BioGlobe🌎: 자가면역질환의 완치를 노리는 CAR-T⭐등

바이오글로브

오늘의 제약/바이오 뉴스 (2024-02-26)

암과 자가면역질환은 서로 다른 분야임에도 유사한 치료법을 시도하는 경우가 제법 있습니다. 이번 CAR-T 치료제로 자가면역질환을 치료한 연구논문은 글로벌 제약사들의 이목을 끌기에 충분하며, 혈액암 이후 큰 진전을 보이지 못했던 CAR-T 업계에 새로운 바람이 될 것으로 보입니다. 파킨슨병 치료제가 비만치료 효과를 보이는 연구도 흥미로운 대목입니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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인허가

리제네론의 이중항체가 FDA 심사를 받기 시작했습니다.

리제네론의 BCMA x CD3 이중항체인 린보셀타맙(linvoseltamab)이 BLA의 우선검토 대상 지정이 완료되었습니다. 이번 BLA는 아직 진행중인 1/2상 데이터를 기반으로 하며, 다발성 골수종(MM)의 4차 치료제로 검토됩니다. 다만 BCMA x CD3 이중항체가 J&J의 텍베일리(Tecvayli)와 화이자의 엘렉스피오(Elrexfio)가 있는 상황에서 린보셀타맙의 장점이 무엇인지는 아직 명확하지 않습니다. 리제네론은 이를 극복하기 위해 또다른 CD38 x CD28 이중항체와의 병용요법을 계획중입니다.

영국이 탈모에 대한 치료제를 최초로 권고합니다.

영국의 보건의료원(NICE)에서 중증 원형 탈모증에 대해, 화이자의 매일 먹는 경구용 JAK 억제제인 리트풀로(Litfulo)를 치료옵션으로 권고했습니다. 리트풀로가 최대 2년동안 모발 재성장 개선을 이뤘기 때문입니다. 이는 리트풀로가 영국 인허가를 받은 지 16주만에 일어난 일입니다. 반면 리트풀로보다 먼저 승인을 받은 경쟁약물, 릴리의 올루미언트(Olumiant)는 영국에서 아직 보험적용을 받을 수 없습니다.

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경영일반

노바백스가 세계백신면역연합에 선구매 소송을 합의했습니다.

코로나의 유행으로 세계백신면역연합(GAVI)은 노바백스(Novavax)에게 선불금 9000억원을 지불하며, 백신 선구매권을 산 바 있습니다. 그러나 코로나 유행은 금새 사그라들었고, 그동안 허가를 받지못한 노바백스의 백신은 쓸모가 없어졌습니다. 결국 가비는 계약을 철회하면서 선불금 환수를 요청했는데, 노바백스가 이를 거절하면서 소송이 발생했었습니다. 두 집단의 소송은 결국 노바백스가 가비에게 6100억원을 2028년까지 분기 분할로 지급하기로 하면서 종결되게 됩니다. 노바백스는 2차례에 걸친 정리해고와 코로나 수요감소로 큰 어려움을 겪고 있습니다.

미국 최대 제약협회의 수장에 길리어드 CEO가 임명됩니다.

미국의 최대 제약협회인 파마(PhRMA)의 수장으로 길리어드의 CEO, 다니엘(Daniel O' Day)이 임명됩니다. 파마는 인플레이션감축법(IRA)과 같은 약가인하 압력에 대응하기 위해 목소리를 내는 단체로도 알려져 있습니다. 파마의 회원사에는 우리가 아는 빅파마가 거의 모두 포함되어 있습니다. 예외적으로 아스트라제네카는 작년에 파마를 떠난 바 있습니다. 다니엘의 당면과제는 IRA로 인한 규제에 맞서고 목소리를 내는 것입니다.

모더나가 23년 실적발표에서 의외의 성과를 발표했습니다.

코로나 제품 부진으로 적자를 예상한 시장과 달리, 모더나가 생산량을 줄이면서 비용 감축으로 흑자를 유지했습니다. 뿐만 아니라 올해 5월 허가 예정인 RSV 백신을 통해, GSK와 화이자가 주도하는 2-3조원 시장에 침투할 예정입니다. 또한 MSD와 협력중인 암백신은 오히려 시설을 확장하면서, 공격적으로 투자를 할 예정입니다. 모더나는 지난 3분기에만 1.7조원의 '오래된' 코로나 백신재고를 상각처리한 바 있습니다.

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리서치

CAR-T로 자가면역질환을 완치하는 논문이 발표되어 화제입니다.

