🌎면역항암제를 '싸게'로 모토를 내세운 체크포인트, 선 파마에 피인수 등

Mar 10-Mar 16

안녕하세요, 알렉스입니다. 지난 한 주의 Global Top 10 뉴스를 소개합니다.

임상에 실패하고 힘든 시기를 겪은 바이오텍들이 헐값에 팔려나가는 한 주 입니다. 

Deals & Collaborations

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[M&A] 선 파마, 체크포인트 테라퓨틱스 3.55억 달러에 인수, 'Unloxcyt'로 글로벌 항암제 시장 확대

인도 제약사 선 파마(Sun Pharmaceutical)가 재정적 어려움에 처한 미국 바이오텍 체크포인트 테라퓨틱스(Checkpoint Therapeutics)를 최대 3억 5,500만 달러에 인수하기로 했다.

이번 인수에는 체크포인트의 항암 면역치료제 'Unloxcyt(cosibelimab-ipdl)'의 유럽 승인에 따른 권리가 포함된다. Unloxcyt는 미국에서 진행성 피부 편평세포암(cSCC, cutaneous squamous cell carcinoma)에 대한 유일한 anti-PD-L1 치료제로 승인받았다.

이 외에도 체크포인트의 파이프라인에는 EGFR 양성 비소세포폐암(non–small-cell lung cancer)을 위한 3세대 EGFR 억제제 올라페르티닙(olafertinib, formerly CK-101)과 BET, GITR, CAIX를 표적으로 하는 초기 단계의 약물들이 포함되어 있다.

그러나 체크포인트는 작년 9월 30일 470만 달러의 현금 보유고를 보유하고 있는 반면 누적 부채는 3억 4,170만 달러에 달해 생존에 어려움을 겪고 있었다.

[License in-out] 로슈, 비만 치료제 '페트렐린타이드' 개발 위해 질랜드 파마와 53억 달러 계약 체결

로슈(Roche)가 덴마크 제약사 질랜드 파마(Zealand Pharma)와 협력하여 비만 치료제 개발에 박차를 가한다. 로슈는 실험적 아밀린 유사체(amylin analog)인 페트렐린타이드(petrelintide)의 라이선스를 확보하기 위해 올해에만 16.5억 달러를 투자한다. 이번 계약에 따라 로슈는 14억 달러를 즉시 지급하고, 2.5억 달러를 연간 지급하며, 추가적인 마일스톤에 따라 최대 53억 달러를 질랜드에 지급할 수 있다.

로슈는 페트렐린타이드를 단일 요법으로 개발할 뿐만 아니라 자사의 주요 비만 치료제인 CT-388과의 고정 용량 조합으로도 연구할 계획이다. CT-388은 GLP-1과 GIP 수용체의 이중 작용제로, 혈당 수치를 낮추고 식욕을 억제하는 데 기여한다. 이 치료제는 로슈가 2024년 1월 카못 테라퓨틱스(Carmot Therapeutics)를 27억 달러에 인수하면서 확보한 것이다.

질랜드는 2024년 6월 발표한 페트렐린타이드의 1b상 데이터에서 16주 후 평균 체중 감소가 8.6%로 나타났다고 밝혔다. 로슈는 이를 바탕으로 페트렐린타이드가 현재의 체중 관리 치료제보다 개선된 내약성을 갖춘 최고급 아밀린 단일 요법이 될 잠재력이 있다고 평가했다.

[Collaboration] 소티오 (sotio), 시나픽스(Synaffix)와의 bispecific ADC 개발 "옵션 행사"... 2개 파이프라인 공개

소티오 바이오텍(Sotio Biotech)은 지난 12일(현지시간) 시나픽스(Synaffix)의 기술을 활용해 이중특이 항체-약물 접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugates) 개발을 위한 옵션을 행사했다고 밝혔다. 

소티오는 이번 옵션 행사를 통해 시나픽스의 항체 기술을 활용하여 SOT112와 SOT113이라는 두 가지 이중특이 ADC 후보물질을 개발하기로 했다. 이들은 고형암 치료에서 'first-in-class' 또는 'best-in-class' 치료제로 발전할 가능성이 있다고 전했다. 특히 SOT113은 전립선암을 정밀 타겟팅할 가능성을 보였으며, SOT112는 여러 주요 암 적응증에 적용 가능성이 있다고 밝혔다.

