🌍 릴리의 유전자치료제, 잃어버린 소리를 되찾아주다👂등

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거래/파트너링/M&A

나야가 희귀 유전병 치료제를 확보하기위해 플로리다 바이오를 인수합니다.

플로리다(Florida)는 레버유전성시신경병증(LHON)의 유전자치료제를 개발하던 회사로, 같은 플로리다에 위치한 나야(NAYA)에 약 250억원에 인수될 예정입니다. 플로리다는 캡시드에 미토콘드리아 표적 서열을 추가하여 표준 AAV 모델을 조절할 수 있는 기술을 가지고 있었고, 해당 기술로 1상을 진행 중입니다. 나야는 작년부터 항암제 파이프라인을 강화하기 위해 이중항체 자산을 2개 인수한 바 있습니다.

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인허가

복부지방 감소를 위한 개량신약이 FDA 승인을 받는데 실패했습니다.

테라(Thera)가 개발하던 테사모렐린(Tesamorelin) 초고농도 제형이 FDA로부터 CRL을 수령했습니다. 테사모렐린은 GHRF 유사 펩타이드 치료제로서, HIV 및 지방이영양증 환자의 과도한 복부비만을 줄이기 위해 개발되었습니다. 2010년에 첫 승인을 받은 이래, 4배 농축 제형(F4)까지 허가를 받았고, 이번에는 8배 농축(F8) 제형을 신청했었습니다. 이번 승인거부에는 원료의약품의 불순물, 동결건조 시 안정성등 과 같은 제조 관련 내용이 주를 이루고 있습니다.

FDA의 CAR-T 경고문 요청에 대해, 길리어드만 살짝 비켜가게 되었습니다.

FDA가 T세포 악성종양 경고문을 삽입하라는 요청에 대해, 길리어드의 테카투스(Tecartus)는 부드러운 워딩을 쓸 수 있게 되었습니다. 다른 CAR-T 치료제는 악성종양이 "발생(have)"했지만, 테카투스는 "발생할 수 있다(may)"고 적어준 것인데요. 아마 테카투스에서는 실제 사례가 발견되지 않았기 때문으로 보입니다. FDA는 19일 원본 서한을 삭제하고, 새로운 서한을 업데이트하면서 이를 반영했습니다. 이번 업데이트는 FDA의 이번 조사가 충분한 것이었는지 의문을 불러일으켰습니다.

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임상시험

릴리의 유전자치료제가 난청아동의 청력을 회복시켰다고 밝혀 화제입니다.

청각장애를 가지고 태어난 11세 소년이 릴리의 오토페린(otoferlin) 유전자 치료제를 투여받은 뒤, 한달 만에 모든 음역의 소리를 들을 수 있게 되었습니다. 오토페린은 청각세포의 소리신호를 뇌로 전달하는 단백질 중 하나로, 이 단백질의 변이는 치명적인 난청을 불러옵니다. 릴리는 전세계적으로 20만명이 오토페린 매개성 난청을 앓고 있다고 밝혔습니다. 이 치료제는 릴리가 22년 말 아쿠어스(Akuous)를 8천억에 사들이면서 탄생했습니다.

레오파마가 만성 손습진 치료제 3상의 추가결과를 공개했습니다.

덴마크의 레오파마가 일본담배산업(Japan Tobacco)로부터 들여온 델고시티닙(delgocitinib)이 표준치료제 대비 우수한 성능과 적은 부작용을 보여주었습니다. 2개의 3상과 오픈라벨 연장연구를 통합한 이번 결과는 EMA에 이미 제출된 허가 신청에 유리하게 작용할 것으로 보입니다. 현재 국소 JAK억제제로 승인된 약물은 인사이트(Incyte)의 옵젤루라(Opzelura)가 유일합니다.

아노비스가 데이터클리닝을 이유로 3상 결과 발표를 연기했습니다.

아노비스(Annovis)의 파킨슨 병 치료제인 분타네탑(buntanetap)은 23년 12월에 최종 환자방문이 완료되었습니다. 그러나 당초 발표 예정이었던 1월말 데이터 공개가 어려워 질 것으로 보고, 회사는 일정을 연기한 것으로 보입니다. 시장에서는 이번 결정을 불안요소로 보았는지, 주가는 하루만에 -10%이상 하락했습니다. 분타네탑은 다양한 신경독성 단백질을 억제하는 경구용제제로, 21년 알츠하이머에서는 실망스러운 데이터를 보였던 바 있습니다.

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경영일반

베네볼런트AI가 바이엘 출신의 임원을 영입합니다.

바이엘의 R&D chief로 근무하던 요르그 묄러(Joerg Moeller)가 베네볼런트AI의 CEO로 취임합니다. 베네볼런트에게 작년은 힘든 한 해였습니다. 세계 최초 AI로 발굴한 물질이 2상에 진입했으나 실패했고, 그 결과 180명의 직원이 해고되었습니다. 회사는 요르그가 AI를 강력하게 지지하는 사람으로서 회사의 플랫폼을 적극 활용할 것으로 기대하고 있습니다.

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빠른 요약

겸상적혈구빈혈에 대한 유전자치료제의 적정가격이 26억원 수준이라는 연구결과가 공개되었습니다. 메디케이드의 08~16년도 자료를 토대로 조사한 해당 연구는 장기적으로 환자의 장기생존, 간병인의 삶의 질, 치료효과를 감안한 결과입니다. 다만 크리스퍼 기술을 적용한 카스제비(Casgevy)와 블루버드의 리프제니아(Lyfgenia) 모두 이보다는 높은 비용을 제시하고 있습니다.

영국 보건당국(MHRA)이 플루오로퀴놀론계(fluoroquinolone) 항생제에 대한 규제를 강화합니다. 시판 후 장기조사에 따르면, 해당 약물군은 자살충동을 일으키거나, 힘줄파열, 근쇠약, 말초신경병증 등을 일으킬 수 있는 것으로 파악되었습니다. 당국은 이에따라 해당 계열 약물은 다른 항생제로 효과를 볼 수 없을 때만 사용하는 것으로 지침을 강력하게 제한했습니다.

젠맙(Genmab)이 J&J와의 다잘렉스(Darzalex) 로열티 항소심에서 패소했습니다. 다잘렉스의 원개발사인 젠맙은 새로운 피하제형인 파스프로(Faspro)에 대해서 새로운 마일스톤과 판매 로열티를 지급할 것을 요청했으나 번번히 거절당하고 있습니다. 결국 이번 판결로 젠맙의 J&J에 대한 로열티 청구권은 소멸되고 말았습니다.

오젬픽의 위조제품을 맞고, 심각한 저혈당으로 3명이 입원하는 사고가 발생했습니다. 미국에서 오젬픽은 공급부족사태로 약국에서 복합제를 제조할 수 있는 상황이고, 이들 중 일부는 승인되지 않은 가짜 오젬픽을 공급하고 있습니다. 릴리는 해당 이슈에 소송으로 대응하고 있습니다.

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