NEJM에 발표된 이번 논문은, 루푸스-염증성근염-전신경화증 등을 겪는 난치성 환자들을 CAR-T로 치료한 결과입니다. 이들은 치료 이후 평균 15개월 이상의 추적관찰에서 누구도 추가적인 약물 치료가 불필요했고, 경미한 부작용만을 겪었습니다. 이번연구는 지난 22년 루푸스 대상 CAR-T 연구가 확대된 것으로, 연구진은 참가자의 B세포 네트워크가 재구성 되면서 면역체계가 재구성(reset)된 것을 여러 지표로 확인했습니다. 이 접근법은 빅파마 중에는 BMS가 가장 앞서서 1상이 진행중이며, 이번 연구로 CAR-T의 치료분야가 확대될 가능성이 매우 높아졌습니다.

파킨슨병 치료제가, 엉뚱하게도 비만치료제로 효과를 보이고 있습니다.

노드테라(NodThera)가 개발하는 파킨슨병치료제가, 동물연구에서 위고비(Wegovy)와 유사한 수준(-19% 대 -21%)으로 체중감량에 성공했다고 회사가 밝혔습니다. 이번 연구는 마른쥐에게는 효과가 없으면서 비만쥐에게만 효과를 보였습니다. 회사는 공식적으로는 GLP-1 불응성 환자를 1차 목표로 삼고있으나, 미공개 데이터에는 GLP-1 작용제와 병용 시 더 강력한 효과를 보인다는 자료가 있다고 암시하기도 했습니다. 이 물질은 뇌를 투과하여 NLRP3를 억제하는 약물로, 연구자들은 NLRP3의 활성이 비알콜성지방간염(NASH), 심혈관질환, 당뇨병, 신경퇴행성 질환 모두에 관련이 있다고 얘기했습니다.

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투자/창업/폐업

CG온콜로지 상장을 주도한 오리 캐피털이, 새로운 펀드를 조성했습니다.

중국에 기반을 둔 오리(Ori)가 약 3400억원의 펀드를 조성하면서, 새로운 바이오텍 회사를 찾습니다. 이 회사는 얼마전 상장 흥행에 성공한 CG온콜로지의 최대 주주 였으며, 사노피가 1.4조에 인수한 키맙(Kymab)에 투자하기도 했습니다. 이번 펀드는 주로 RNA를 표적하는 소분자, TPD, 세포치료제, RNA치료제에 투자할 것으로 예상됩니다. 오리의 창립자는 골드만삭스의 중국의료 책임자였던 시몬 송(Simone Song) 입니다.

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빠른 요약

미국 영부인 질 바이든이, 여성 건강 연구에 1300억원의 투자를 약속했습니다. 백악관이 발표한 이번 이니셔티브는 질병에 구애받지 않고 다양한 연구접근법에 투자하기 위함입니다. 자궁내막암이나 다낭성난소증후군 등이 그나마 연구되어온 질환에 속하나, 여전히 여성건강에 대한 연구는 격차가 있다고 백악관은 밝혔습니다. 이번 연구의 세부 주제는 3월 중 발표될 예정입니다.

노바티스의 겸상적혈구질환 치료제, 아닥베오(Adakveo)가 영국승인이 취소됩니다. MHRA는 노바티스의 치료용 수액에 대한 조건부 허가를 최종 취소했습니다. 아닥베오는 혈관 폐쇄성 위험에 대한 임상 3상을 실패했고, 그 결과로 허가가 취소된 것입니다. 당국은 배치의 공급을 중단하고, 남은 배치를 격리하며, 허가취소에 따른 대체요법을 논의할것을 병원에 권고했습니다.

프로타고니스트(Protagonist)의 펩타이드, 러스퍼타이드(rusfertide)가 적혈구 과다증 2상 결과 논문을 공개했습니다. 적혈구 과다증은 혈액암의 일종으로, 가려움증, 피로 등 전신증상을 겪으며, 방치 시 심장마비, 뇌졸중 등의 심혈관 질환 위험을 높입니다. 이 약물은 최근 다케다가 4천억원에 사들인 약물로, 3상이 진행중입니다.

중국의 API 제조업체, 쓰촨 디바이오(Sichuan Deebio)가 483에 이은 경고장(warning letter)를 발부받았습니다. FDA는 특히 해당회사의 품질관리(QC)담당자가 미생물학 테스트 결과를 기록하지 않고, '머릿속에 있다'며 기억에 의존한 점을 경고했습니다. 이로서 이 회사는 미국시장용 API를 생산하려면 FDA의 실사 및 허가를 다시 받아야만 하는 상황이 되었습니다.

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