리제네론이 전세계 100여명도 안되는 극희귀질환에 대해 FDA의 승인을 획득했습니다.
CHAPLE이라는 질환을 치료하는 비오포즈 (Veopoz, pozelimab-bbfg)입니다.
CHAPLE이란?
CHAPLE은 생명을 위협하는 위장관/심혈관 증상을 유발하는 초희귀 유전성 질환으로,
CD55라는 면역 관련인자가 없어서 보체(complex)시스템이 과활성화되고 건강한 소화관/혈액/림프관 등을 공격합니다.
- CHAPLE = Complement Hyperactivation, Angiopathic thrombosis, and Protein-Losing Enteropathy
- 미국에서 진단받은 사람이 10명이 안됩니다.
Veopoz의 MOA
비오포즈는 fully human Mab으로, C5라고 하는 보체 시스템의 과활성화를 억제합니다.
이와 비슷한 기전으로는 솔리리스(soliris, eculizumab)라는 희귀의약품이 있죠.
Pivotal Clinical Trial
[임상디자인]
이번 임상시험은 미국/태국/튀르키예의 3~19세 사이의 환자 10명을 대상으로 진행되었습니다. (NCT04209634)
이들 환자는 CD55 loss-of-function을 가지고 있는 환자 중, 6개월이내 CHAPLE과 관련된 위장관 증상과 저알부민혈증을 가지고 있었습니다.
[임상결과]
이들에게 주 1회 피하주사를 시행한 결과,
해당 임상시험의 결과로 모든 환자가 12주차에 혈청 알부민이, 24주차에 혈청 IgG가 정상농도로 돌아왔고, 72주차까지 유지되었습니다.
또한 입원횟수 및 알부민 수혈횟수를 비롯하여 과도한 배변이나 복통과 같은 임상적 증상도 완화할 수 있었습니다.
인허가
비오포즈는 질화과 약물의 특성을 기반으로 FDA의 fast track, ODD, RPDD를 모두 받았습니다.
또한 FDA 제출 후 승인까지 아무런 문제가 없었습니다.
리제네론은 이번승인으로 아일리아 고용량 승인 때 사용했던 PRV(우선심사권, 약 천억원에 거래되고 있음)를 다시 새로 받게되었습니다.
승인된 라벨
결과적으로 비오포즈는 CHAPLE 병을 앓는 1세 이상의 성인 및 소아 환자의 치료제로 승인되었습니다.
- C5 억제제로 치료 가능하지만 주로 성인 이후에 늦게 발병하는 PNH나 aHUS와 다른 점입니다.
또한 수막구균 감염에 취약해지므로 최소 2주 전에 예방 접종을 해야 합니다.
판매
비오포즈는 늦지않은 3분기에 CHAPLE병 환자를 대상으로 판매될 예정입니다.
바이알 당 34,615 달러가 책정되었습니다. 주 1회임을 감안하면 매우 비싼 약물인 것은 틀림없습니다.
확장
또한 회사는 다른 보체 관련 질환을 (PNH, MG) 등을 치료하기 위해, 앨라일람의 siRNA 치료제인 cemdisiran과의 병용을 조사하고 있습니다.
회사는 "비오포즈는 다양한 보체 매개 질환에 대한 잠재력을 가지고 있다"고 말했습니다.