소티오와 시나픽스는 2023년에 처음 협력하여 암 치료용 ADC를 개발하기 시작했으며, 이번 옵션 행사를 통해 협력을 두 개의 추가 프로그램으로 확장했다. 시나픽스는 소티오의 연구 활동을 지원하며, 이에 대한 대가로 비공개 금액의 선불금을 받고 추가 마일스톤 및 단일 자릿수 로열티를 받을 예정이다.

Funds

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[Debut] MeiraGTx, Hologen과 AI 기반 신경계 치료 JV 설립..파킨슨병 유전자 치료 상용화 가속화

메이라(MeiraGTx)와 홀로젠(Hologen)이 인공지능(AI) 기술을 활용해 파킨슨병 유전자 치료제 개발을 가속화하기 위한 합작 벤처, 홀로젠 뉴로(Hologen Neuro) AI를 설립하고 최대 4억 3천만 달러를 투자하기로 합의했다. 이 합작 벤처는 메이라의 유전자 치료제 개발 역량과 홀로젠의 다중 모달 생성 AI 모델을 결합해 중추신경계(CNS) 질환 치료제의 발견 및 개발을 혁신하는 것을 목표로 하고 있다.

메이라는 파킨슨병 치료제 AAV-GAD와 비만 치료 후보물질 등 CNS 관련 의약품을 제공할 예정이다. 반면, 홀로젠은 2억 3천만 달러를 투입해 이들 치료제의 상용화를 위한 개발을 전적으로 지원할 계획이다. AAV-GAD는 GABA라는 신경전달물질의 생성을 담당하는 효소의 유전자를 전달해 파킨슨병의 특유한 운동장애 증상을 개선하는 것으로 알려져 있다. 작년 10월에 발표된 소규모 2상 임상 결과에 따르면, AAV-GAD는 환자의 운동 능력과 삶의 질을 향상시키는 데 성공했다.

계약에 따라 메이라는 2억 달러의 선불금을 받게 되며, 합작 벤처의 30% 지분을 보유하게 된다. 또한, 임상 개발과 제조 운영을 주도하고, 시험 및 상업적 용도의 약물 공급을 독점적으로 담당할 예정이다. 반면, 홀로젠은 메이라의 제조 자회사에 소수 지분을 보유하며, AI 플랫폼을 활용해 제조 공정을 최적화할 계획이다.

[Funding] '비바체 테라퓨틱스, 3,500만弗 시리즈D 유치…VT3989, 중피종 치료제 3상 진입'

비바체 테라퓨틱스(Vivace Therapeutics)가 3,500만 달러 규모의 시리즈 D 투자를 유치했다. 이번 투자금은 자사의 주요 후보물질인 VT3989를 중피종(mesothelioma) 치료를 위한 3상에 진입시키기 위해 사용될 예정이다.

이번 투자 라운드는 RA 캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management)가 주도했으며, 기존 투자자인 카나안 파트너스(Canaan Partners)와 세노바 캐피탈(Cenova Capital)도 참여했다. VT3989는 전사 증강 연관 도메인(TEAD, Transcriptional Enhanced Associate Domain) 단백질 패밀리의 팔미토일화(palmitoylation)를 억제하여 히포(Hippo) 경로를 타깃으로 하는 최초의 소분자 약물로 주목받고 있다.

비바체의 CEO 소피 차오(Sofie Qiao)는 "히포 신호는 주요 종양 억제 인자로 인식되고 있으며, 이 경로의 기능 장애는 통제되지 않은 세포 증식을 촉진한다"며, "이는 특히 중피종에서 흔히 발생하기 때문에 VT3989의 첫 번째 타깃으로 삼았다"고 설명했다. 또한, 차오 CEO는 "다른 암 적응증에는 다양한 표적 치료제가 존재하지만, 중피종의 경우 머크(Merck & Co.)의 키트루다(Keytruda, pembrolizumab)와 같은 면역요법 및 화학요법 조합만이 승인된 치료법"이라고 덧붙였다.

[Return] J&J, 젠맙과의 'HexaBody-CD38' 파트너십 종료, 권리 반환

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, J&J)이 젠맵(Genmab)과의 CD38 단클론 항체(monoclonal antibody) 개발 파트너십을 종료하면서 젠맵은 해당 프로그램의 개발을 중단하기로 결정했다. 젠맵은 시장 환경과 데이터, 포트폴리오 우선순위를 철저히 평가한 결과 이러한 결정을 내렸다고 밝혔다.

