋ ธ๋ณด๋ ธ๋์คํฌ์ CMO ์ธ์๋ฅผ ์ ๋ฝ์ด ์ฃผ์๊น๊ฒ ๋ณด๊ณ ์์ต๋๋ค. EU ๊ท์ ๋น๊ตญ์ด, ์ด๋ฒ ๊ฑฐ๋๋ก ๋ ธ๋ณด์ ์ผ๋ถ ๊ฒฝ์์ฌ๊ฐ ํผํด๋ฅผ ์ ์ง ์์ ์ง ์กฐ์ฌ์ ๋์ฐ์ต๋๋ค. ์นดํ๋ํธ(Catalent)๋ ์ธ๊ณ 3์ ์์ ๋๋ ๋ํ ์ ์กฐ์ ์ฒด๋ก, ์ ๊ณ ์ ๋ฐ์ ๊ฐ๋ฐ/์์ฉ์ ํ์ ์์ฐํ๋ ํ์์ ์ฒด์ ๋๋ค. ๋ํ์ ์ผ๋ก ์ด๋ฒ ์ธ์๋ ๋ฆด๋ฆฌ์ ์ ๋์ ์ธ ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ์ค ์ ์๋ ๊ฒ์ผ๋ก ์์ฅ์ ๋ณด๊ณ ์์ต๋๋ค.
ํ๋์ค์ ๋์ฝ์ค(Nicox)๊ฐ, ์ผ๋ณธ์ ์ฝ์(Kowa)์๊ฒ ์์(IOP) ๊ฐํ์ ๋ฅผ ์ ๊ธ๊ธ 40์ต์ ์์ค์ผ๋ก ํ๋งคํฉ๋๋ค. ์ต๋ ๊ณ์ฝ๊ธ์ 380์ต์์์ค์ ๋๋ค. ๋์ฝ์ค๋ ํฐ ๋ถ์ฑ์ ๋ฏธ๊ตญ 3์์ํ์ผ๋ก ์ธํด ๋งค์ฐ ์ ์ ํ๊ธ๋ง์ด ๋จ์์์ต๋๋ค. ์ด๋ฒ ๊ฑฐ๋๋ก ์ฌํด 9์๊น์ง๋ ๋ฒํธ ์ ์์ผ๋, ์ด๋ฏธ ํ๊ถ์ ๋ค์ํ ๊ตญ๊ฐ์ ํ๋งคํ ์ํฉ์ด๋ผ ์ผ๋ณธ ๊ฐ๊ต ์์์ ์ฑ๊ณต ๋ฐ ํ๊ฐ๊ฐ ํ์์ ์ธ ์ํฉ์ ๋๋ค.
์ ์ ์ ๊ฒ์ฌํ์ฌ์ธ ์ธ๋นํ (Invitae)๊ฐ ํ์ฐ์ ์ฒญ์ ์๋๊ณ ์์ต๋๋ค. ์บ์์ฐ๋(Cathie Wood)๊ฐ ํฌ์ํ ๊ฒ์ผ๋ก๋ ์ ๋ช ํ๋ ์ธ๋นํ ์ ์ฃผ๊ฐ๋ 60๋ฌ๋ฌ ์ ์ ์ ์ฐ๊ณ ๋ด๋ ค์, ํ์ฌ๋ ์ฝ 0.02๋ฌ๋ฌ(=2์ผํธ)์ ๊ฑฐ๋๋๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ธ๋นํ ๋ ์ฐฝ๋ฆฝ ๋น์๋ถํฐ ์ง๊ธ๊น์ง ํ์๋ฅผ ๋ฌ์ฑํ ์ ์ด ์์๊ณ , ์ฝ๋ก๋ ์ดํ ์ฒ์ฌ๋ช ์ ๋ฌํ๋ ๊ทน์ ์ธ ์ ๋ฆฌํด๊ณ ๋ฅผ ๋จํํ๊ธฐ๋ ํ์๋ ํ์ฌ์ ๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ์ ์ ์ ๊ฒ์ฌ๋ถํฐ ๋ถ์, ์๋ด๊น์ง ์ ์ ์์ ๊ด๋ จ๋ ์ผ๋ จ์ ์๋น์ค๋ฅผ ์ ๊ณตํ๋ ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ด์์ต๋๋ค.
์ฐ๋์ฆ๊ฐ 213๋ช ์ ํด๊ณ ํ๊ณ ์ด์ธ๋ฉ์ค(Eon Labs)๊ณต์ฅ์ ํ์ํฉ๋๋ค. ์ด ๊ณต์ฅ์ ํฉ๋ณ์ ํตํด ์ป์ ๊ณต์ฅ์ผ๋ก, ์ง๋ 20๋ ๊ฐ ์ฐ๋์ฆ์ ์ฑ์ฅ์ ๋งค์ฐ ์ค์ํ์ต๋๋ค. ๊ทธ๋ฌ๋ ์ต๊ทผ ์ฐ๋์ฆ์ ์ ๋ค๋ฆญ ์ฌ์ ๋ถ๋ ๋ถ์งํ ๋ฐ๋ฉด, ๋ฐ์ด์ค์๋ฐ๋ฌ๋ ํ๋ ฅ์ ๋ณด์ด๋ฉฐ ์ฐ๋์ฆ๋ ์ด์ชฝ์ ์ ์กฐ ๋ฐ ๊ฐ๋ฐ ์ญ๋์ ๋ ๊ฐํ๊ฒ ์ง์คํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ์ฐ๋์ฆ๋ ์๋ 10์ ๋ ๋ฆฝ๋ฒ์ธ์ด ๋๋ฉด์ ์๋ฆฝ์ ์ํ ์ค๋น๊ฐ ํ์ํฉ๋๋ค.