BioGlobe🌎: 이미 잘 팔리고 있지만, 결국 철수해야하는 ALS 치료제😥등

바이오글로브

오늘의 해외 신약개발 뉴스 (2024. 4. 8)

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아밀릭스가 확증임상을 실패하면서, ALS 치료제 승인을 결국 철회합니다. 조건부 승인이었지만 판매가 활발하게 이뤄지고 있던 제품인지라, 그 충격이 더욱 크게 다가옵니다. 결국 확증 임상에서 통계적 유의성을 확보하기 전까지는 약효와 부작용 데이터는 신뢰하기 어렵다는 점을 다시 보여줍니다. 독일머크가 맺은 ADC 딜 역시 눈에는 띄지만, 최근 ADC가 너무 핫하다 보니 이번 독일머크의 계약은 소소해보이기까지 합니다. 이 외에 초고가 M&A가 이뤄진 무스카린 수용체 영역에 새롭게 등장한 뉴로스테릭스도 지켜보시면 도움이 될 것 같습니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

ICH-E6가 R3로 개정되면서, 제약사들의 변화와 적응이 불가피합니다. (Partnered)

인체 임상시험에서 품질관리(QC)/품질보증(QA)은 임상 성공 및 의약품 승인에 필수적임에도, 이를 전 주기에 걸쳐 관리하는 경우는 많지 않습니다.
특히 국제 임상시험관리기준(GCP, ICH-E6)의 3번째 개정이 진행되면서, 다시금 많은 회사들이 이를 어떻게 적용할 지 고민하는 시점인데요,

최근 출범한 컨설팅 바로(BARO)가 R3 대응을 포함한 임상시험 품질보증(QA) 전문 서비스를 제공합니다. 주요 서비스로는
• 점검(Audit)
• 표준작업지침서(Standard Operating Procedure, SOP)개발
• 품질관리시스템 (Quality Management System, QMS)관련 컨설팅
• 위탁업체 (Service Provider/Vendor) 선정 및 관리
• 임상시험 관련 교육 제공 등
의 임상시험 품질보증을 위한 넓은 범위의 전문화된 서비스를 제공하고 있습니다.

컨설팅 바로는 25년간 임상시험 업계에 종사했으며 최근 메디데이터에서 Global Compliance Strategy 부서의 상무를 지낸 김세련 대표와,
다국적 CRO인 ICON Plc.에서 Principal Auditor (수석 감사원) 경력을 보유한 20년 경력의 이정아 부대표가 공동 설립한 회사입니다.
두 창업자 모두 17년, 15년 이상의 품질보증(QA)경력을 보유하고 있어, 차별화된 서비스를 제공할 예정입니다.

🤝

거래/파트너링/M&A

독일머크가 ADC 개발을 위해 1.8조원 개발계약을 체결합니다.

독일머크(Merck KGaA)가 미국의 카리스(Caris BS)와 ADC 개발 계약을 체결합니다. 카리스는 새로운 암 표적을 찾기 위해 자체 보유중인 환자 조직과 AI 기술을 활용할 예정입니다. 머크는 이미 자체개발한 CEACAM5 ADC를 가지고 대장암 1상을 진행중이고, 이 외에도 '22년에 새로운 ADC 표적발굴을 위해 머사나(Mersana)와 선급금 4백억에 계약을 체결한 이력이 있습니다. 반대로 카리스는 작년에 모더나, 인사이트(Incyte) 등과 계약을 체결하는 등 표적발굴을 위한 다양한 플랫폼을 제공하고 있습니다.

🧑‍⚖️

인허가

ALS 치료제 회사인 아밀릭스가, 자사의 제품을 자진 철회합니다.

아밀릭스(Amylyx)가 렐리브리오(Relyvrio)의 판매를 중단하겠다고 선언했습니다. 렐리브리오는 ALS병의 진행속도를 늦추는 치료제로서, 22년 가속승인 이후 연매출 5천억원이라는 높은 수요를 보여준바 있습니다. 그러나 지난달초, 확증임상에서 1-2차 평가변수 모두를 만족하지 못하면서, FDA와의 약속에 따른 철수를 이행하는 모습입니다. ALS는 최근 드날리(Denali)의 RIPK1 억제제의 2상 실패, TUDCA 컨소시엄의 3상 실패 등 정말 치료하기 어려운 분야임을 다시금 보여주고 있습니다. 아밀릭스는 이번 여파로 340명에 달하는 직원 중 70%를 감원할 것이라고 밝혔습니다.

