FDA에서 블루버드 바이오의 로보셀(lovo-cel)에 대해 자문위원회(advisory committee)를 개최하지 않기로 결정했습니다.
다만 FDA의 검토 및 최종 심사 일정은 기존 12월 20일로 유지됩니다.
같은 겸상적혈구빈혈증(sickle cell disease, SCD)에서 승인 경쟁을 벌이고 있는 엑사셀(from Vertex & CRISPR)은 12월 8일에 결과가 나옵니다.
두 약물 모두 우선 검토(priority review)가 적용되어 있습니다. 심사일정이 10개월에서 6개월까지 단축됩니다.
이번 FDA의 Adcom 미팅 취소는 여러가지 의미를 지닐 수 있습니다.
이미 치료제에 대해 충분한 이해도를 가지고 있어 전문가의 자문이 불필요했을 수도 있고,
- 블루버드 바이오는 유사한 방식의 2개의 유전자 치료제를 제출했었고, 작년 6월에 adcom의 만장일치로 FDA의 승인을 이미 받은 바 있습니다.
- Zynteglo(beti-cel), Skysona(eli-cel) 2개 약물이며, 이번 lovo-cel까지 모두 렌티바이러스를 기반으로 전달하는 유전자 치료제입니다.
또는 로보셀은 4월에 이미 제출되었기에, FDA가 충분한 검토기간을 가졌을 수 있습니다.
이와 반대로, SCD에서 경쟁하는 버텍스/크리스퍼의 CRISPR/Cas9 기반 유전자 치료제인 엑사셀(exa-cel)에 대해서는 adcom 미팅이 예정되어있습니다.
- 엑사셀은 6월에 BLA를 제출했고, 우선순위 검토를 요청했기에 12월까지 승인 결정이 예정되어있습니다. 따라서 시간이 촉박하여 adcom의 도움이 필요할 수 있습니다.
- 또한 CRISPR 기술을 사용한 첫 치료제이므로, adcom의 자문을 피해가기는 어려울 것으로 생각됩니다.
다만 adcom이 열리지 않는다고 하여 승인이 확정된 것은 아닙니다.
전문가의 의견을 청취하지 않아도 FDA가 자체적으로 판단할 수 있다는 의미이고, 그렇기에 데이터를 보고 FDA가 직접 판단하겠다는 정도로 이해해야합니다.
실제로 로보셀은 안전성에 대한 이슈가 계속 있었고,
임상시험 참가자 중 5명이 치료 관련 심각한 부작용을 겪었던 바 있습니다.
- 2명은 알파-지중해성빈혈, 2명은 백혈병으로 인한 사망, 1명은 심장 돌연사를 겪었습니다.
또한 FDA는 가끔 adcom의 의견과 반대되는 결정을 내리기도 하기에, adcom의 의견이 핵심은 아니라고 할 수 있습니다. (예. 아두카누맙)
이 외에 CRISPR 기술을 이용해 SCD/TDT에서의 허가를 받으려는 회사로 Editas medicine이 있고, 현재 3상이 진행중입니다.