2019년 양사는 다발성 골수종(multiple myeloma) 치료제 다잘렉스(Darzalex, daratumumab)의 후속 약물로서 항-CD38 항체(anti-CD38 antibody) 개발을 위해 협력했다. 이 협약은 J&J가 젠맵의 기술로 설계된 HexaBody-CD38의 개념 증명(proof-of-concept) 연구 이후 1억5000만 달러에 라이선스를 취득할 수 있는 옵션을 제공했다. 그러나 J&J는 이 옵션을 행사하지 않기로 결정했으며, 젠맵도 단클론 항체의 개발을 지속하지 않기로 했다.

젠맵의 CEO 얀 반 데 윙클(Jan van de Winkel) 박사는 ""J&J가 HexaBody-CD38을 진전시키지 않기로 결정한 것은 유감이지만, 데이터는 HexaBody 플랫폼의 임상적 잠재력을 확인하며, 향후 응용을 위한 가치를 강화한다""고 말했다. 대신 젠맵은 파이프라인에서 아비브(AbbVie)의 엘라헤어(Elahere)에 도전할 수 있는 가능성을 가진 리나타바트 세수테칸(rinatabart sesutecan, Rina-S)과 PD-L1x4-1BB 이중항체(bispecific antibody) 아카산리맙(acasunlimab)과 같은 후기 단계 기회를 지적했다. 이 두 자산은 현재 3상 시험 중이다.

Regulatory

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[Approval] FDA, '황반 모세혈관 확장증 2형'의 첫 치료제 엔셀토(Encelto) 승인

미국 식품의약국(FDA)이 드문 안질환인 황반모세혈관확장증 2형(Macular Telangiectasia Type 2, MacTel)에 대한 최초의 치료제 엔셀토(Encelto, revakinagene taroretcel-lwey)를 승인했다. 황반모세혈관확장증은 황반의 혈관이 확장되어 누출을 일으키며, 이로 인해 중심 시력 상실을 초래하는 질환이다.

엔셀토는 뉴로테크 파마슈티컬스(Neurotech Pharmaceuticals)가 개발한 캡슐화 세포 치료(encapsulated cell therapy) 기술을 활용한 제품이다. 이 기술은 망막의 광수용체(retinal photoreceptors) 퇴화를 늦추기 위해 섬모신경영양인자(Ciliary Neurotrophic Factor, CNTF)를 지속적으로 전달하는 방식이다. 엔셀토는 6월까지 미국 환자들에게 제공될 예정이다.

이번 FDA 승인은 우선 심사(priority review) 절차를 거쳐 이루어졌다. 당초 지난해 12월에 승인 여부가 결정될 예정이었으나, FDA는 뉴로테크로부터 추가 데이터를 요청하고 이를 검토하기 위해 심사 기간을 약 3개월 연장했다.

Clinical Trials

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[Success] 미네랄리스(Mineralys), '로룬드로스타트' 고혈압 3상 "성공", 주가 73% 급등

Mineralys Therapeutics가 개발 중인 고혈압 치료제 로룬드로스타트(lorundrostat)가 임상 3상(Phase III)에서 혈압 감소 효과를 입증하며 주가가 50% 이상 급등했다. 그러나 로룬드로스타트는 Idorsia의 새로운 치료제와 여러 후발주자들이 있는 치열한 시장에서 경쟁해야 할 전망이다.

로룬드로스타트는 알도스테론 합성효소(aldosterone synthase)를 억제하는 약물로, 이는 스테로이드 알도스테론(aldosterone)을 생성하는 효소다. 알도스테론의 과도한 양은 고혈압과 자주 연관되어 있다. 이번 임상 3상 Launch-HTN과 임상 2상 Advance-HTN은 기존에 2~5개의 항고혈압제(antihypertensive drugs)를 복용 중인 1,000명의 조절되지 않는 고혈압 환자들을 대상으로 진행되었다. 임상 3상에서는 로룬드로스타트 50mg 복용 시 6주 후 위약 대비 평균 9.1mmHg의 혈압 감소를 확인했다.

Mineralys의 주가는 결과 발표 후 52% 상승하여 주당 16달러를 기록했다. Jon Congleton CEO는 ""로룬드로스타트의 임상 프로필은 규제 승인 및 상업적 가치를 뒷받침한다""고 언급했다. 회사는 이달 말 미국 심장학회(American College of Cardiology)에서 더 상세한 결과를 발표할 예정이다.

