BioGlobe🌎: 뒤센근이영양증의 또다른 신약 탄생⭐등

바이오글로브

오늘의 해외바이오 뉴스 (2024. 3. 26)

지난주 논문공개를 언급했던 이탈파마코의 DMD 신약이 나오면서 여러 언론이 일제히 주목했습니다. 이번 FDA의 결정은 DMD 치료제에 유연성을 발휘하겠다는 포지션을 유지하는 것이라 의미가 큽니다. FDA는 지난 1년간 3개의 DMD 신약을 허가한 바 있고, 특히 그 중 2개는 근본적인 치료제가 아닌 유지 또는 발병 지연에 효과적인 약들입니다. 엔카르타의 루푸스 전환에 따른 시장 외면도 볼만한 이야기입니다. 항암제 회사가 파이프라인이 잘 안된다는 이유로 자가면역질환으로 선회했을때, 시장의 반응이 얼마나 냉담한지 볼 수 있습니다. 이 외에 인슐린이 아직도 개선 여지가 있는 의약품이라는 사실도 짚어두시면 도움이 될 것 같습니다. 고맙습니다.

From Alex
구독자님의 쓴소리🥰(피드백)

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거래/파트너링/M&A

인텔리아가 리제네론과의 유전자 편집 치료제 개발을 일부 종료합니다.

크리스퍼 편집 기술로 알려진 인텔리아(Intellia)가, 리제네론과 B형 혈우병 치료제 협력을 중단한다고 밝혔습니다. 두 회사는 무려 2016년에 이뤄진 계약을 지금까지 유지해왔으나, 최근 들어 리제네론이 파이프라인 개발을 주도하면서, 확실하게 리제네론에 자산을 양도한 것입니다. 이로서 인텔리아는 35% 비용분담의무가 면제되지만 동시에 향후 판매 수익도 받을 수 없게 되었습니다. 이 외에 두 회사는 A형 혈우병치료제 개발은 진행할 것이며, 또한 NTLA-2001이라는 아밀로이드증 대상 in-vivo 크리스퍼 후보물질의 3상에는 영향을 주지 않는다고 밝혔습니다.

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인허가

이탈파마코의 뒤센근이영양증 치료제가 승인되었습니다.

FDA가 뒤센근이영양증(DMD)의 비스테로이드성 치료제로 두비자트(Duvyzat)를 최초로 승인했습니다. 두비자트는 스테로이드와 달리, HDAC 억제제를 통해 근섬유의 분해를 늦추는 것으로 알려져 있습니다. 특히 임상 데이터에서 16-17세까지도 환자들이 보행을 할 수 있었던 점이 주효했던 것으로 보입니다. 기존 환아들은 10-13세 사이에 보행능력을 완전히 상실합니다. 두비자트는 이탈파마코(Italfarmaco)의 자회사인 ITF가 판매 예정이나, 아직 가격은 결정되지 않았습니다. 이 외에도 화이자와 리젠엑스(RegenX)의 유전자 치료제가 각각 임상에 진입해있어, 앞으로도 DMD 환자들을 위한 치료제는 계속 개발될 것으로 보입니다.

노보노디스크의 주1회 인슐린 주사제가, 유럽자문위로부터 긍정적 의견을 받았습니다.

노보노디스크의 아위클리(Awiqli)가 유럽자문위(CHMP)로 부터 긍정적 의견을 받았습니다. CHMP는 2형 당뇨병 환자 3상 데이터를 토대로 당화혈색소 감소와 혈당조절 효과가 지속됨을 밝혔습니다. 또한 1형 당뇨에서도 1일 1회 투여 대비 효과가 유사한 것으로 나타나, 전반적으로 교체에 문제가 없다는 것이 회사의 입장입니다. 인슐린은 아직까지도 주 1회 투여 제형이 없는 제품으로, 인슐린 자체는 시장에 출시된지 100여년이 다 되어가는 약제임에도 아직도 발전할 여지가 있는 제품입니다.

노바티스의 파발타 역시 유럽자문위의 긍정의견을 받았습니다.

노바티스의 발작성 야간혈색소뇨증 치료제인 파발타(Fabhalta)가, 유럽에서도 긍정적인 의견을 받았습니다. 파발타는 솔리리스(Soliris)/울토미리스(Ultomiris)와 같은 항C5 치료제를 받았음에도 잔류성 빈혈이 있는 환자를 대상으로 한 3상에서 긍정적인 수혈독립성을 보였습니다. 솔리리스와 울토미리스는 작년 합산 8조원 매출을 올린 블록버스터 희귀의약품입니다. 파발타는 작년 12월 EMA와 동일 적응증으로 승인되었으며, 현재 책정가격은 연간 7억원 수준입니다. 노바티스는 이 경구용 치료제를 희귀질환인 IgA신증(IgAN) 으로도 허가를 신청한 상태이며, 올해 중 승인여부가 결정될 것으로 보입니다.

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임상시험/파이프라인

인네이트가 희귀 혈액암 대상 라쿠타맙 프로그램을 중단합니다.

인네이트(Innate)가 개발중인 항KIR3DL2 항체인 라쿠타맙(lacutamab)이, 말초T세포림프종(PTCL) 단독요법에서 효과가 미미하여 중단되었습니다. 라쿠타맙은 다른 림프종 2상에서 환자 사망으로 임상을 보류했다가, 해제한지 2개월도 지나지 않아 단독요법을 포기한 것입니다. 그럼에도 회사는 '1상에서 효과가 나왔지만, 임계점을 넘지못해 중단한 것'이라며 동일한 PTCL 환자를 대상으로 병용 2상은 계획대로 진행할 예정에 있다고 밝혔습니다. 최근 인네이트는 자체 플랫폼을 통해 항체를 넘어, NK세포 인게이저를 개발하는 회사가 되었으며, 이를 사노피와의 협력으로 다양한 분야 치료제를 개발중입니다.

엔카르타가 개발중인 NK세포 치료제를 항암제에서 자가면역질환치료제로 바꿉니다.

엔카르타(NKarta)가 개발중인 NKX019를 루푸스(Lupus) 치료제로 전환하고 NKX101은 우선순위를 낮춥니다. NKX101은 NKG2D를 표적하는 NK세포 치료제로, 급성골수성백혈병(AML)환자에서 66%의 효능을 보였으나, 다음 코호트에서는 7%라는 매우 낮은 효능을 보였던 바 있습니다. NKX019는 다른 CAR-T와 같이 CD19을 표적하며, 이에 따라 회사는 최근 트렌드인 자가면역질환, 그 중에서도 루푸스(lupus)를 표적하기로 결정한 듯 보입니다. 다만 시장은 회사의 결정이 탄탄한 근거에 기반했다고 보기 어려웠는지, 하루만에 -30% 주가하락을 보여주며 불신을 나타냈습니다.

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