바실리아가 난치성 감염에 대한 새로운 항생제를 허가받았습니다.

스위스의 바실리아(Basilea)가, FDA로부터 제브테라(Zevtera)라는 새로운 베타락탐계(β-lactam) 항생제를 승인받았습니다. 바실리아는 2005년에 J&J와 협력하여 이 물질을 개발했었으나, 2009년에 승인을 거부당한 바 있습니다. J&J는 당시 임상시험 관리의 책임을 안고 이 물질을 바실리아에 반환했으며, 이후 바실리아는 미국 외 지역에서 판매를 해오던 약물입니다. 바실리아는 이번 출시로 미국시장에 약 10년간 독점권을 행사하게 되며, 세균성 피부감염 및 폐렴 등 3가지 세부 적응증에 승인을 받았습니다.

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임상시험/파이프라인

MSD의 KRAS 억제제가 비소세포폐암 3상을 시작합니다.

암젠과 BMS만이 보유하고 있는 KRAS 저해제 시장에, 미국머크(MSD)가 3상으로 뛰어들 채비를 마쳤습니다. MK-1084라는 이 약물은 다른 약물처럼 G12C 돌연변이를 표적하며, 키트루다와의 병용요법을 통해 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 평가됩니다. 키트루다는 단독으로 투여시, KRAS 변이 보유 환자에게 더 나은 반응을 보이는 것으로 알려져 있습니다. 이 약물은 타이호(Taiho)와 아스텍스(Astex)가 협력하여 개발한 약물로, 6500억원 계약의 일부로 MSD에 이관되었습니다. 이번 3상은 29년까지 완료를 목표로 삼고 있습니다.

큐어백의 백신이 2상 결과를 공개하면서, 모더나와 비슷한 이슈를 마주합니다.

큐어백과 GSK가 공동개발하는 계절 독감용 mRNA 백신 2상이, A형 독감에는 효과를 보이지만 B형 독감에서는 아쉬운 결과를 도출했습니다. 이는 작년에 모더나의 백신이 B형 균주에 대해 평가지표를 만족하지 못했던 것과 동일한 이슈입니다. 결국 모더나는 새로운 제형으로 임상을 재진입했고, 큐어백 역시 최적화를 통해 이를 극복할 예정입니다. 다만 이미 모더나의 백신은 GSK의 플루아릭스(Fluarix)를 넘는 3상 결과를 보인 바 있어, 당분간은 모더나가 mRNA 독감 백신 경주에서는 앞서 나갈 것으로 보입니다. 이번 2상에서 대조군의 백신이 무엇이었는지는 공개되지 않았습니다.

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투자/창업/폐업

미국의 애덱스가, 투자회사와 합작하여 새로운 정신질환 치료제, 뉴로스테릭스를 설립합니다.

뉴로스테릭스(Neurosterix)가 정신질환용 무스카린(muscarinic) M4 양성 조절제 (M4 PAM)개발을 위해 8백억원의 시리즈A와 함께 모습을 드러냈습니다. 애덱스(Addex)의 기술과 자산을 인수하여 탄생한 이 회사는 애덱스의 C-level 다수가 경영진으로 참여하게됩니다. 애덱스는 원래도 신경계 치료제를 개발하고 있는 회사로, J&J와 협력하여 개발하는 뇌전증 치료제가 대표적입니다. 최근 무스카린 시장은 BMS의 카루나 18조원 인수와 애브비의 세레벨 11조원 인수로 인해 최근 굉장히 큰 시장으로 인식되기 시작했으며, 뉴로스테릭스의 후보물질은 카루나의 KarXT보다 더 정교한 버전의 정신분열증 치료제인 것으로 알려져있습니다.

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