[Failure/Mixup] J&J, '아티카프란트(aticaprant)' 우울증 3상 실패, KOR 길항제의 한계 드러나

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, J&J)이 주요 우울장애(Major Depressive Disorder, MDD) 치료를 위한 카파 오피오이드 수용체(Kappa Opioid Receptor, KOR) 길항제 '아티카프란트(Aticaprant)'의 임상3상 VENTURA 프로그램을 중단한다고 발표했다. 이번 결정은 VENTURA 프로그램의 실망스러운 후기 임상 결과에 따른 것으로, J&J는 이번 연구에서 '불충분한 효능'을 확인했다고 밝혔다. 구체적인 데이터는 공개되지 않았으나, 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다고 전했다. VENTURA의 전체 결과와 분석은 향후 의료 학회에서 발표될 예정이다.

J&J는 이번 임상 실패에도 불구하고 아티카프란트의 다른 치료 분야에서의 가능성을 강조하며 개발을 지속할 계획이라고 밝혔다. 아티카프란트는 경구 복용이 가능한 소분자 KOR 억제제로, 뇌의 보상 및 기분 조절에 중추적인 역할을 한다. J&J의 파이프라인 페이지에 따르면, 이 약물은 주로 쾌락상실을 동반한 MDD에 대한 보조 치료제로 개발 중이었다.

구겐하임 파트너스(Guggenheim Partners)의 분석가들은 아티카프란트의 실패를 '실망스럽다'고 표현했지만, KOR를 표적으로 하는 우울증 치료제 개발의 어려움을 감안할 때 '전혀 놀랍지 않다'고 언급했다. 실제로 올해 초 뉴모라 테라퓨틱스(Neumora Therapeutics)의 유사한 KOR 길항제인 나바카프란트(Navacaprant)도 MDD 임상3상에서 실패한 바 있다.

[Conference] 릴리, 청소년 중증 원형탈모 치료제 '올루미언트' 3상 성공, 화이자에 도전장

릴리(Eli Lilly)와 인사이트(Incyte)의 경구용 JAK1/2 억제제 올루미언트(Olumiant, 성분명 바리시티닙[baricitinib])가 심각한 원형탈모증(alopecia areata, AA)을 앓고 있는 청소년 환자들을 대상으로 한 임상 3상에서 두피, 눈썹, 속눈썹의 발모를 유의미하게 개선했다. 이 연구 결과는 미국 피부과 학회(American Academy of Dermatology, AAD) 연례 회의에서 발표되었으며, 올루미언트가 화이자(Pfizer)의 JAK3/TEC 키나제 억제제 리트풀로(Litfulo, 성분명 리틀레시티닙[ritlecitinib])와 경쟁할 준비가 되었음을 나타낸다. 리트풀로는 미국과 유럽에서 젊은 연령층을 위한 최초의 원형탈모 치료제로 승인받았다.

올루미언트는 BRAVE-AA1과 BRAVE-AA2 임상 시험을 통해 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 심각한 원형탈모 치료제로 승인을 받았으며, 이는 미국에서 최초로 승인된 전신 치료제다. 이번 BRAVE-AA-PEDS 연구에서는 12세부터 18세 미만의 참가자 257명을 대상으로 하루 2mg, 4mg의 바리시티닙 또는 위약을 투여했다. 주요 효능 목표는 36주차에 탈모 심각도 도구(Severity of Alopecia Tool, SALT) 점수가 20 이하인 것이었다. 결과적으로 4mg 투여군의 42.4%가 주요 목표를 달성했으며, 위약군에서는 4.5%에 불과했다. 또한, 4mg 투여군의 60%가 질병 개선을 50% 이상 보였고, 2mg 투여군에서는 36.9%, 위약군에서는 5.7%였다.

릴리의 면역학 의료 담당 수석 부사장 아나벨라 카르도소(Anabela Cardoso)는 ""이 데이터로 바리시티닙은 심각한 원형탈모증에 가장 잘 연구된 JAK 억제제""라고 언급했다. 릴리는 올해 말 BRAVE-AA-PEDS의 추가 데이터를 발표할 계획이며, 전 세계 규제 당국과도 논의할 예정이다.

링크의 기사, 영어라서 읽기 불편하신가요? 네이버의 파파고(Papago)가 최근에 이 업계 단어의 번역을 꽤 잘합니다. 한번 써보시면, 해외기사 읽기가 훨씬 수월해질거에요.

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