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인허가
지난주 목요일 FDA가 승인한 겸상적혈구질환 치료제가 하나 더 있었습니다.
초고가 의약품을 다수 보유한 블루버드 바이오가 이번에도 새로운 유전자 치료제 Lyfgenia를 승인받으며 리스트를 늘렸습니다. 크리스퍼의 Casgevy와 마찬가지로 겸상적혈구질환을 위한 치료제로 승인되었고, 가격은 조금 더 비싼 310만 달러입니다. FDA는 이례적으로 20일로 예정되어있던 PDUFA를 앞당겨서 크리스퍼 치료제와 같은 날 승인을 발표한 것으로 보입니다.
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그래서일까요, 동시에 승인된 두 개의 유전자치료제는 계속해서 비교됩니다.
FDA가 승인한 Casgevy와 Lyfgenia는 유전자치료제지만 가격, 전달체, 부작용, 효과지속기간 등 여러측면에서 다른 점이 많습니다. 가격적으로는 카스제비가 더 저렴하지만, 리프제니아는 더 오래된 장기효력 데이터를 보여줍니다. 그리고 리프제니아는 혈액암 위험에 대한 blackbox warning이 있어, 부작용에 대한 인식은 더 부정적입니다. 앞으로도 두 회사의 치료제는 계속해서 비교선상에 놓일 것으로 보입니다.
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임상결과
한편, 화이자도 겸상적혈구질환 치료제의 결과를 추가 발표했습니다.
화이자가 marstacimab(피하) 2/3상 결과를 ASH에서 발표했습니다. 이 약물은 Global Blood Therapeutics를 인수하면서 확보한 것으로, 같이 인수한 Oxbryta(경구)의 후속 약물입니다. 이들 약물은 헤모글로빈을 안정화시켜, 적혈구가 혈관을 막는것을 방지합니다. 유전자치료제가 연이은 승인으로 뜨거운 가운데, 화이자는 더 많은 환자들이 치료받을 수 있는 피하/경구용 약물의 중요성을 강조하고 있습니다.
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MSD가 이번에는 자궁내막암 3상의 실패를 공개했습니다.
MSD에게는 힘든 한 달 입니다. 지난주 TIGIT 및 PARP 병용요법실패에 이어, 이번에는 에자이의 렌비마 병용요법에서도 실패를 알린 MSD입니다. 구체적인 데이터는 공개하지 않았습니다. 키트루다는 의약품 매출 1위를 눈앞에 두고 있지만, 특허만료도 얼마 남지 않아 병용요법을 통한 연장이 꼭 필요한 상황입니다.
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경영일반
미국의 Spyre Therapeutics가 염증성 장질환 치료제 개발을 위해 약 2천억원을 조달했습니다.
작년에 역합병으로 상장한 스파이어는 얼마전까지 Aeglea라는 이름을 썼었습니다. 이들은 염증성장질환(IBD)에 효과적인 항체의약품을 개발하고 있으며, 아직 임상단계에 들어선 파이프라인은 없습니다. 이들의 주요 표적은 TL1A, a4b7 수용체, IL23 등 입니다.
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크리스퍼 치료제를 개발하던 Graphite가 결국 남은 자산을 분배합니다.
그래파이트는 21년 1.5조 이상의 가치를 인정받으며 나스닥에 상장한 CRISPR 유전자 치료제 회사입니다. 그런데 올해 초 핵심 파이프라인인 nula-cel 1상 중 부작용으로 인해 임상 중단 후 뚜렷한 성과가 없었습니다. 결국 눌라셀과 주요 기술은 회사의 공동창업자가 새로 설립한 Kamau로 넘어가게되며, 기타 지분은 안과 치료제 기업인 LENZ로 넘어가게 되었습니다.
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리서치
CAR-T로 자가면역치료제를 시도하는 연구가 ASH에서 발표되었습니다.
CAR-T로 암만 치료할 수 있는게 아닌 것 같습니다. 바이에른 암 연구소에서 발표한 이번 연구는 CAR-T 치료가 루푸스 및 기타 자가면역질환에도 효과가 있음을 보여주었습니다. 환자 대부분은 기존 치료제인 면역억제제를 중단할 수 있게 되었습니다. 이번 연구가 중증 환자의 줄기세포 이식을 대체할 수 있는 수단으로 떠오를지 많은 회사들이 주목하고 있습니다. FDA의 조사소식에도 사그라들지 않는 CAR-T의 인기입니다.
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